Sub-retinální transplantace buněk RPE (MA09-hRPE) odvozených z hESC u pacientů se Stargardtovou makulární dystrofií

Kritéria pro zařazení:

• Dospělý muž nebo žena starší 18 let.
• Klinická diagnostika pokročilého SMD.
• Pokud je znám, genotyp pacienta bude zaznamenán v anamnéze, pokud není znám, pacient umožní předložení vzorku ke genotypizaci. Klinické nálezy v souladu se SMD.
• Zraková ostrost oka pro přijetí transplantátu nebude lepší než 20/400. Zraková ostrost oka v kohortě s lepším viděním, která má přijmout transplantaci, nebude lepší než 20/100.
• Zraková ostrost oka, které nemá být transplantováno, nebude lepší než 20/400 pro pacienty s horším zrakem a ne horší než 20/100 pro pacienty s lepším zrakem.
• Zúžení periferního zorného pole dokumentované standardním testováním kinetického zorného pole.
• Elektrofyziologické nálezy odpovídající SMD.
• Z lékařského hlediska vhodné podstoupit vitrektomii a subretinální injekci.
• Z lékařského hlediska vhodný pro celkovou anestezii nebo sedaci při bdění, je-li to nutné.
• Lékařsky vhodné pro transplantaci linie embryonálních kmenových buněk:
• Normální screeningové testy chemie séra (sekvenční vícekanálový analyzátor 20 [SMA-20]) a hematologie (kompletní krevní obraz [CBC], protrombinový čas [PT] a aktivovaný parciální tromboplastinový čas [aPTT]).
• Negativní vyšetření moči na zneužívání drog.
• Sérologie negativního viru lidské imunodeficience (HIV), hepatitidy B (HBV), hepatitidy C (HCV).
• Bez anamnézy malignity, s výjimkou úspěšně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže.
• Negativní screening rakoviny během předchozích 6 měsíců:
• kompletní anamnéza a fyzikální vyšetření;
• dermatologické screeningové vyšetření na maligní léze;
• negativní test na okultní krvácení ve stolici a pokud je starší 50 let, negativní kolonoskopie během předchozích 7 let;
• negativní rentgenogram hrudníku (CXR);
• normální CBC a manuální diferenciál;
• negativní analýza moči (U/A);
• normální vyšetření štítné žlázy;
• pokud muž, normální vyšetření varlat; pokud je starší 40 let, digitální rektální vyšetření (DRE) a prostatický specifický antigen (PSA);
• pokud jde o ženu, normální vyšetření pánve s Papanicolaouovým nátěrem; a
• pokud žena, normální klinické vyšetření prsu a pokud je 40 let nebo více, mamograf negativní.
• Pokud je žena a je ve fertilním věku, ochotná během studie použít dvě účinné formy antikoncepce.
• Pokud je muž, ochoten během studie používat bariérovou a spermicidní antikoncepci.
• Ochota odložit veškeré budoucí darování krve, krevních složek nebo tkání. -Schopný porozumět a ochoten podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Malignita v anamnéze, s výjimkou úspěšně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže.
• Anamnéza infarktu myokardu v předchozích 12 měsících.
• Diabetes mellitus v anamnéze.
• Jakákoli imunodeficience.
• Jakákoli současná imunosupresivní léčba jiná než intermitentní nebo nízké dávky kortikosteroidů.
• Sérologický důkaz infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV.
• Současná účast v jakékoli jiné klinické studii.
• Účast během předchozích 6 měsíců v jakékoli klinické studii léku očním nebo systémovým podáním.
• Jakékoli jiné oční onemocnění ohrožující zrak.
• Jakékoli chronické oční léky.
• Jakákoli anamnéza vaskulárního onemocnění sítnice (kompromitovaná hematoretinální bariéra.
• Glaukom.
• Uveitida nebo jiné nitrooční zánětlivé onemocnění.
• Značná neprůhlednost čoček nebo jiná neprůhlednost média.
• Odstranění oční čočky během předchozích 3 měsíců.
• Pokud žena, těhotenství nebo kojení.
• Jakýkoli jiný zdravotní stav, který podle úsudku zkoušejícího naruší schopnost pacienta dodržovat protokol, ohrozí bezpečnost pacienta nebo naruší interpretaci výsledků studie.