Trasplante subretiniano de células RPE (MA09-hRPE) derivadas de hESC en pacientes con distrofia macular de Stargardt

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer mayor de 18 años.
• Diagnóstico clínico de SMD avanzado.
• Si se conoce, el genotipo del paciente se registrará en el historial médico; si se desconoce, el paciente permitirá el envío de una muestra para genotipado. Hallazgos clínicos compatibles con SMD.
• La agudeza visual del ojo para recibir el trasplante no será mejor que 20/400. La agudeza visual del ojo en la cohorte con mejor visión para recibir el trasplante no será mejor que 20/100.
• La agudeza visual del ojo que no va a recibir el trasplante no será superior a 20/400 para los pacientes con peor visión y no inferior a 20/100 para los pacientes con mejor visión.
• Constricción del campo visual periférico documentada en pruebas de campo visual cinético estándar.
• Hallazgos electrofisiológicos compatibles con SMD.
• Médicamente apto para someterse a vitrectomía e inyección subretiniana.
• Médicamente adecuado para anestesia general o sedación durante la vigilia, si es necesario.
• Médicamente adecuado para el trasplante de una línea de células madre embrionarias:
• Pruebas de detección normales de química sérica (analizador multicanal secuencial 20 [SMA-20]) y hematología (hemograma completo [CBC], tiempo de protrombina [PT] y tiempo de tromboplastina parcial activada [aPTT]).
• Examen de orina negativo para drogas de abuso.
• Serologías negativas para virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B (VHB), hepatitis C (VHC).
• Sin antecedentes de malignidad, con la excepción de carcinoma de células basales o de células escamosas tratado con éxito.
• Examen de detección de cáncer negativo en los 6 meses anteriores:
• historia completa y examen físico;
• examen dermatológico de detección de lesiones malignas;
• prueba de sangre oculta en heces negativa y si es mayor de 50 años, colonoscopia negativa dentro de los 7 años anteriores;
• radiografía de tórax negativa (CXR);
• CBC normal y diferencial manual;
• análisis de orina negativo (U/A);
• examen de tiroides normal;
• si es hombre, examen testicular normal; si es mayor de 40 años, tacto rectal (DRE) y antígeno prostático específico (PSA);
• si es mujer, examen pélvico normal con frotis de Papanicolaou; y
• si es mujer, examen clínico de mamas normal y si tiene 40 años o más, mamografía negativa.
• Si es mujer y en edad fértil, está dispuesta a usar dos formas efectivas de control de la natalidad durante el estudio.
• Si es hombre, desea usar anticonceptivos de barrera y espermicida durante el estudio.
• Dispuesto a diferir toda futura donación de sangre, componentes sanguíneos o tejidos. -Capaz de entender y dispuesto a firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de malignidad, con la excepción de carcinoma de células basales o de células escamosas tratado con éxito.
• Antecedentes de infarto de miocardio en los últimos 12 meses.
• Antecedentes de diabetes mellitus.
• Cualquier inmunodeficiencia.
• Cualquier tratamiento inmunosupresor actual que no sean corticosteroides intermitentes o en dosis bajas.
• Evidencia serológica de infección por hepatitis B, hepatitis C o VIH.
• Participación actual en cualquier otro ensayo clínico.
• Participación dentro de los 6 meses anteriores en cualquier ensayo clínico de un fármaco por vía ocular o sistémica.
• Cualquier otra enfermedad ocular que ponga en peligro la vista.
• Cualquier medicamento ocular crónico.
• Cualquier antecedente de enfermedad vascular retiniana (barrera hematorretiniana comprometida).
• Glaucoma.
• Uveítis u otra enfermedad inflamatoria intraocular.
• Opacidades significativas de la lente u otra opacidad de los medios.
• Retiro de lente ocular dentro de los 3 meses previos.
• Si es mujer, embarazo o lactancia.
• Cualquier otra afección médica que, a juicio del investigador, interfiera con la capacidad del paciente para cumplir con el protocolo, comprometa la seguridad del paciente o interfiera con la interpretación de los resultados del estudio.