Trapianto sottoretinico di cellule RPE derivate da hESC (MA09-hRPE) in pazienti con distrofia maculare di Stargardt

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina adulto di età superiore ai 18 anni.
• Diagnosi clinica della SMD avanzata.
• Se noto, il genotipo del paziente verrà registrato nella storia medica, se sconosciuto, il paziente consentirà la presentazione di un campione per la genotipizzazione.Risultati clinici coerenti con SMD.
• L'acuità visiva dell'occhio per ricevere il trapianto non sarà migliore di 20/400. L'acuità visiva dell'occhio nella coorte con visione migliore per ricevere il trapianto non sarà migliore di 20/100.
• L'acuità visiva dell'occhio che non deve ricevere il trapianto non sarà migliore di 20/400 per i pazienti con vista peggiore e non peggiore di 20/100 per i pazienti con vista migliore.
• Costrizione del campo visivo periferico documentata su test standard del campo visivo cinetico.
• Reperti elettrofisiologici compatibili con SMD.
• Medicalmente idoneo a sottoporsi a vitrectomia e iniezione sottoretinica.
• Medicalmente adatto per l'anestesia generale o la sedazione al risveglio, se necessario.
• Idoneo dal punto di vista medico per il trapianto di una linea di cellule staminali embrionali:
• Test di screening normali di chimica sierica (analizzatore sequenziale multicanale 20 [SMA-20]) ed ematologici (emocromo completo [CBC], tempo di protrombina [PT] e tempo di tromboplastina parziale attivata [aPTT]).
• Screening delle urine negativo per droghe d'abuso.
• Sierologie negative per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B (HBV), epatite C (HCV).
• Nessuna storia di malignità, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle trattato con successo.
• Screening del cancro negativo nei 6 mesi precedenti:
• anamnesi completa ed esame fisico;
• esame di screening dermatologico per lesioni maligne;
• esame del sangue occulto nelle feci negativo e se di età superiore ai 50 anni, colonscopia negativa nei 7 anni precedenti;
• roentgenogramma toracico negativo (CXR);
• CBC normale e differenziale manuale;
• esame delle urine negativo (U/A);
• normale esame della tiroide;
• se maschio, esame testicolare normale; se di età superiore ai 40 anni, esame rettale digitale (DRE) e antigene prostatico specifico (PSA);
• se femmina, esame pelvico normale con striscio di Papanicolaou; E
• se di sesso femminile, esame clinico senologico normale e se di età pari o superiore a 40 anni, mammografia negativa.
• Se femmina e potenzialmente fertile, disposta a utilizzare due efficaci forme di controllo delle nascite durante lo studio.
• Se maschio, disposto a utilizzare contraccettivi di barriera e spermicida durante lo studio.
• Disposti a rinviare tutte le future donazioni di sangue, componenti del sangue o tessuti. -In grado di comprendere e disposto a firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Storia di malignità, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle trattato con successo.
• Storia di infarto miocardico nei 12 mesi precedenti.
• Storia del diabete mellito.
• Qualsiasi immunodeficienza.
• Qualsiasi terapia immunosoppressiva in corso diversa dai corticosteroidi intermittenti o a basso dosaggio.
• Evidenza sierologica di infezione da epatite B, epatite C o HIV.
• Partecipazione attuale a qualsiasi altra sperimentazione clinica.
• Partecipazione nei 6 mesi precedenti a qualsiasi sperimentazione clinica di un farmaco mediante somministrazione oculare o sistemica.
• Qualsiasi altra malattia oculare pericolosa per la vista.
• Eventuali farmaci oculari cronici.
• Qualsiasi storia di malattia vascolare retinica (barriera emato-retinica compromessa.
• Glaucoma.
• Uveite o altra malattia infiammatoria intraoculare.
• Significative opacità del cristallino o altra opacità del supporto.
• Rimozione della lente oculare nei 3 mesi precedenti.
• Se femmina, gravidanza o allattamento.
• Qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, interferirà con la capacità del paziente di rispettare il protocollo, compromette la sicurezza del paziente o interferisce con l'interpretazione dei risultati dello studio.