A hESC eredetű RPE (MA09-hRPE) sejtek szubretinális transzplantációja Stargardt-féle makuladystrophiában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• 18 év feletti felnőtt férfi vagy nő.
• Az előrehaladott SMD klinikai diagnózisa.
• Ha ismert, a beteg genotípusát rögzítik a kórelőzményben, ha ismeretlen, a páciens lehetővé teszi a minta benyújtását genotipizáláshoz. Az SMD-vel összhangban lévő klinikai leletek.
• A transzplantációhoz szükséges szem látásélessége nem lesz jobb 20/400-nál. A szem látásélessége a transzplantációhoz jobb látású csoportban nem lesz jobb 20/100-nál.
• A nem átültetett szem látásélessége nem lesz jobb 20/400-nál a rosszabb látású betegeknél, és nem rosszabb 20/100-nál a jobb látású betegeknél.
• A perifériás látótér-szűkület standard kinetikus látótér-teszttel dokumentált.
• Az SMD-nek megfelelő elektrofiziológiai leletek.
• Orvosilag alkalmas vitrectomiára és subretinális injekcióra.
• Orvosilag alkalmas általános érzéstelenítésre vagy ébrenléti szedációra, ha szükséges.
• Orvosilag alkalmas embrionális őssejtvonal transzplantációjára:
• Normál szérumkémiai (szekvenciális többcsatornás analizátor 20 [SMA-20]) és hematológiai (teljes vérkép [CBC], protrombin idő [PT] és aktivált parciális tromboplasztin idő [aPTT]) szűrővizsgálatok.
• Negatív vizeletvizsgálat a kábítószerrel való visszaélésre.
• Negatív humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV) szerológiák.
• A kórelőzményben nem szerepel rosszindulatú daganat, kivéve a sikeresen kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát.
• Negatív rákszűrés az elmúlt 6 hónapban:
• teljes anamnézis és fizikális vizsgálat;
• bőrgyógyászati ​​szűrővizsgálat rosszindulatú elváltozásokra;
• negatív okkult vérvizsgálat a székletben és ha 50 év feletti, negatív kolonoszkópia az előző 7 évben;
• negatív mellkas roentgenogram (CXR);
• normál CBC és kézi differenciálmű;
• negatív vizeletvizsgálat (U/A);
• normál pajzsmirigy vizsgálat;
• ha férfi, normál herevizsgálat; ha 40 év feletti, digitális rektális vizsgálat (DRE) és prosztata specifikus antigén (PSA);
• ha nő, normál kismedencei vizsgálat Papanicolaou kenettel; és
• ha nő, normál klinikai emlővizsgálat és ha 40 éves vagy idősebb, negatív mammográfiás vizsgálat.
• Ha nő és fogamzóképes korú, hajlandó a születésszabályozás két hatékony formáját alkalmazni a vizsgálat során.
• Ha férfi, hajlandó a gát és spermicid fogamzásgátlás alkalmazására a vizsgálat során.
• Hajlandó elhalasztani minden jövőbeli vér-, vérkomponens- vagy szövetadást. - Képes megérteni és aláírni a tájékozott hozzájárulást.

Kizárási kritériumok:

• Rosszindulatú daganat a kórelőzményben, a sikeresen kezelt bazálissejtes vagy laphámrák kivételével.
• Szívinfarktus az anamnézisben az előző 12 hónapban.
• Cukorbetegség története.
• Bármilyen immunhiány.
• Bármilyen jelenlegi immunszuppresszív terápia, kivéve az időszakos vagy alacsony dózisú kortikoszteroidokat.
• Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés szerológiai bizonyítékai.
• Jelenlegi részvétel bármely más klinikai vizsgálatban.
• Részvétel az előző 6 hónapban egy gyógyszer bármely klinikai vizsgálatában okuláris vagy szisztémás beadással.
• Bármilyen más látást veszélyeztető szembetegség.
• Bármilyen krónikus szemészeti gyógyszer.
• Bármilyen kórtörténetben szereplő retina érbetegség (sérült vér-retina gát.
• Glaukóma.
• Uveitis vagy más intraokuláris gyulladásos betegség.
• Jelentős lencse átlátszatlansága vagy más média átlátszatlansága.
• Szemlencse eltávolítás az előző 3 hónapon belül.
• Ha nőstény, terhesség vagy szoptatás.
• Bármilyen egyéb egészségügyi állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint akadályozza a beteg azon képességét, hogy megfeleljen a protokollnak, veszélyezteti a beteg biztonságát, vagy zavarja a vizsgálati eredmények értelmezését.