Podsiatkówkowa transplantacja komórek RPE (MA09-hRPE) pochodzących z hESC u pacjentów z dystrofią plamki Stargardta

Kryteria przyjęcia:

• Dorosły mężczyzna lub kobieta powyżej 18 roku życia.
• Diagnostyka kliniczna zaawansowanego SMD.
• Jeśli jest znany, genotyp pacjenta zostanie odnotowany w historii choroby, jeśli jest nieznany, pacjent wyrazi zgodę na przesłanie próbki do genotypowania. Wynik kliniczny zgodny z SMD.
• Ostrość wzroku oka do przeszczepu nie będzie lepsza niż 20/400. Ostrość wzroku w kohorcie lepiej widzącej, która otrzyma przeszczep, nie będzie lepsza niż 20/100.
• Ostrość wzroku oka, które nie ma otrzymać przeszczepu, nie będzie lepsza niż 20/400 dla pacjentów gorzej widzących i nie gorsza niż 20/100 dla pacjentów lepiej widzących.
• Zwężenie obwodowego pola widzenia udokumentowane podczas standardowych badań kinetycznych pola widzenia.
• Wyniki elektrofizjologiczne zgodne z SMD.
• Z medycznego punktu widzenia nadaje się do witrektomii i wstrzyknięcia podsiatkówkowego.
• Medycznie odpowiedni do znieczulenia ogólnego lub sedacji na jawie, jeśli to konieczne.
• Medycznie odpowiedni do przeszczepu linii zarodkowych komórek macierzystych:
• Normalne badania przesiewowe biochemiczne surowicy (sekwencyjny analizator wielokanałowy 20 [SMA-20]) i hematologiczne (morfologia krwi [CBC], czas protrombinowy [PT] i czas częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji [aPTT]).
• Negatywny test moczu na obecność narkotyków.
• Negatywne serologie ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), zapalenia wątroby typu B (HBV), zapalenia wątroby typu C (HCV).
• Brak historii nowotworów złośliwych, z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.
• Ujemny wynik badania przesiewowego w kierunku raka w ciągu ostatnich 6 miesięcy:
• pełna historia i badanie fizykalne;
• przesiewowe badanie dermatologiczne w kierunku zmian złośliwych;
• negatywny test na krew utajoną w kale, a jeśli wiek powyżej 50 lat, ujemna kolonoskopia w ciągu ostatnich 7 lat;
• ujemny rentgenogram klatki piersiowej (CXR);
• normalny CBC i ręczny mechanizm różnicowy;
• negatywny wynik badania moczu (U/A);
• normalne badanie tarczycy;
• jeśli mężczyzna, normalne badanie jąder; powyżej 40 roku życia badanie per rectum (DRE) i antygen swoisty dla prostaty (PSA);
• jeśli kobieta, normalne badanie miednicy z rozmazem Papanicolaou; I
• jeśli kobieta, prawidłowe badanie kliniczne piersi, a jeśli 40 lat lub więcej, mammografia ujemna.
• Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, chętna do stosowania dwóch skutecznych form antykoncepcji podczas badania.
• Jeśli mężczyzna, chętny do stosowania antykoncepcji mechanicznej i środka plemnikobójczego podczas badania.
• Gotowość do odroczenia wszystkich przyszłych dawców krwi, składników krwi lub tkanek. -Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.
• Historia zawału mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
• Historia cukrzycy.
• Wszelkie niedobory odporności.
• Jakakolwiek bieżąca terapia immunosupresyjna inna niż przerywane lub małe dawki kortykosteroidów.
• Serologiczne dowody zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B, zapalenia wątroby typu C lub HIV.
• Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym.
• Uczestnictwo w ciągu ostatnich 6 miesięcy w jakimkolwiek badaniu klinicznym leku podawanego do oka lub ogólnoustrojowo.
• Każda inna choroba oczu zagrażająca wzrokowi.
• Wszelkie przewlekłe leki oczne.
• Każda choroba naczyń siatkówki w wywiadzie (zaburzona bariera krew-siatkówka.
• Jaskra.
• Zapalenie błony naczyniowej oka lub inna choroba zapalna wewnątrzgałkowa.
• Znaczne zmętnienie soczewki lub inne zmętnienie nośnika.
• Usunięcie soczewki oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Jeśli kobieta, ciąża lub laktacja.
• Każdy inny stan chorobowy, który w ocenie badacza wpłynie na zdolność pacjenta do przestrzegania protokołu, zagrozi bezpieczeństwu pacjenta lub zakłóci interpretację wyników badania.