Субретинальная трансплантация клеток RPE(MA09-hRPE), полученных из чЭСК, у пациентов с макулодистрофией Штаргардта

Критерии включения:

• Взрослый мужчина или женщина старше 18 лет.
• Клинический диагноз распространенного SMD.
• Если он известен, генотип пациента будет записан в историю болезни, если он неизвестен, пациенту будет разрешено предоставить образец для генотипирования. Клинические данные соответствуют ТПР.
• Острота зрения глаза для получения трансплантата будет не лучше 20/400. Острота зрения в когорте с лучшим зрением, получившей трансплантат, будет не выше 20/100.
• Острота зрения глаза, который не получит трансплантацию, будет не лучше 20/400 у пациентов с плохим зрением и не хуже 20/100 у пациентов с хорошим зрением.
• Сужение периферического поля зрения, подтвержденное стандартным кинетическим тестом поля зрения.
• Электрофизиологические данные соответствуют SMD.
• С медицинской точки зрения подходит для проведения витрэктомии и субретинальной инъекции.
• Подходит с медицинской точки зрения для общей анестезии или седации при пробуждении, если это необходимо.
• С медицинской точки зрения подходит для трансплантации линии эмбриональных стволовых клеток:
• Нормальный биохимический анализ сыворотки (последовательный многоканальный анализатор 20 [SMA-20]) и гематологические (общий анализ крови [CBC], протромбиновое время [PT] и активированное частичное тромбопластиновое время [aPTT]) скрининговые тесты.
• Отрицательный анализ мочи на наркотики.
• Отрицательные серологические реакции на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит В (ВГВ), гепатит С (ВГС).
• Отсутствие в анамнезе малигнизации, за исключением успешно вылеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи.
• Отрицательный скрининг рака в течение предыдущих 6 месяцев:
• полный анамнез и физическое обследование;
• дерматологический скрининговый осмотр на наличие злокачественных новообразований;
• отрицательный анализ кала на скрытую кровь и, если старше 50 лет, отрицательный результат колоноскопии в течение предыдущих 7 лет;
• отрицательная рентгенограмма грудной клетки (CXR);
• обычный CBC и ручной дифференциал;
• отрицательный анализ мочи (U/A);
• нормальное обследование щитовидной железы;
• если мужчина, нормальное исследование яичек; если старше 40 лет, пальцевое ректальное исследование (DRE) и определение простатического специфического антигена (PSA);
• если женщина, нормальный тазовый осмотр с мазком по Папаниколау; и
• если женщина, нормальный клинический осмотр молочной железы и, если возраст 40 лет и старше, маммография отрицательная.
• Если женщина и детородный потенциал, готовы использовать две эффективные формы контроля над рождаемостью во время исследования.
• Если мужчина, желающий использовать барьерную и спермицидную контрацепцию во время исследования.
• Готов отложить все будущие донорства крови, компонентов крови или тканей. -В состоянии понять и готовы подписать информированное согласие.

Критерий исключения:

• Злокачественность в анамнезе, за исключением успешно вылеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи.
• История инфаркта миокарда в течение предыдущих 12 месяцев.
• История сахарного диабета.
• Любой иммунодефицит.
• Любая текущая иммуносупрессивная терапия, кроме прерывистой или низких доз кортикостероидов.
• Серологические признаки инфекции гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ.
• Текущее участие в любом другом клиническом исследовании.
• Участие в течение предшествующих 6 месяцев в любом клиническом исследовании препарата для глазного или системного введения.
• Любое другое глазное заболевание, угрожающее зрению.
• Любые хронические глазные лекарства.
• Любое заболевание сосудов сетчатки в анамнезе (нарушение гемато-ретинального барьера.
• Глаукома.
• Увеит или другое внутриглазное воспалительное заболевание.
• Значительное помутнение линзы или другого помутнения носителя.
• Удаление хрусталика в течение предыдущих 3 месяцев.
• Если женщина, беременность или период лактации.
• Любое другое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, будет препятствовать способности пациента соблюдать протокол, поставить под угрозу безопасность пациента или помешать интерпретации результатов исследования.