Transplantation sous-rétinienne de cellules RPE dérivées de CSEh (MA09-hRPE) chez des patients atteints de dystrophie maculaire de Stargardt

Critère d'intégration:

• Homme ou femme adulte de plus de 18 ans.
• Diagnostic clinique de SMD avancé.
• S'il est connu, le génotype du patient sera enregistré dans les antécédents médicaux, s'il est inconnu, le patient permettra la soumission d'un échantillon pour le génotypage. Résultats cliniques compatibles avec SMD.
• L'acuité visuelle de l'œil pour recevoir la greffe ne sera pas supérieure à 20/400. L'acuité visuelle de l'œil dans la cohorte ayant la meilleure vision pour recevoir la greffe ne sera pas supérieure à 20/100.
• L'acuité visuelle de l'œil qui ne doit pas recevoir la greffe ne sera pas supérieure à 20/400 pour les patients dont la vision est la plus mauvaise et pas inférieure à 20/100 pour les patients ayant une meilleure vision.
• Constriction du champ visuel périphérique documentée lors des tests de champ visuel cinétique standard.
• Résultats électrophysiologiques compatibles avec SMD.
• Médicalement apte à subir une vitrectomie et une injection sous-rétinienne.
• Médicalement adapté à l'anesthésie générale ou à la sédation éveillée, si nécessaire.
• Médicalement apte à la transplantation d'une lignée de cellules souches embryonnaires :
• Tests de dépistage de la chimie sérique normale (analyseur multicanal séquentiel 20 [SMA-20]) et de l'hématologie (numération sanguine complète [CBC], temps de prothrombine [PT] et temps de thromboplastine partielle activée [aPTT]).
• Dépistage d'urine négatif pour les drogues d'abus.
• Sérologies négatives pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B (VHB), l'hépatite C (VHC).
• Aucun antécédent de malignité, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau traité avec succès.
• Dépistage négatif du cancer au cours des 6 derniers mois :
• anamnèse complète et examen physique ;
• examen dermatologique de dépistage des lésions malignes ;
• test de recherche de sang occulte dans les selles négatif et si plus de 50 ans, coloscopie négative au cours des 7 dernières années ;
• radiographie thoracique négative (CXR);
• CBC normal et différentiel manuel ;
• analyse d'urine négative (U/A);
• examen thyroïdien normal ;
• s'il s'agit d'un homme, examen testiculaire normal ; si plus de 40 ans, toucher rectal (DRE) et antigène spécifique de la prostate (PSA) ;
• si femme, examen pelvien normal avec frottis de Papanicolaou ; et
• si femme, examen clinique des seins normal et si 40 ans ou plus, mammographie négative.
• Si femme et en âge de procréer, disposée à utiliser deux formes efficaces de contraception pendant l'étude.
• S'il s'agit d'un homme, disposé à utiliser une contraception barrière et un spermicide pendant l'étude.
• Disposé à reporter tout futur don de sang, de composants sanguins ou de tissus. -Capable de comprendre et disposé à signer le consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de malignité, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau traité avec succès.
• Antécédents d'infarctus du myocarde au cours des 12 derniers mois.
• Antécédents de diabète sucré.
• Toute immunodéficience.
• Tout traitement immunosuppresseur en cours autre que les corticostéroïdes intermittents ou à faible dose.
• Preuve sérologique d'infection par l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH.
• Participation actuelle à tout autre essai clinique.
• Participation au cours des 6 mois précédents à tout essai clinique d'un médicament par administration oculaire ou systémique.
• Toute autre maladie oculaire menaçant la vue.
• Tous les médicaments oculaires chroniques.
• Tout antécédent de maladie vasculaire rétinienne (barrière hémato-rétinienne compromise.
• Glaucome.
• Uvéite ou autre maladie inflammatoire intraoculaire.
• Opacités importantes de la lentille ou autre opacité du support.
• Retrait de la lentille oculaire dans les 3 mois précédents.
• Si femelle, grossesse ou allaitement.
• Toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, interférera avec la capacité du patient à se conformer au protocole, compromet la sécurité du patient ou interfère avec l'interprétation des résultats de l'étude.