Sub-retinal transplantation af hESC-afledte RPE(MA09-hRPE)-celler hos patienter med Stargardts makuladystrofi

Inklusionskriterier:

• Voksen mand eller kvinde over 18 år.
• Klinisk diagnose af fremskreden SMD.
• Hvis kendt, vil patientens genotype blive registreret i sygehistorien, hvis ukendt, vil patienten tillade indsendelse af en prøve til genotypebestemmelse. Kliniske fund stemmer overens med SMD.
• Synsstyrken i øjet for at modtage transplantationen vil ikke være bedre end 20/400. Synsstyrken i øjet i den bedre syn-kohorte til at modtage transplantationen vil ikke være bedre end 20/100.
• Synsstyrken i det øje, der ikke skal modtage transplantationen, vil ikke være bedre end 20/400 for patienter med dårligere syn og ikke værre end 20/100 for patienter med bedre syn.
• Perifer synsfeltforsnævring dokumenteret på standard kinetisk synsfelttest.
• Elektrofysiologiske fund stemmer overens med SMD.
• Medicinsk egnet til at gennemgå vitrektomi og subretinal injektion.
• Medicinsk egnet til generel anæstesi eller vågen sedation, hvis det er nødvendigt.
• Medicinsk egnet til transplantation af en embryonal stamcellelinje:
• Normal serumkemi (sekventiel multi-kanalanalysator 20 [SMA-20]) og hæmatologi (komplet blodtælling [CBC], protrombintid [PT] og aktiveret partiel tromboplastintid [aPTT]) screeningstests.
• Negativ urinscreening for misbrugsstoffer.
• Serologier af negativ human immundefektvirus (HIV), hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV).
• Ingen historie med malignitet, med undtagelse af vellykket behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden.
• Negativ kræftscreening inden for de seneste 6 måneder:
• komplet historie & fysisk undersøgelse;
• dermatologisk screening for maligne læsioner;
• negativ fækal okkult blodprøve & hvis over 50 år, negativ koloskopi inden for de foregående 7 år;
• negativt røntgenogram (CXR);
• normal CBC & manuel differential;
• negativ urinanalyse (U/A);
• normal skjoldbruskkirtelundersøgelse;
• hvis mand, normal testikelundersøgelse; hvis over 40 år, digital rektal undersøgelse (DRE) og prostataspecifikt antigen (PSA);
• hvis kvinde, normal bækkenundersøgelse med Papanicolaou-udstrygning; og
• hvis kvinde, normal klinisk brystundersøgelse og hvis 40 år eller ældre, negativ mammografi.
• Hvis kvinde og af den fødedygtige alder, villig til at bruge to effektive former for prævention under undersøgelsen.
• Hvis han er villig til at bruge barriere- og sæddræbende prævention under undersøgelsen.
• Villig til at udskyde al fremtidig donation af blod, blodkomponenter eller væv. -Kan forstå og villig til at underskrive det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med malignitet, med undtagelse af vellykket behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden.
• Anamnese med myokardieinfarkt i de foregående 12 måneder.
• Historie om diabetes mellitus.
• Enhver immundefekt.
• Enhver aktuel immunsuppressiv behandling bortset fra intermitterende eller lavdosis kortikosteroider.
• Serologiske tegn på infektion med hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
• Aktuel deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg.
• Deltagelse inden for de foregående 6 måneder i ethvert klinisk forsøg med et lægemiddel ved okulær eller systemisk administration.
• Enhver anden synstruende øjensygdom.
• Enhver kronisk øjenmedicin.
• Enhver historie med retinal vaskulær sygdom (kompromitteret blod-nethindebarriere.
• Grøn stær.
• Uveitis eller anden intraokulær inflammatorisk sygdom.
• Betydelige linseopaciteter eller andre mediers opacitet.
• Fjernelse af okulær linse inden for de foregående 3 måneder.
• Hvis kvinde, graviditet eller amning.
• Enhver anden medicinsk tilstand, som efter efterforskerens vurdering vil forstyrre patientens evne til at overholde protokollen, kompromittere patientsikkerheden eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne.