HESC-peräisten RPE(MA09-hRPE)-solujen subretinaalinen transplantaatio potilailla, joilla on Stargardtin makuladystrofia

Sisällyttämiskriteerit:

• Aikuinen yli 18-vuotias mies tai nainen.
• Pitkälle edenneen SMD:n kliininen diagnoosi.
• Jos tiedossa, potilaan genotyyppi kirjataan sairaushistoriaan, jos tuntematon, potilas sallii näytteen toimittamisen genotyypin määritystä varten. Kliiniset löydökset ovat SMD:n mukaisia.
• Silmän näöntarkkuus siirteen vastaanottamiseksi ei ole parempi kuin 20/400. Silmän näöntarkkuus paremman näön kohortissa siirteen vastaanottamiseksi ei ole parempi kuin 20/100.
• Sen silmän näöntarkkuus, jolle ei ole tarkoitus saada siirtoa, ei ole parempi kuin 20/400 heikompinäköisille potilaille eikä huonompi kuin 20/100 paremman näköisille potilaille.
• Perifeerinen näkökentän supistuminen dokumentoitu standardikineettisellä näkökenttätestillä.
• SMD:n mukaiset elektrofysiologiset löydökset.
• Lääketieteellisesti sopiva vitrektomiaan ja subretinaaliseen injektioon.
• Lääketieteellisesti sopiva yleisanestesiaan tai heräämissedaatioon tarvittaessa.
• Lääketieteellisesti sopiva alkion kantasolulinjan siirtoon:
• Normaali seerumikemia (peräkkäinen monikanavaanalysaattori 20 [SMA-20]) ja hematologia (täydellinen verenkuva [CBC], protrombiiniaika [PT] ja aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika [aPTT]) seulontatestit.
• Negatiivinen virtsanäyttö huumeiden väärinkäytön varalta.
• Negatiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B (HBV), hepatiitti C (HCV) serologiat.
• Ei aiempia pahanlaatuisia kasvaimia, lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ihon tyvisolu- tai okasolusyöpää.
• Negatiivinen syöpäseulonta edellisen 6 kuukauden aikana:
• täydellinen historia ja fyysinen tarkastus;
• dermatologinen seulontatutkimus pahanlaatuisten leesioiden varalta;
• negatiivinen piiloveritesti ulosteesta ja jos yli 50-vuotias, negatiivinen kolonoskopia edellisten 7 vuoden aikana;
• negatiivinen rintakehän röntgenkuvaus (CXR);
• normaali CBC & manuaalinen ero;
• negatiivinen virtsaanalyysi (U/A);
• normaali kilpirauhasen tutkimus;
• jos mies, normaali kivesten tutkimus; jos yli 40-vuotias, digitaalinen peräsuolen tutkimus (DRE) ja eturauhasspesifinen antigeeni (PSA);
• jos nainen, normaali lantion tutkimus Papanicolaou-näytteellä; ja
• jos nainen, normaali kliininen rintojen tutkimus ja jos 40-vuotias tai vanhempi, negatiivinen mammografia.
• Jos nainen ja hedelmällisessä iässä oleva, valmis käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.
• Jos mies on valmis käyttämään estettä ja siittiöitä tappavaa ehkäisyä tutkimuksen aikana.
• Valmis lykkäämään kaikkea tulevaa veren, veren komponenttien tai kudosten luovutusta. - Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

• Aiemmin pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ihon tyvisolu- tai okasolusyöpää.
• Sydäninfarkti edellisten 12 kuukauden aikana.
• Diabetes mellituksen historia.
• Mikä tahansa immuunipuutos.
• Mikä tahansa nykyinen immunosuppressiivinen hoito, joka ei ole ajoittainen tai pieniannoksinen kortikosteroidihoito.
• Serologiset todisteet hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektiosta.
• Nykyinen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.
• Osallistuminen edellisen 6 kuukauden aikana mihin tahansa lääkkeen kliiniseen tutkimukseen silmään tai systeemisesti annettuna.
• Mikä tahansa muu näköä uhkaava silmäsairaus.
• Kaikki krooniset silmälääkkeet.
• Kaikki verkkokalvon verisuonisairaudet (veri-verkkokalvoesteen vaarantuminen).
• Glaukooma.
• Uveiitti tai muu silmänsisäinen tulehdussairaus.
• Merkittäviä linssin opasiteettia tai muun materiaalin opasiteettia.
• Silmän linssin poisto edellisen 3 kuukauden aikana.
• Jos nainen, raskaus tai imetys.
• Mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsee potilaan kykyä noudattaa protokollaa, vaarantaa potilasturvallisuuden tai häiritsee tutkimustulosten tulkintaa.