Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och farmakokinetik för oral LDE225 vid behandling av patienter med Nevoid basalcellscancersyndrom (NCCCS)

23 september 2015 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En fas II, dubbelblind, randomiserad, Proof-of-Concept, dosvarierande studie som utvärderar effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för oral LDE225 vid behandling av vuxna patienter med Nevoid basalcellscancersyndrom

Detta var en fas II, dubbelblind, randomiserad, proof-of-concept, dosvarierande studie som utvärderade effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för oral LDE225 vid behandling av vuxna patienter med NBCCS. Detta var en explorativ studie utformad för att visa preliminär effekt av LDE225 vid denna indikation. Denna studie inkluderade en screeningperiod på cirka 4 veckor, behandlingsperiod på 12 veckor med initial uppföljning på cirka 6-8 veckor följt av en långvarig uppföljningsperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Kanada, L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo, Ontario, Kanada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Österrike
      • Wien, Österrike, A-1090
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med multipla basalcellscancer (minst två) och typisk presentation av NBCCS.
  • Kvinnliga patienter måste vara kvinnor i icke-fertil ålder (WONCBP).

Exklusions kriterier:

  • Användning av någon utvärtes behandling för att behandla BCC, inklusive receptbelagda och över disk under de 4 veckorna före första dosen av studieläkemedlet.
  • Användning av fotodynamisk terapi (PDT), strålning eller systemisk behandling som är känd för att påverka BCC eller neoplasm under de 12 veckorna före den första dosen av studieläkemedlet.
  • Patienter som får mediciner som är kända för att orsaka rabdomyolys eller patienter med en tidigare historia av rabdomyolys.
  • Patienter med en histologiskt bekräftad diagnos av lokalt avancerad eller metastaserad BCC.

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: LDE225
Deltagarna fick 400 mg en gång dagligen.
Läkemedel: LDE225
levereras som 100 mg kapslar
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick matchande placebo.
Läkemedel: Placebo
levereras i kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klinisk clearancebedömning av huvudmålbasalcellscancer (BCC)
Tidsram: Dag 113
Det kliniska svaret av huvudmålet (och sekundärt mål, i förekommande fall) BCC(er) på behandling utvärderades med hjälp av följande 6-gradiga skala som jämförde bedömningen vid besöket till den kliniska presentationen vid baslinjen: 0 = Försämring, 1 = Nej förändring, 2 = Lätt clearance (1-25% förbättring), 3 = Måttlig clearance (26-75% förbättring), 4 = Markerad clearance (76-99% förbättring),5 = Komplett clearance (100% förbättring) Fullständig clearance var definieras som inga kliniska kvarvarande tecken på karcinom, som utvärderats av utredaren vid ett post-baseline-besök, med undantag för postinflammatoriska förändringar såsom minimalt kvarvarande erytem eller återstående hyperpigmentering eller hypopigmentering eller kvarvarande ärrbildning.
Dag 113

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Histologisk clearancebedömning av huvudmål BCC
Tidsram: dag 113
Det huvudsakliga (och sekundära, om lämpligt) mål BCC-tumörområdena skars ut kirurgiskt och skickades till ett centrallaboratorium för histologisk undersökning.
dag 113
Mått: Sjukdomsbörda genom BCC-tumörtal
Tidsram: Baslinje, dag 85 och dag 113
BCC-tumörräkningar utfördes separat för fem kroppsregioner: huvud och nacke, bål bak, bål fram (inklusive axiller och ljumskar), övre extremiteter och nedre extremiteter (inklusive skinkor). Under räkningen kategoriserades BCC-tumörerna vid inspektion efter deras längsta diametermått (<10 mm, 10-19 mm, 20-29 mm och >+30 mm), och även efter typen av BCC (ytlig, nodulär, Övrig). Antalet för alla BCC-typ och storlekskategorier bestämdes (eller uppskattades om många små lesioner) för varje kroppsregion. Antalet kroppsregioner summerades för att ge det totala antalet BCC-tumörer.
Baslinje, dag 85 och dag 113

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 maj 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2011

Första postat (Uppskatta)

9 maj 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 oktober 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2015

Senast verifierad

1 september 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLDE225B2209
  • 2010-023819-34 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera