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Eficacia, seguridad y farmacocinética de LDE225 oral en el tratamiento de pacientes con síndrome de carcinoma basocelular nevoide (NBCCS)

23 de septiembre de 2015 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Ensayo de fase II, doble ciego, aleatorizado, de prueba de concepto, de rango de dosis que evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de LDE225 oral en el tratamiento de pacientes adultos con síndrome de carcinoma nevoide de células basales

Este fue un ensayo de fase II, doble ciego, aleatorizado, de prueba de concepto, de rango de dosis que evaluó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de LDE225 oral en el tratamiento de pacientes adultos con NBCCS. Este fue un estudio exploratorio diseñado para demostrar la eficacia preliminar de LDE225 en esta indicación. Este estudio incluyó un período de selección de aproximadamente 4 semanas, una duración del período de tratamiento de 12 semanas con un seguimiento inicial de aproximadamente 6 a 8 semanas seguido de un período de seguimiento a largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Kiel, Alemania, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Wien, Austria, A-1090
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canadá, L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo, Ontario, Canadá, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con múltiples carcinomas basocelulares (al menos dos) y presentación típica de NBCCS.
  • Las pacientes femeninas deben ser mujeres en edad fértil (WONCBP).

Criterio de exclusión:

  • Uso de cualquier tratamiento tópico para tratar los CCB, incluidos los recetados y los de venta libre, en las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
  • Uso de terapia fotodinámica (PDT), radiación o tratamiento sistémico que se sabe que afecta los CCB o la neoplasia en las 12 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
  • Pacientes que reciben medicamentos que se sabe que causan rabdomiólisis o pacientes con antecedentes de rabdomiólisis.
  • Pacientes con diagnóstico confirmado histológicamente de CCB localmente avanzado o metastásico.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: LDE225
Los participantes recibieron 400 mg una vez al día.
Droga: LDE225
suministrado en cápsulas de 100 mg
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron un placebo equivalente.
Droga: Placebo
suministrado en cápsulas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la eliminación clínica de los principales carcinomas de células basales diana (BCC)
Periodo de tiempo: Día 113
La respuesta clínica del objetivo principal (y objetivo secundario, según corresponda) BCC al tratamiento se evaluó utilizando la siguiente escala de 6 puntos que compara la evaluación en la visita con la presentación clínica al inicio: 0 = Empeoramiento, 1 = No cambio, 2 = aclaramiento leve (1-25 % de mejora), 3 = aclaramiento moderado (26-75 % de mejora), 4 = aclaramiento marcado (76-99 % de mejora), 5 = aclaramiento completo (100 % de mejora) El aclaramiento completo fue definido como ausencia de signos clínicos residuales de carcinoma, según lo evaluado por el investigador en una visita posterior al inicio, con la excepción de cambios posinflamatorios como eritema residual mínimo o hiperpigmentación residual o hipopigmentación o cicatrización residual.
Día 113

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la eliminación histológica de los CCB objetivo principal
Periodo de tiempo: día 113
La(s) área(s) tumoral(es) de BCC diana principal (y secundaria, si corresponde) se extirparon quirúrgicamente y se enviaron a un laboratorio central para un examen histológico.
día 113
Medida: Carga de enfermedad por recuento de tumores BCC
Periodo de tiempo: Línea de base, día 85 y día 113
Los recuentos de tumores BCC se realizaron por separado para cinco regiones del cuerpo: cabeza y cuello, parte posterior del tronco, parte delantera del tronco (incluidas las axilas y la ingle), extremidades superiores y extremidades inferiores (incluidas las nalgas). Durante el conteo, los tumores de BCC se clasificaron tras la inspección por su medida de diámetro más largo (<10 mm, 10-19 mm, 20-29 mm y >+30 mm), y también por el tipo de BCC (superficial, nodular, otro). Se determinaron los recuentos para todas las categorías de tipo y tamaño de BCC (o se estimaron si había muchas lesiones pequeñas) para cada región del cuerpo. Los recuentos de regiones del cuerpo se sumaron para proporcionar el recuento total de tumores BCC.
Línea de base, día 85 y día 113

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de mayo de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

19 de octubre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2015

Última verificación

1 de septiembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLDE225B2209
  • 2010-023819-34 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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