Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og farmakokinetik af oral LDE225 i behandling af patienter med Nevoid basalcellekarcinomsyndrom (NCCCS)

23. september 2015 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et fase II, dobbeltblindt, randomiseret, Proof-of-Concept, dosisvarierende forsøg, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​oral LDE225 til behandling af voksne patienter med Nevoid basalcellekarcinomsyndrom

Dette var et fase II, dobbeltblindt, randomiseret, proof-of-concept, dosisvarierende forsøg, der evaluerede effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​oral LDE225 til behandling af voksne patienter med NBCCS. Dette var en eksplorativ undersøgelse designet til at demonstrere foreløbig effektivitet af LDE225 i denne indikation. Denne undersøgelse omfattede en screeningsperiode på ca. 4 uger, behandlingsperiode på 12 uger med indledende opfølgning på ca. 6-8 uger efterfulgt af en langsigtet opfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo, Ontario, Canada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Østrig
      • Wien, Østrig, A-1090
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med multiple basalcellekarcinomer (mindst to) og typisk præsentation af NBCCS.
  • Kvindelige patienter skal være kvinder i ikke-fertil alder (WONCBP).

Ekskluderingskriterier:

  • Anvendelse af enhver topisk behandling til behandling af BCC'er, inklusive receptpligtig behandling og håndkøb i de 4 uger før første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Brug af fotodynamisk terapi (PDT), stråling eller systemisk behandling, der vides at påvirke BCC'er eller neoplasmer i de 12 uger før første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Patienter, der får medicin, der er anerkendt for at forårsage rhabdomyolyse, eller patienter med en tidligere rabdomyolysehistorie.
  • Patienter med en histologisk bekræftet diagnose af lokalt fremskreden eller metastatisk BCC.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: LDE225
Deltagerne fik 400 mg én gang dagligt.
Medicin: LDE225
leveres som 100 mg kapsler
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne fik matchende placebo.
Medicin: Placebo
leveres i kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk clearancevurdering af hovedmålbasalcellekarcinomer (BCC'er)
Tidsramme: Dag 113
Den kliniske respons af hovedmålet (og sekundært mål, efter behov) BCC(er) på behandling blev evalueret ved hjælp af følgende 6-trins skala, der sammenlignede vurderingen ved besøget til den kliniske præsentation ved baseline: 0 = Forværring, 1 = Nej ændring, 2 = Let clearance (1-25 % forbedring), 3 = Moderat clearance (26-75 % forbedring), 4 = Markeret clearance (76-99 % forbedring),5 = Komplet clearance (100 % forbedring) Fuldstændig clearance var defineret som ingen kliniske resterende tegn på carcinom, som vurderet af investigator ved et post-baseline besøg, med undtagelse af post-inflammatoriske ændringer såsom minimalt resterende erytem eller resterende hyperpigmentering eller hypopigmentering eller resterende ardannelse.
Dag 113

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Histologisk clearancevurdering af hovedmål BCC'er
Tidsramme: dag 113
Det primære (og sekundære, hvis relevant) mål BCC-tumorområde(r) blev skåret ud kirurgisk og sendt til et centralt laboratorium til histologisk undersøgelse.
dag 113
Mål: Sygdomsbyrde ved BCC-tumortællinger
Tidsramme: Baseline, dag 85 og dag 113
BCC-tumortællinger blev udført separat for fem kropsregioner: hoved og nakke, trunk bag, trunk front (inklusive aksiller og lyske), øvre ekstremiteter og underekstremiteter (inklusive balder). Under optællingen blev BCC-tumorerne efter inspektion kategoriseret efter deres længste diametermål (<10 mm, 10-19 mm, 20-29 mm og >+30 mm), og også efter typen af ​​BCC (overfladisk, nodulær, Andet). Tællingerne for alle BCC-type- og størrelseskategorier blev bestemt (eller estimeret, hvis der var mange små læsioner) for hver kropsregion. Kropsregiontallene blev summeret for at give det samlede BCC-tumortal.
Baseline, dag 85 og dag 113

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2011

Først opslået (Skøn)

9. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. oktober 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2015

Sidst verificeret

1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLDE225B2209
  • 2010-023819-34 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nevoid basalcellekarcinomsyndrom

Kliniske forsøg med LDE225

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner