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Efficacia, sicurezza e farmacocinetica di LDE225 orale nel trattamento di pazienti con sindrome da carcinoma basocellulare nevoide (NBCCS)

23 settembre 2015 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II, in doppio cieco, randomizzato, proof-of-concept, che valuta l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'LDE225 orale nel trattamento di pazienti adulti con sindrome da carcinoma basocellulare nevoide

Questo era uno studio di fase II, in doppio cieco, randomizzato, proof-of-concept, dose-ranging che valutava l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'LDE225 orale nel trattamento di pazienti adulti con NBCCS. Si trattava di uno studio esplorativo progettato per dimostrare l'efficacia preliminare di LDE225 in questa indicazione. Questo studio ha incluso un periodo di screening di circa 4 settimane, una durata del periodo di trattamento di 12 settimane con un follow-up iniziale di circa 6-8 settimane seguito da un periodo di follow-up a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Wien, Austria, A-1090
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo, Ontario, Canada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Kiel, Germania, 24105
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con più carcinomi basocellulari (almeno due) e presentazione tipica di NBCCS.
  • Le pazienti di sesso femminile devono essere donne non potenzialmente fertili (WONCBP).

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi trattamento topico per il trattamento dei BCC, inclusi prescrizione e da banco nelle 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
  • Uso di terapia fotodinamica (PDT), radiazioni o trattamento sistemico noto per influenzare BCC o neoplasia nelle 12 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio.
  • Pazienti che ricevono farmaci riconosciuti come causa di rabdomiolisi o pazienti con una precedente storia di rabdomiolisi.
  • Pazienti con diagnosi istologicamente confermata di BCC localmente avanzato o metastatico.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: LDE225
I partecipanti hanno ricevuto 400 mg una volta al giorno.
Droga: LDE225
fornito in capsule da 100 mg
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto un placebo corrispondente.
Droga: Placebo
fornito in capsule

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della clearance clinica dei carcinomi a cellule basali (BCC) bersaglio principale
Lasso di tempo: Giorno 113
La risposta clinica del BCC target principale (e target secondario, a seconda dei casi) al trattamento è stata valutata utilizzando la seguente scala a 6 punti confrontando la valutazione alla visita con la presentazione clinica al basale: 0 = Peggioramento, 1 = No cambiamento, 2 = clearance lieve (miglioramento 1-25%), 3 = clearance moderata (miglioramento 26-75%), 4 = clearance marcata (miglioramento 76-99%), 5 = clearance completa (miglioramento 100%) definito come assenza di segni clinici residui di carcinoma, come valutato dallo sperimentatore durante una visita post-basale, ad eccezione di alterazioni post-infiammatorie come eritema minimo residuo o iperpigmentazione residua o ipopigmentazione o cicatrizzazione residua.
Giorno 113

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della clearance istologica delle BCC target principali
Lasso di tempo: giorno 113
L'area o le aree tumorali BCC target principali (e secondarie, se del caso) sono state asportate chirurgicamente e inviate a un laboratorio centrale per l'esame istologico.
giorno 113
Misura: carico di malattia in base ai conteggi dei tumori BCC
Lasso di tempo: Basale, giorno 85 e giorno 113
I conteggi del tumore BCC sono stati eseguiti separatamente per cinque regioni del corpo: testa e collo, tronco posteriore, tronco anteriore (comprese ascelle e inguine), estremità superiori ed estremità inferiori (comprese le natiche). Durante il conteggio, i tumori BCC sono stati classificati all'ispezione in base alla misura del diametro più lungo (<10 mm, 10-19 mm, 20-29 mm e >+30 mm) e anche in base al tipo di BCC (superficiale, nodulare, altro). I conteggi per tutte le categorie di tipo e dimensione di BCC sono stati determinati (o stimati se molte piccole lesioni) per ciascuna regione corporea. I conteggi della regione corporea sono stati sommati per fornire il conteggio complessivo del tumore BCC.
Basale, giorno 85 e giorno 113

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 maggio 2011

Primo Inserito (Stima)

9 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 ottobre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2015

Ultimo verificato

1 settembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLDE225B2209
  • 2010-023819-34 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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