Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettavan LDE225:n teho, turvallisuus ja farmakokinetiikka potilaiden hoidossa, joilla on nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome (NBCCS) -oireyhtymä

keskiviikko 23. syyskuuta 2015 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaihe II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, todistettu käsitteestä, annosvaihtelututkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavan LDE225:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa aikuispotilaiden hoidossa, joilla on nevoid-tyvisolukarsinoomaoireyhtymä

Tämä oli vaiheen II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, proof-of-concept, annosvaihtelututkimus, jossa arvioitiin suun kautta otettavan LDE225:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa aikuispotilaiden hoidossa, joilla on NBCCS. Tämä oli tutkiva tutkimus, jonka tarkoituksena oli osoittaa LDE225:n alustava teho tässä käyttöaiheessa. Tämä tutkimus sisälsi noin 4 viikon seulontajakson, 12 viikon hoitojakson ja noin 6-8 viikon alkuseurantajakson, jota seurasi pitkäaikainen seurantajakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta, A-1090
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Kanada, L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo, Ontario, Kanada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Kiel, Saksa, 24105
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on useita tyvisolusyöpää (vähintään kaksi) ja tyypillinen NBCCS-oireyhtymä.
  • Naispotilaiden on oltava naisia, jotka eivät ole raskaana (WONCBP).

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa paikallisen hoidon käyttö BCC:iden hoitoon, mukaan lukien reseptilääkkeet ja reseptivapaat 4 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  • Fotodynaamisen hoidon (PDT), säteilyn tai systeemisen hoidon käyttö, jonka tiedetään vaikuttavan BCC:hen tai kasvaimiin 12 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  • Potilaat, jotka saavat lääkkeitä, joiden tiedetään aiheuttavan rabdomyolyysiä, tai potilaat, joilla on aiemmin ollut rabdomyolyysi.
  • Potilaat, joilla on histologisesti vahvistettu diagnoosi paikallisesti edennyt tai metastaattinen BCC.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: LDE225
Osallistujat saivat 400 mg kerran päivässä.
Lääke: LDE225
toimitetaan 100 mg:n kapseleina
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat vastaavaa lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
toimitetaan kapseleina

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pääkohteena olevien tyvisolusyöpien (BCC) kliininen puhdistumaarviointi
Aikaikkuna: Päivä 113
Pääkohteen (ja tarvittaessa toissijaisen kohteen) BCC:n kliininen vaste hoitoon arvioitiin käyttämällä seuraavaa 6-pisteistä asteikkoa, jossa verrattiin kliinisen esityksen käynnin arviointia lähtötilanteessa: 0 = paheneminen, 1 = ei muutos, 2 = vähäinen puhdistuma (1-25 % parannus), 3 = kohtalainen puhdistuma (26-75 % parannus), 4 = selvä puhdistuma (76-99 % parannus), 5 = täydellinen puhdistuma (100 % parannus) Täydellinen puhdistuma oli määritellään karsinooman kliinisten jäännösmerkkien puuttumiseksi, tutkijan arvioimina lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä, lukuun ottamatta tulehduksen jälkeisiä muutoksia, kuten minimaalinen jäännöspunoitus tai jäännöshyperpigmentaatio tai hypopigmentaatio tai jäännösarpeutuminen.
Päivä 113

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pääkohteen BCC:iden histologinen puhdistumaarviointi
Aikaikkuna: päivä 113
Pääasiallinen (ja tarvittaessa toissijainen) kohde BCC-kasvainalue(t) leikattiin/leikkattiin kirurgisesti ja lähetettiin keskuslaboratorioon histologista tutkimusta varten.
päivä 113
Toimenpide: Tautitaakka BCC-kasvainten määrällä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 85 ja päivä 113
BCC-kasvainmäärät suoritettiin erikseen viidelle kehon alueelle: pää ja kaula, vartalon takaosa, vartalon etuosa (mukaan lukien kainalot ja nivus), yläraajat ja alaraajat (mukaan lukien pakarat). Laskennan aikana BCC-kasvaimet luokiteltiin tarkastuksessa niiden pisimmän halkaisijamitan mukaan (<10 mm, 10-19 mm, 20-29 mm ja >+30 mm) sekä BCC-tyypin mukaan (pinnallinen, nodulaarinen, muu). Kaikkien BCC-tyyppi- ja kokoluokkien lukumäärät määritettiin (tai arvioitiin, jos pieniä leesioita oli monia) jokaiselle kehon alueelle. Kehon alueen määrät laskettiin yhteen BCC-kasvaimen kokonaismäärän saamiseksi.
Lähtötilanne, päivä 85 ja päivä 113

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 9. toukokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 19. lokakuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. syyskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLDE225B2209
  • 2010-023819-34 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Nevoidin tyvisolukarsinoomaoireyhtymä

Kliiniset tutkimukset LDE225

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa