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Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem LDE225 bei der Behandlung von Patienten mit Nevoid-Basalzellkarzinom-Syndrom (NBCCS)

23. September 2015 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte Proof-of-Concept-Dosisfindungsstudie der Phase II zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem LDE225 bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit Nävus-Basalzellkarzinom-Syndrom

Dies war eine doppelblinde, randomisierte Proof-of-Concept-Dosisfindungsstudie der Phase II zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem LDE225 bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit NBCCS. Dies war eine explorative Studie zum Nachweis der vorläufigen Wirksamkeit von LDE225 in dieser Indikation. Diese Studie umfasste eine Screening-Periode von etwa 4 Wochen, eine Behandlungsdauer von 12 Wochen mit einer anfänglichen Nachbeobachtung von etwa 6-8 Wochen, gefolgt von einer langfristigen Nachbeobachtung.

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Deutschland, 24105
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Kanada, L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo, Ontario, Kanada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site
      • Wien, Österreich, A-1090
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit multiplen Basalzellkarzinomen (mindestens zwei) und typischer Präsentation von NBCCS.
  • Weibliche Patienten müssen Frauen im nicht gebärfähigen Alter (WONCBP) sein.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung einer topischen Behandlung zur Behandlung von BCCs, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Behandlungen in den 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.
  • Verwendung von photodynamischer Therapie (PDT), Bestrahlung oder systemischer Behandlung, von der bekannt ist, dass sie BCCs oder Neoplasmen in den 12 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments beeinflusst.
  • Patienten, die Medikamente erhalten, von denen bekannt ist, dass sie eine Rhabdomyolyse verursachen, oder Patienten mit einer Rhabdomyolyse in der Vorgeschichte.
  • Patienten mit einer histologisch bestätigten Diagnose eines lokal fortgeschrittenen oder metastasierten BCC.

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: LDE225
Die Teilnehmer erhielten einmal täglich 400 mg.
geliefert als 100-mg-Kapseln
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten ein passendes Placebo.
in Kapseln geliefert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Clearance-Beurteilung von Hauptziel-Basalzellkarzinomen (BCCs)
Zeitfenster: Tag 113
Das klinische Ansprechen der Hauptziel- (und ggf. sekundären Ziel-) BZK auf die Behandlung wurde unter Verwendung der folgenden 6-Punkte-Skala bewertet, wobei die Beurteilung beim Besuch mit dem klinischen Bild bei Studienbeginn verglichen wurde: 0 = Verschlechterung, 1 = Nein Veränderung, 2 = leichte Heilung (1–25 % Verbesserung), 3 = mäßige Heilung (26–75 % Verbesserung), 4 = deutliche Heilung (76–99 % Verbesserung), 5 = vollständige Heilung (100 % Verbesserung). definiert als keine klinischen Restzeichen eines Karzinoms, wie vom Prüfarzt bei einem Besuch nach Studienbeginn bewertet, mit Ausnahme von postinflammatorischen Veränderungen wie minimalem Resterythem oder Resthyperpigmentierung oder Hypopigmentierung oder Restnarbenbildung.
Tag 113

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Histologische Clearance-Bewertung von Hauptziel-BCCs
Zeitfenster: Tag 113
Der (die) primäre (und gegebenenfalls sekundäre) BCC-Zieltumorbereich(e) wurde/wurden chirurgisch entfernt und zur histologischen Untersuchung an ein Zentrallabor geschickt.
Tag 113
Maß: Krankheitslast durch BCC-Tumorzahlen
Zeitfenster: Baseline, Tag 85 und Tag 113
BCC-Tumorzählungen wurden separat für fünf Körperregionen durchgeführt: Kopf und Nacken, Rumpfrücken, Rumpfvorderseite (einschließlich Achseln und Leiste), obere Extremitäten und untere Extremitäten (einschließlich Gesäß). Während der Zählung wurden die BCC-Tumoren bei der Inspektion nach ihrer längsten Durchmessermessung (< 10 mm, 10–19 mm, 20–29 mm und >+30 mm) und auch nach der Art des BCC (oberflächlich, knotig, andere). Die Anzahl für alle BCC-Typ- und -Größenkategorien wurde für jede Körperregion bestimmt (oder bei vielen kleinen Läsionen geschätzt). Die Anzahl der Körperregionen wurde summiert, um die Gesamtzahl der BCC-Tumoren bereitzustellen.
Baseline, Tag 85 und Tag 113

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. Oktober 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2015

Zuletzt verifiziert

1. September 2015

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Nevoid-Basalzellkarzinom-Syndrom

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