- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01350115
Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem LDE225 bei der Behandlung von Patienten mit Nevoid-Basalzellkarzinom-Syndrom (NBCCS)
23. September 2015 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals
Eine doppelblinde, randomisierte Proof-of-Concept-Dosisfindungsstudie der Phase II zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem LDE225 bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit Nävus-Basalzellkarzinom-Syndrom
Dies war eine doppelblinde, randomisierte Proof-of-Concept-Dosisfindungsstudie der Phase II zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem LDE225 bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit NBCCS.
Dies war eine explorative Studie zum Nachweis der vorläufigen Wirksamkeit von LDE225 in dieser Indikation.
Diese Studie umfasste eine Screening-Periode von etwa 4 Wochen, eine Behandlungsdauer von 12 Wochen mit einer anfänglichen Nachbeobachtung von etwa 6-8 Wochen, gefolgt von einer langfristigen Nachbeobachtung.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
10
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Leuven, Belgien, 3000
- Novartis Investigative Site
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Kiel, Deutschland, 24105
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Markham, Ontario, Kanada, L3P 1A8
- Novartis Investigative Site
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Waterloo, Ontario, Kanada, N2J 1C4
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H2K 4L5
- Novartis Investigative Site
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Wien, Österreich, A-1090
- Novartis Investigative Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit multiplen Basalzellkarzinomen (mindestens zwei) und typischer Präsentation von NBCCS.
- Weibliche Patienten müssen Frauen im nicht gebärfähigen Alter (WONCBP) sein.
Ausschlusskriterien:
- Verwendung einer topischen Behandlung zur Behandlung von BCCs, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Behandlungen in den 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments.
- Verwendung von photodynamischer Therapie (PDT), Bestrahlung oder systemischer Behandlung, von der bekannt ist, dass sie BCCs oder Neoplasmen in den 12 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments beeinflusst.
- Patienten, die Medikamente erhalten, von denen bekannt ist, dass sie eine Rhabdomyolyse verursachen, oder Patienten mit einer Rhabdomyolyse in der Vorgeschichte.
- Patienten mit einer histologisch bestätigten Diagnose eines lokal fortgeschrittenen oder metastasierten BCC.
Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Aktiver Komparator: LDE225
Die Teilnehmer erhielten einmal täglich 400 mg.
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geliefert als 100-mg-Kapseln
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Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten ein passendes Placebo.
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in Kapseln geliefert
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Klinische Clearance-Beurteilung von Hauptziel-Basalzellkarzinomen (BCCs)
Zeitfenster: Tag 113
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Das klinische Ansprechen der Hauptziel- (und ggf. sekundären Ziel-) BZK auf die Behandlung wurde unter Verwendung der folgenden 6-Punkte-Skala bewertet, wobei die Beurteilung beim Besuch mit dem klinischen Bild bei Studienbeginn verglichen wurde: 0 = Verschlechterung, 1 = Nein Veränderung, 2 = leichte Heilung (1–25 % Verbesserung), 3 = mäßige Heilung (26–75 % Verbesserung), 4 = deutliche Heilung (76–99 % Verbesserung), 5 = vollständige Heilung (100 % Verbesserung). definiert als keine klinischen Restzeichen eines Karzinoms, wie vom Prüfarzt bei einem Besuch nach Studienbeginn bewertet, mit Ausnahme von postinflammatorischen Veränderungen wie minimalem Resterythem oder Resthyperpigmentierung oder Hypopigmentierung oder Restnarbenbildung.
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Tag 113
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Histologische Clearance-Bewertung von Hauptziel-BCCs
Zeitfenster: Tag 113
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Der (die) primäre (und gegebenenfalls sekundäre) BCC-Zieltumorbereich(e) wurde/wurden chirurgisch entfernt und zur histologischen Untersuchung an ein Zentrallabor geschickt.
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Tag 113
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Maß: Krankheitslast durch BCC-Tumorzahlen
Zeitfenster: Baseline, Tag 85 und Tag 113
|
BCC-Tumorzählungen wurden separat für fünf Körperregionen durchgeführt: Kopf und Nacken, Rumpfrücken, Rumpfvorderseite (einschließlich Achseln und Leiste), obere Extremitäten und untere Extremitäten (einschließlich Gesäß).
Während der Zählung wurden die BCC-Tumoren bei der Inspektion nach ihrer längsten Durchmessermessung (< 10 mm, 10–19 mm, 20–29 mm und >+30 mm) und auch nach der Art des BCC (oberflächlich, knotig, andere).
Die Anzahl für alle BCC-Typ- und -Größenkategorien wurde für jede Körperregion bestimmt (oder bei vielen kleinen Läsionen geschätzt).
Die Anzahl der Körperregionen wurde summiert, um die Gesamtzahl der BCC-Tumoren bereitzustellen.
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Baseline, Tag 85 und Tag 113
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2011
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Oktober 2012
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Oktober 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Mai 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. Mai 2011
Zuerst gepostet (Schätzen)
9. Mai 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
19. Oktober 2015
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. September 2015
Zuletzt verifiziert
1. September 2015
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Neubildungen, Drüsen und Epithelien
- Erkrankung
- Zysten
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Stomatognathe Erkrankungen
- Knochenerkrankungen
- Neoplastische Syndrome, erblich
- Kiefererkrankungen
- Anomalien, mehrere
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Odontogene Zysten
- Kieferzysten
- Knochenzysten
- Neubildungen, Basalzelle
- Syndrom
- Karzinom
- Basalzellnävus-Syndrom
- Karzinom, Basalzelle
Andere Studien-ID-Nummern
- CLDE225B2209
- 2010-023819-34 (EudraCT-Nummer)
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