Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av oral LDE225 i behandling av pasienter med Nevoid basalcellekarsinomsyndrom (NCCCS)

23. september 2015 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase II, dobbeltblind, randomisert, Proof-of-Concept, dosevarierende studie som evaluerer effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til oral LDE225 i behandling av voksne pasienter med Nevoid basalcellekarsinomsyndrom

Dette var en fase II, dobbeltblind, randomisert, proof-of-concept, dosevarierende studie som evaluerte effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til oral LDE225 i behandling av voksne pasienter med NBCCS. Dette var en utforskende studie designet for å demonstrere foreløpig effekt av LDE225 i denne indikasjonen. Denne studien inkluderte en screeningperiode på ca. 4 uker, behandlingsperiode på 12 uker med innledende oppfølging på ca. 6-8 uker etterfulgt av en langsiktig oppfølgingsperiode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo, Ontario, Canada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, A-1090
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med flere basalcellekarsinomer (minst to) og typisk presentasjon av NBCCS.
  • Kvinnelige pasienter må være kvinner i ikke-fertil alder (WONCBP).

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av hvilken som helst lokal behandling for å behandle BCC, inkludert reseptbelagte og reseptfrie behandlinger i løpet av de 4 ukene før første dose av studiemedikamentet.
  • Bruk av fotodynamisk terapi (PDT), stråling eller systemisk behandling kjent for å påvirke BCC eller neoplasmer i de 12 ukene før første dose av studiemedikamentet.
  • Pasienter som får medisiner som er anerkjent for å forårsake rabdomyolyse eller pasienter med tidligere rabdomyolyse i anamnesen.
  • Pasienter med en histologisk bekreftet diagnose av lokalt avansert eller metastatisk BCC.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: LDE225
Deltakerne fikk 400 mg en gang daglig.
Legemiddel: LDE225
leveres som 100 mg kapsler
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk matchende placebo.
Legemiddel: Placebo
leveres i kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk clearancevurdering av hovedmålbasalcellekarsinomer (BCC)
Tidsramme: Dag 113
Den kliniske responsen til hovedmålet (og sekundærmålet, etter behov) BCC(er) på behandling ble evaluert ved hjelp av følgende 6-punkts skala som sammenlignet vurderingen ved besøket til den kliniske presentasjonen ved baseline: 0 = Forverring, 1 = Nei endring, 2 = Liten klaring (1-25 % forbedring), 3 = Moderat klaring (26-75 % forbedring), 4 = Markert klaring (76-99 % forbedring),5 = Fullstendig klaring (100 % forbedring) Fullstendig klaring var definert som ingen kliniske gjenværende tegn på karsinom, som evaluert av etterforskeren ved et post-baseline-besøk, med unntak av postinflammatoriske endringer som minimalt gjenværende erytem eller gjenværende hyperpigmentering eller hypopigmentering eller gjenværende arrdannelse.
Dag 113

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Histologisk clearancevurdering av hovedmål BCCer
Tidsramme: dag 113
Hoved- (og sekundært, hvis aktuelt) mål BCC-tumorområdet(e) ble/ble skåret ut kirurgisk og sendt til et sentrallaboratorium for histologisk undersøkelse.
dag 113
Mål: Sykdomsbyrde etter BCC-tumortellinger
Tidsramme: Grunnlinje, dag 85 og dag 113
BCC-svulsttellinger ble utført separat for fem kroppsregioner: hode og nakke, baksiden av stammen, forsiden av stammen (inkludert aksiller og lyske), øvre ekstremiteter og nedre ekstremiteter (inkludert baken). Under tellingen ble BCC-svulstene kategorisert ved inspeksjon etter deres lengste diametermål (<10 mm, 10-19 mm, 20-29 mm og >+30 mm), og også etter type BCC (overfladisk, nodulær, annen). Tallene for alle BCC-type og størrelseskategorier ble bestemt (eller estimert hvis mange små lesjoner) for hver kroppsregion. Antallet kroppsregioner ble summert for å gi den totale BCC-tumortellingen.
Grunnlinje, dag 85 og dag 113

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2011

Først lagt ut (Anslag)

9. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. oktober 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2015

Sist bekreftet

1. september 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLDE225B2209
  • 2010-023819-34 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevoid basalcellekarsinomsyndrom

Kliniske studier på LDE225

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere