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口服 LDE225 治疗痣样基底细胞癌综合征 (NBCCS) 的疗效、安全性和药代动力学

2015年9月23日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项 II 期、双盲、随机、概念验证、剂量范围试验评估口服 LDE225 治疗成年痣样基底细胞癌综合征患者的疗效、安全性和药代动力学

这是一项 II 期、双盲、随机、概念验证、剂量范围试验，评估口服 LDE225 治疗成年 NBCCS 患者的疗效、安全性和药代动力学。 这是一项探索性研究，旨在证明 LDE225 在该适应症中的初步疗效。 该研究包括大约 4 周的筛选期、持续 12 周的治疗期以及大约 6-8 周的初始随访期和随后的长期随访期。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

10

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Markham、Ontario、加拿大、L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo、Ontario、加拿大、N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site
  • 奥地利
      • Wien、奥地利、A-1090
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Kiel、德国、24105
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患有多发基底细胞癌（至少两个）和 NBCCS 的典型表现的患者。
  • 女性患者必须是无生育能力的女性 (WONCBP)。

排除标准：

  • 在研究药物首次给药前 4 周内使用任何局部治疗来治疗基底细胞癌，包括处方药和非处方药。
  • 在研究药物首次给药前 12 周内使用已知会影响基底细胞癌或肿瘤的光动力疗法 (PDT)、放疗或全身治疗。
  • 接受公认会引起横纹肌溶解症的药物治疗的患者或有横纹肌溶解症病史的患者。
  • 组织学确诊为局部晚期或转移性 BCC 的患者。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：LDE225
参与者每天一次服用 400 毫克。
药品：LDE225
以 100 毫克胶囊形式提供
安慰剂比较：安慰剂
参与者接受匹配的安慰剂。
药品：安慰剂
以胶囊形式提供

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要靶标基底细胞癌 (BCC) 的临床清除率评估
大体时间：第113天
主要目标（和次要目标，视情况而定）BCC 对治疗的临床反应使用以下 6 分制评估，比较访问时的评估与基线时的临床表现：0 = 恶化，1 = 无变化，2 = 轻微清除（改善 1-25%），3 = 中等清除（改善 26-75%），4 = 明显清除（改善 76-99%），5 = 完全清除（100% 改善）完全清除是定义为研究者在基线后访视时评估的无癌症临床残留迹象，炎症后变化除外，例如最小残留红斑或残留色素沉着过度或色素沉着不足或残留疤痕。
第113天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
主要目标基底细胞癌的组织学清除评估
大体时间：第113天
主要（和次要，如果合适）目标 BCC 肿瘤区域通过手术切除并送往中心实验室进行组织学检查。
第113天
测量：BCC 肿瘤计数的疾病负担
大体时间：基线、第 85 天和第 113 天
分别对五个身体区域进行 BCC 肿瘤计数：头部和颈部、躯干后部、躯干前部（包括腋窝和腹股沟）、上肢和下肢（包括臀部）。 在计数过程中，BCC 肿瘤根据最长直径测量值（<10 毫米、10-19 毫米、20-29 毫米和 >+30 毫米）以及 BCC 类型（浅表、结节、其他）。 确定每个身体区域的所有 BCC 类型和大小类别的计数（如果有许多小病灶，则进行估计）。 将身体区域计数相加以提供总体 BCC 肿瘤计数。
基线、第 85 天和第 113 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年4月1日

初级完成 (实际的)

2012年10月1日

研究完成 (实际的)

2012年10月1日

研究注册日期

首次提交

2011年5月6日

首先提交符合 QC 标准的

2011年5月6日

首次发布 (估计)

2011年5月9日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年10月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年9月23日

最后验证

2015年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLDE225B2209
  • 2010-023819-34 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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