Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van oraal LDE225 bij de behandeling van patiënten met nevoïde basaalcelcarcinoomsyndroom (NBCCS)

23 september 2015 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een fase II, dubbelblind, gerandomiseerd, proof-of-concept, dosis-variërend onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van oraal LDE225 bij de behandeling van volwassen patiënten met nevoïde basaalcelcarcinoomsyndroom

Dit was een fase II, dubbelblinde, gerandomiseerde, proof-of-concept, dosisbereikstudie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van oraal LDE225 bij de behandeling van volwassen patiënten met NBCCS. Dit was een verkennend onderzoek dat was opgezet om de voorlopige werkzaamheid van LDE225 bij deze indicatie aan te tonen. Deze studie omvatte een screeningperiode van ongeveer 4 weken, een behandelingsperiode van 12 weken met een initiële follow-up van ongeveer 6-8 weken, gevolgd door een langdurige follow-upperiode.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, L3P 1A8
        • Novartis Investigative Site
      • Waterloo, Ontario, Canada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2K 4L5
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, A-1090
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met meerdere basaalcelcarcinomen (minstens twee) en typische presentatie van NBCCS.
  • Vrouwelijke patiënten moeten vrouwen zijn die niet zwanger kunnen worden (WONCBP).

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van elke lokale behandeling om BCC's te behandelen, inclusief recept en vrij verkrijgbaar in de 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Gebruik van fotodynamische therapie (PDT), bestraling of systemische behandeling waarvan bekend is dat ze BCC's of neoplasmata beïnvloeden in de 12 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Patiënten die medicijnen krijgen waarvan bekend is dat ze rabdomyolyse veroorzaken of patiënten met een voorgeschiedenis van rabdomyolyse.
  • Patiënten met een histologisch bevestigde diagnose van lokaal gevorderd of gemetastaseerd BCC.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: LDE225
Deelnemers kregen eenmaal daags 400 mg.
Geneesmiddel: LDE225
geleverd als capsules van 100 mg
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen een bijpassende placebo.
Geneesmiddel: Placebo
geleverd in capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische goedkeuringsbeoordeling van basaalcelcarcinomen (BCC's) als hoofddoel
Tijdsspanne: Dag 113
De klinische respons van het hoofddoel (en secundair doel, indien van toepassing) BCC('s) op de behandeling werd geëvalueerd met behulp van de volgende 6-puntsschaal die de beoordeling tijdens het bezoek vergeleek met de klinische presentatie bij baseline: 0 = verslechtering, 1 = nee verandering, 2 = Lichte klaring (1-25% verbetering), 3 = Matige klaring (26-75% verbetering), 4 = Duidelijke klaring (76-99% verbetering),5 = Volledige klaring (100% verbetering) Volledige klaring was gedefinieerd als geen klinische resterende tekenen van carcinoom, zoals beoordeeld door de onderzoeker tijdens een post-baselinebezoek, met uitzondering van post-inflammatoire veranderingen zoals minimaal resterend erytheem of resterende hyperpigmentatie of hypopigmentatie of resterende littekens.
Dag 113

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Histologische klaringsbeoordeling van hoofddoel-BCC's
Tijdsspanne: dag 113
Het belangrijkste (en secundaire, indien van toepassing) doel-BCC-tumorgebied(en) werd/werden chirurgisch uitgesneden en naar een centraal laboratorium gestuurd voor histologisch onderzoek.
dag 113
Maatregel: ziektelast door BCC-tumortellingen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 85 en dag 113
BCC-tumortellingen werden afzonderlijk uitgevoerd voor vijf lichaamsregio's: hoofd en nek, romp naar achteren, romp naar voren (inclusief oksel en lies), bovenste ledematen en onderste ledematen (inclusief billen). Tijdens het tellen werden de BCC-tumoren bij inspectie gecategoriseerd op hun langste diametermeting (<10 mm, 10-19 mm, 20-29 mm en >+30 mm), en ook op het type BCC (oppervlakkig, nodulair, ander). De tellingen voor alle BCC-type- en groottecategorieën werden bepaald (of geschat als er veel kleine laesies waren) voor elk lichaamsgebied. De tellingen van de lichaamsregio's werden opgeteld om het totale aantal BCC-tumoren te verkrijgen.
Basislijn, dag 85 en dag 113

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 mei 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 mei 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

9 mei 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

19 oktober 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 september 2015

Laatst geverifieerd

1 september 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLDE225B2209
  • 2010-023819-34 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren