Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Immunotoxinterapi och Cytarabin vid behandling av patienter med återfallande eller refraktär B-cells akut lymfoblastisk leukemi

4 september 2019 uppdaterad av: Amit Verma, Albert Einstein College of Medicine

En fas 1-studie av den deglykosylerade Ricin A-kedjan innehållande kombinerad anti-CD19 och anti-CD22 immunotoxin Combotox i kombination med högdos cytotarabin hos vuxna recidiverande eller refraktär B-linje Akut lymfoblastisk leukemi

Denna fas I-studie studerar biverkningarna och den bästa dosen av deglykosylerat ricin A-kedjekonjugerat anti-kluster av differentiering (CD)19/anti-CD22-immunotoxiner när det ges tillsammans med cytarabin vid behandling av patienter med B-cells akut lymfatisk leukemi som har komma tillbaka efter en period av förbättring (återfall) eller svarar inte på behandlingen (refraktär). Immunotoxiner, såsom deglykosylerat ricin A-kedjekonjugerade anti-CD19/anti-CD22-immunotoxiner, kan hitta vissa cancerceller och döda dem utan att skada normala celler. Läkemedel som används i kemoterapi, som cytarabin, fungerar på olika sätt för att stoppa tillväxten av cancerceller, antingen genom att döda cellerna, genom att stoppa dem från att dela sig eller genom att stoppa dem från att spridas. Att ge deglykosylerat ricin A-kedjekonjugerade anti-CD19/anti-CD22-immunotoxiner med cytarabin kan döda fler cancerceller.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att definiera den maximala tolererade dosen (MTD) av Combotox (deglykosylerat ricin A-kedjekonjugerade anti-CD19/anti-CD22-immunotoxiner) när det läggs till högdos cytarabin under räddningsterapi för vuxna patienter med återfall eller refraktär akut B-linje lymfoblastisk leukemi.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att utvärdera effekten av denna behandling. II. Att bedöma förekomsten av en postulerad CD34+/CD38-/låg/CD19+ leukemiska stamcellsfenotyp i benmärgen vid tidpunkten för återfall och att bedöma dess samband med behandlingsresultat.

III. För att bestämma utvecklingen av humana mus- eller ricinantikroppar (humana anti-musantikroppar [HAMA]/humana anti-ricinantikroppar [HARA]).

IV. För att bestämma de farmakokinetiska egenskaperna hos Combotox. V. Att utvärdera värdet av fraktionerad utsöndring av natrium (FeNa) som tidig markör för toxicitet.

DISPLAY: Detta är en dosökningsstudie av deglykosylerat ricin A-kedjekonjugerade anti-CD19/anti-CD22-immunotoxiner.

Patienter får högdos cytarabin intravenöst (IV) under 2-3 timmar var 12:e timme dag 1-3 och deglykosylerad ricin A-kedjekonjugerade anti-CD19/anti-CD22 immunotoxiner IV under 4 timmar på dag 8, 10 och 12 Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 4 kurer i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp i 12 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19111
        • Fox Chase Cancer Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienterna måste ha histologiskt bekräftad akut lymfoblastisk leukemi (ALL) av B-härstamning vid diagnos och antingen tecken på återfall/refraktär sjukdom baserat på en benmärgs-/perifert blodundersökning eller bevis genom cytogenetiska studier eller amplifiering av polymeraskedjereaktion (PCR); patienter med endast extramedullär sjukdom i frånvaro av benmärg eller blodpåverkan är inte berättigade; patienter med L3 (Burkitts) är inte berättigade; för ALL i märg eller perifert blod måste immunfenotypning av blodet eller märglymfoblasterna utföras för att bestämma härstamning (B-cell, T-cell eller blandad B/T-cell); OBS: lämpliga markörstudier inklusive CD19 (B-cell), CD10, CD5 och CD7 (T-cell) måste utföras; samuttryck av myeloidantigener (CD13 och CD33) kommer inte att utesluta patienter; om möjligt måste de härstamningsspecifika markörerna cytoplasmatisk CD22 eller CD79a (B-celler), cytoplasmatisk CD3 (T-celler) och cytoplasmatisk myeloperoxidas (MPO) (myeloidceller) bestämmas; patienter med blandad härstamning ALL (ML-ALL) enligt definitionen av brist på cytokemiska markörer för myeloid differentiering och av närvaron av immunfenotypiska markörer som tyder på både lymfoid och myeloid differentiering, är tillåtna
  • CD19 och/eller CD22 måste uttryckas på minst 50 % av lymfoblasterna
  • Sjukdomen måste vara refraktär mot konventionell induktionsterapi eller återfalla efter initial standardbehandling för ALL; valfritt antal tidigare terapier är tillåtna och inklusive allogena och/eller autologa stamcellstransplantationer
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus =< 2 (Karnofsky >= 60%)
  • Förväntad livslängd på mer än 2 månader
  • Totalt bilirubin =< 1,5 x institutionell övre normalgräns, såvida det inte är relaterat till leukemiinfiltration eller hemolys
  • Aspartataminotransferas (AST) (serumglutaminoxalättiksyratransaminas [SGOT])/alaninaminotransferas (ALT) (serumglutamatpyruvattransaminas [SGPT]) =< 2,5 x institutionell övre normalgräns, såvida det inte är relaterat till leukemiinfiltration eller hemolys
  • Kreatinin inom normala institutionella gränser ELLER
  • Kreatininclearance >= 60 ml/min/1,73 m^2 för patienter med kreatininnivåer över institutionell normal
  • Patienterna måste ha återhämtat sig från effekterna av tidigare behandling; minst 2 veckor bör ha förflutit sedan den senaste dosen av högdos kemoterapi; hydroxiurea, steroider och vinkristin tillåts kontrollera antalet tills behörighet bekräftas och studiebehandling kan inledas
  • Adekvat hjärtfunktion definierad som en ejektionsfraktion på >= 50 % vid multi-gated acquisition scan (MUGA) scan eller ekokardiogram och ett korrigerat QT (QTc) intervall på =< 450 ms för män och =< 460 ms för kvinnor
  • Adekvat lungfunktion definieras som inga tecken på dyspné i vila
  • Kvinnor i fertil ålder och män måste gå med på att använda adekvat preventivmedel (hormonell preventivmetod eller barriärmetod för preventivmedel; abstinens) innan studiestart och under hela studiedeltagandet; om en kvinna skulle bli gravid eller misstänker att hon är gravid när hon deltar i denna studie ska hon omedelbart informera sin behandlande läkare
  • Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Patienter som har genomgått kemoterapi eller strålbehandling inom 2 veckor (4 veckor för nitrosoureas eller mitomycin C) innan de gick in i studien eller de som inte har återhämtat sig från biverkningar på grund av läkemedel som administrerats mer än 2 veckor tidigare
  • Patienter kanske inte får några andra undersökningsmedel
  • Historik med allergiska reaktioner tillskrivna föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning som Combotox eller andra medel som används i studiemedel
  • Förekomst av en signifikant pleurautgjutning genom lungröntgen
  • Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk
  • Förekomst av aktiv obehandlad leukemi i centrala nervsystemet (CNS).
  • Förekomst av graft-versus-host-sjukdom (GVHD) mer än grad 2
  • Historik med dokumenterad anfallsstörning, förekomst av cerebellär dysfunktion, dysfasi eller förändrat mentalt tillstånd vid neurologisk undersökning
  • Human anti-mus antikropp (HAMA) nivåer på > 100 ug/ml eller humana ricin antikroppar (HARA) > 100 ug/ml HARA efter cykel 1
  • Nedsatt leverfunktion definieras som totalt bilirubin > 1,5 x normalintervallet och ASAT eller ALAT > 2,5 x normalintervallet såvida det inte är sekundärt till Gilberts sjukdom, hemolys eller leukemisk inblandning i levern
  • Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtarytmi eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven
  • Gravida kvinnor är exkluderade från denna studie; Amning ska avbrytas om mamman behandlas med Combotox
  • Humant immunbristvirus (HIV)-positiva patienter på antiretroviral kombinationsterapi är inte berättigade

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (Combotox, cytarabin)
Patienterna får högdos cytarabin IV under 2-3 timmar var 12:e timme dag 1-3 och deglykosylerad ricin A-kedjekonjugerade anti-CD19/anti-CD22 immunotoxiner IV under 4 timmar på dag 8, 10 och 12. Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 4 kurer i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Korrelativa studier
Korrelativa studier
Givet IV
Andra namn:
  • Beta-Cytosin arabinosid
  • 1-P-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(lH)pyrimidinon
  • 1-P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1 P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(lH)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(lH)-pyrimidinon, 4-amino-lP-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-cell
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosar-U
  • Cytosin Arabinosid
  • Cytosin-P-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
Givet IV
Andra namn:
  • Combotox

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av dosbegränsande toxicitet, definierad som grad 3 eller högre icke-hematologisk biverkning hänförlig till Combotox, graderad enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0
Tidsram: Upp till 28 dagar
Upp till 28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klinisk svarsfrekvens (svar definieras som fullständigt svar eller partiellt svar)
Tidsram: Fram till dag 42
Beskrivande statistik och tabellrepresentationer kommer att användas för att beskriva och utvärdera svarsfrekvenserna för varje dosnivå.
Fram till dag 42

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i uttryck av CD19 och CD22 på cellytan genom flödescytometri
Tidsram: Baslinje till upp till dag 42
Utvärderad som en procentandel från 0 % till 100 % av analyserade celler som uttrycker respektive markör. Förändringen i procentuellt uttryck från förbehandling till efterbehandling endast för cykel 1 kommer att korreleras med det uppnådda svaret. Svar på behandling definieras som antingen fullständig eller partiell remission. Medlen för CD19- och/eller 22-uttryck kommer att jämföras mellan patienterna som visade svar och de som inte använde ett t-test om data är normalfördelade eller på annat sätt det icke-parametriska alternativet (Mann-Whitney U-test).
Baslinje till upp till dag 42
Förändring i fraktionerad utsöndring av urinnatrium (FeNa)
Tidsram: Dag 0 till upp till dag 12
Förändringar i FeNa kommer att vara korrelerade till utvecklingen av grad 3 eller större vaskulärt läckagesyndrom (VLS). VLS kommer att dikotomiseras i frånvarande eller mild (grad 0-2) mot måttlig till svår (3-5). Förändringar i FeNa från baslinjen till dag 8, 10 och 12 kommer att beräknas som procentuell förändring vid varje tidpunkt. Associationer kommer att testas i en logistisk regressionsmodell med närvaro av måttlig eller svår VLS som utfall samt i en linjär regressionsmodell med gradering av VLS som en ordinalvariabel. Båda modellerna kommer att anpassas för användning av diuretika och intravenösa vätskor.
Dag 0 till upp till dag 12
Utveckling av VLS
Tidsram: Fram till dag 12
Förändringar i FeNa kommer att vara korrelerade till utvecklingen av grad 3 eller högre VLS. VLS kommer att dikotomiseras i frånvarande eller mild (grad 0-2) mot måttlig till svår (3-5). Förändringar i FeNa från baslinjen till dag 8, 10 och 12 kommer att beräknas som procentuell förändring vid varje tidpunkt. Associationer kommer att testas i en logistisk regressionsmodell med närvaro av måttlig eller svår VLS som utfall samt i en linjär regressionsmodell med gradering av VLS som en ordinalvariabel. Båda modellerna kommer att anpassas för användning av diuretika och intravenösa vätskor.
Fram till dag 12
Maximal plasmakoncentration [Cmax för CD19- och CD22-immunoxiner kommer att mätas
Tidsram: Pre-infusion; 4, 8, 12, 24 och 48 timmar efter början av den första och tredje infusionen (kurs 1); före infusion och 4 timmar efter starten av den första och tredje infusionen (efterföljande kurer)
Maximal koncentration (Cmax), t 1/2 (halveringstid), area under curve (AUC) och distributionsvolym (Vd) kommer att bestämmas. Serumkoncentrationer av immunotoxinerna kommer att mätas och plottas mot tiden. Sambandet mellan toppkoncentrationen (Cmax) med toxiciteter kommer att utvärderas med hjälp av beskrivande statistik och grafiska metoder.
Pre-infusion; 4, 8, 12, 24 och 48 timmar efter början av den första och tredje infusionen (kurs 1); före infusion och 4 timmar efter starten av den första och tredje infusionen (efterföljande kurer)
Närvaro och procentandel av benmärgsceller med en CD34+/CD38-/låg/CD19+ fenotyp
Tidsram: Fram till dag 42
Närvaron av de postulerade leukemiska stamcellerna (LSC) med fenotypen CD34+/CD38-/låg/CD19+ kommer att bestämmas vid baslinjen och efter varje cykel. Ett chi-kvadrattest eller det icke-parametriska Fishers exakta test kommer att användas för att testa ett samband mellan förekomsten av den postulerade LSC vid baslinjen och/eller efter den första behandlingscykeln och svar som resultat. Analysen kommer att vara utforskande.
Fram till dag 42
Närvaro av HAMA/HARA
Tidsram: Fram till dag 28 naturligtvis 1
Tabulerad eller ritad efter dos. HARA kommer endast att fastställas efter den första administreringen av Combotox (före kurs 2 och efterföljande kurser), medan endast HAMA kommer att fastställas före den första cykeln.
Fram till dag 28 naturligtvis 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Amit Verma, Albert Einstein College of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

26 juni 2018

Avslutad studie (Faktisk)

26 juni 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2011

Första postat (Uppskatta)

3 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 september 2019

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera