IV järnersättning för järnbrist hos patienter med idiopatisk pulmonell arteriell hypertension (IPAH)

• Hanar eller kvinnor i åldern 16-75 år
• Pulmonell arteriell hypertension (PAH) som är idiopatisk, ärftlig eller associerad med anorexigen.
• Järnbrist (TfR-nivåer > 28,1 nmol/l, där sTfR-analys är tillgänglig, Ferritin < 37 ug/l; transferrinmättnad < 16,4 %; järn < 10,3 umol/l)
• Dokumenterad diagnos av PAH genom kateterisering av höger hjärta utförd när som helst före screening som visar: genomsnittligt lungartärtryck i vila >25 mmHg, pulmonärt kapillärkiltryck =/< 15 mm Hg och normal eller minskad hjärtminutvolym;
• 6 minuters gångavstånd större än 50m vid infart;
• Stabil på en oförändrad PAH-terapi (valfri kombination av endotelinreceptorantagonist, fosfodiesterashämmare eller prostacyklinanalog) i minst 1 månad.
• Kunna ge skriftligt informerat samtycke före eventuella studiebeordrade procedurer
• Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder är berättigade att delta om de går med på att använda någon av följande preventivmedel:
• Nykterhet
• Preventivmedel med en felfrekvens på < 1 %:
• Oralt preventivmedel, antingen kombinerat eller enbart gestagen;
• Injicerbart gestagen;
• Implantat av levonorgestrel;
• Östrogen vaginal ring;
• Perkutana p-plåster;
• Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) som uppfyller <1 % felfrekvens enligt produktetiketten;
• Sterilisering av manlig partner (vasektomi med dokumentation av azoospermi) före den kvinnliga försökspersonens inträde i studien;
• Dubbelbarriärmetod: kondom och ocklusiv lock (diafragma eller cervikala/valvlock) plus vaginalt spermiedödande medel (skum/gel/film/kräm/suppositorium).

Exklusions kriterier

• Det går inte att ge informerat samtycke.
• Kliniskt signifikant njursjukdom (Kreatininclearance < 30 ml/min per 1,73 m2 beräknat från Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-Epi) http://www.qxmed.com/renal/Calculate-CKD-EPI-GFR.php ) eller leversjukdom (inklusive serumtransaminaser > 3 gånger den övre normalgränsen).
• Hemoglobinkoncentration <10 g/dl.
• Patienter kommer att exkluderas om någon enskild parameter (järn-, ferritin- eller transferrinmättnad) överstiger 1x övre normalgräns (ULN) i det lokala laboratoriets referensintervall.
• Patienter med måttlig till svår hypofosfatemi definierad som <0,65 mmol/L
• Känd för att ha hemoglobinopati t.ex. sicklecellssjukdom, talassemi.
• Inläggning på sjukhus relaterad till PAH eller förändring av PAH-behandling inom 1 månad före screening.
• Bevis på vänsterkammarsjukdom eller signifikant lungsjukdom vid högupplöst datortomografi (CT)-skanning eller lungfunktion enligt bedömningen av utredaren
• Akut eller kronisk infektion eller inflammation.
• Betydande okontrollerad astma enligt bedömningen av utredaren, eksem eller atopiska allergier.
• Kvinnor som ammar eller är gravida.
• Individer som är kända för att ha humant immunbristvirus (HIV), hepatit B eller C eller Creutzfeld-Jakobs sjukdom.
• Känd överkänslighet mot Ferinject® eller något av dess hjälpämnen.
• Bevis på störningar i användningen av järn.
• Betydande blodförlust (t.ex. Gastrointestinal blödning) inom de senaste 3 månaderna eller historia av menorragi.
• Kan inte utföra ett kardiopulmonellt träningstest d.v.s. på grund av synkope eller muskuloskeletala faktorer.
• Patienter som har erhållit ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter inträde i baslinjebesöket