IV náhrada železa při nedostatku železa u pacientů s idiopatickou plicní arteriální hypertenzí (IPAH)

• Muži nebo ženy ve věku 16-75 let
• Plicní arteriální hypertenze (PAH), která je idiopatická, dědičná nebo spojená s anorexigeny.
• Nedostatek železa (hladiny TfR > 28,1 nmol/l, kde je k dispozici analýza sTfR, Feritin < 37 ug/l; saturace transferinu < 16,4 %; železo < 10,3 umol/l)
• Zdokumentovaná diagnóza PAH katetrizací pravého srdce provedená kdykoli před screeningem ukazuje: klidový střední tlak v plicnici >25 mmHg, tlak v zaklínění plicnice =/< 15 mm Hg a normální nebo snížený srdeční výdej;
• 6 minut chůze větší než 50 m při vstupu;
• Stabilní na nezměněném terapeutickém režimu PAH (jakákoli kombinace antagonisty endotelinového receptoru, inhibitoru fosfodiesterázy nebo analogu prostacyklinu) po dobu alespoň 1 měsíce.
• Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmikoli postupy nařízenými studií
• Ženy ve fertilním věku se mohou zúčastnit, pokud souhlasí s používáním jedné z následujících metod antikoncepce:
• Abstinence
• Antikoncepční metody s mírou selhání < 1 %:
• Perorální antikoncepce, buď kombinovaná, nebo samotný gestagen;
• Injekční progestogen;
• Implantáty levonorgestrelu;
• Estrogenní vaginální kroužek;
• Perkutánní antikoncepční náplasti;
• Nitroděložní tělísko (IUD) nebo nitroděložní systém (IUS), které splňují <1% míru selhání, jak je uvedeno na štítku produktu;
• sterilizace mužského partnera(ů) (vazektomie s dokumentací azoospermie) před vstupem ženského subjektu do studie;
• Metoda s dvojitou bariérou: kondom a okluzivní čepice (bránice nebo cervikální čepice) plus vaginální spermicidní činidlo (pěna/gel/film/krém/čípek).

Kritéria vyloučení

• Nelze poskytnout informovaný souhlas.
• Klinicky významné onemocnění ledvin (clearance kreatininu < 30 ml/min na 1,73 m2 vypočteno z Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-Epi) http://www.qxmed.com/renal/Calculate-CKD-EPI-GFR.php ) nebo onemocnění jater (včetně sérových transamináz > 3násobek horní hranice normy).
• Koncentrace hemoglobinu <10 g/dl.
• Pacienti budou vyřazeni, pokud jakýkoli jednotlivý parametr (železo, feritin nebo saturace transferinu) překročí 1x horní hranici normálu (ULN) v místním laboratorním referenčním rozsahu.
• Pacienti se středně těžkou až těžkou hypofosfatemií definovanou jako <0,65 mmol/l
• Je známo, že má hemoglobinopatii, např. srpkovitá anémie, talasémie.
• Přijetí do nemocnice související s PAH nebo změna terapie PAH během 1 měsíce před screeningem.
• Důkaz onemocnění levé komory nebo významného onemocnění plic při skenování pomocí počítačové tomografie (CT) s vysokým rozlišením nebo funkce plic podle posouzení zkoušejícího
• Akutní nebo chronická infekce nebo zánět.
• Významné nekontrolované astma podle posouzení zkoušejícího, ekzém nebo atopické alergie.
• Kojící nebo březí ženy.
• Jedinci, o kterých je známo, že mají virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitidu B nebo C nebo Creutzfeld-Jakobovu chorobu.
• Známá přecitlivělost na Ferinject® nebo na kteroukoli jeho pomocnou látku.
• Důkazy o poruchách ve využití železa.
• Významná ztráta krve (např. Gastrointestinální krvácení) během posledních 3 měsíců nebo anamnéza menoragie.
• Nelze provést kardiopulmonální zátěžový test, tj. kvůli synkopě nebo muskuloskeletálním faktorům.
• Pacienti, kteří dostali hodnocený léčivý přípravek do 30 dnů od zahájení základní návštěvy