IV IJzervervanging voor ijzertekort bij patiënten met idiopathische pulmonale arteriële hypertensie (IPAH)

• Mannen of vrouwen tussen de 16 en 75 jaar oud
• Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) die idiopathisch, erfelijk is of geassocieerd is met anorexigenen.
• IJzertekort (TfR-waarden > 28,1 nmol/l, waar sTfR-analyse beschikbaar is, ferritine < 37 ug/l; transferrineverzadigingen < 16,4%; ijzer < 10,3 umol/l)
• Gedocumenteerde diagnose van PAH door middel van rechterhartkatheterisatie, uitgevoerd op enig moment voorafgaand aan de screening, waaruit blijkt: gemiddelde pulmonale arteriële druk in rust >25 mmHg, pulmonale capillaire wiggedruk =/< 15 mm Hg en normale of verminderde cardiale output;
• 6 minuten loopafstand meer dan 50 meter bij binnenkomst;
• Stabiel op een ongewijzigd PAH-therapeutisch regime (elke combinatie van endothelinereceptorantagonist, fosfodiësteraseremmer of prostacycline-analoog) gedurende ten minste 1 maand.
• In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan door een studie opgelegde procedures
• Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd komen in aanmerking voor deelname als ze ermee instemmen een van de volgende anticonceptiemethoden te gebruiken:
• Onthouding
• Anticonceptiemethoden met een faalpercentage van < 1%:
• Oraal anticonceptiemiddel, gecombineerd of alleen met progestageen;
• Injecteerbaar progestageen;
• Implantaten van levonorgestrel;
• Oestrogene vaginale ring;
• Percutane anticonceptiepleisters;
• Intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS) dat voldoet aan het faalpercentage van <1% zoals vermeld op het productetiket;
• Sterilisatie mannelijke partner(s) (vasectomie met documentatie van azoöspermie) voordat de vrouwelijke proefpersoon deelneemt aan het onderzoek;
• Dubbele barrièremethode: condoom en afsluitkapje (diafragma- of cervix-/gewelfkapje) plus vaginaal zaaddodend middel (schuim/gel/film/crème/zetpil).

Uitsluitingscriteria

• Kan geen geïnformeerde toestemming geven.
• Klinisch significante nierziekte (creatinineklaring < 30 ml/min per 1,73 m2 berekend op basis van Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-Epi) http://www.qxmed.com/renal/Calculate-CKD-EPI-GFR.php ) of leverziekte (waaronder serumtransaminasen > 3 maal de bovengrens van normaal).
• Hemoglobineconcentratie <10 g/dl.
• Patiënten worden uitgesloten als een enkele parameter (ijzer-, ferritine- of transferrineverzadiging) hoger is dan 1x de bovengrens van normaal (ULN) in het lokale laboratoriumreferentiebereik.
• Patiënten met matige tot ernstige hypofosfatemie, gedefinieerd als <0,65 mmol/l
• Bekend met hemoglobinopathie b.v. sikkelcelziekte, thalassemie.
• Ziekenhuisopname in verband met PAH of wijziging van PAH-therapie binnen 1 maand voorafgaand aan de Screening.
• Bewijs van linkerventrikelziekte of significante longziekte op hoge resolutie computertomografie (CT) scan of longfunctie zoals beoordeeld door de onderzoeker
• Acute of chronische infectie of ontsteking.
• Aanzienlijk ongecontroleerd astma zoals beoordeeld door de onderzoeker, eczeem of atopische allergieën.
• Vrouwtjes die borstvoeding geven of zwanger zijn.
• Personen waarvan bekend is dat ze het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), hepatitis B of C of de ziekte van Creutzfeld-Jakob hebben.
• Bekende overgevoeligheid voor Ferinject® of een van de hulpstoffen.
• Bewijs van verstoringen in het gebruik van ijzer.
• Aanzienlijk bloedverlies (bijv. Gastro-intestinale bloeding) in de afgelopen 3 maanden of voorgeschiedenis van menorragie.
• Kan geen cardiopulmonale inspanningstest uitvoeren, d.w.z. vanwege syncope of musculoskeletale factoren.
• Patiënten die binnen 30 dagen na aanvang van het baselinebezoek een geneesmiddel voor onderzoek hebben gekregen