Dożylne uzupełnienie żelaza w przypadku niedoboru żelaza u pacjentów z idiopatycznym tętniczym nadciśnieniem płucnym (IPAH)

• Mężczyźni lub kobiety w wieku od 16 do 75 lat
• Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP), które jest idiopatyczne, dziedziczne lub związane z jadłowstrętem.
• Niedobór żelaza (stężenia TfR > 28,1 nmol/l, gdzie dostępna jest analiza sTfR, ferrytyna < 37 ug/l; nasycenie transferyny < 16,4%; żelazo < 10,3 umol/l)
• Udokumentowane rozpoznanie TNP na podstawie cewnikowania prawego serca wykonanego w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym, wykazujące: średnie spoczynkowe ciśnienie w tętnicy płucnej >25 mmHg, ciśnienie zaklinowania w naczyniach włosowatych płucnych =/< 15 mm Hg oraz prawidłowy lub zmniejszony rzut serca;
• 6-minutowy spacer większy niż 50 m przy wejściu;
• Stabilny w niezmienionym schemacie terapeutycznym PAH (dowolna kombinacja antagonisty receptora endoteliny, inhibitora fosfodiesterazy lub analogu prostacykliny) przez co najmniej 1 miesiąc.
• Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed wszelkimi procedurami wymaganymi w ramach badania
• Kobiety w wieku rozrodczym kwalifikują się do udziału, jeśli wyrażą zgodę na stosowanie jednej z następujących metod antykoncepcji:
• Abstynencja
• Metody antykoncepcji o wskaźniku niepowodzeń < 1%:
• Doustne środki antykoncepcyjne, złożone lub zawierające sam progestagen;
• Progestagen do wstrzykiwań;
• Implanty lewonorgestrelu;
• Estrogenowy pierścień dopochwowy;
• Przezskórne plastry antykoncepcyjne;
• Wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) lub system wewnątrzmaciczny (IUS), która spełnia wskaźnik awaryjności <1%, jak podano na etykiecie produktu;
• Sterylizacja partnera(ów) płci męskiej (wazektomia z udokumentowaniem azoospermii) przed włączeniem kobiety do badania;
• Metoda podwójnej bariery: prezerwatywa i kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturki dopochwowe) plus środek plemnikobójczy dopochwowy (pianka/żel/folia/krem/czopek).

Kryteria wyłączenia

• Nie można wyrazić świadomej zgody.
• Klinicznie istotna choroba nerek (klirens kreatyniny < 30 ml/min na 1,73 m2 obliczony na podstawie Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-Epi) http://www.qxmed.com/renal/Calculate-CKD-EPI-GFR.php ) lub choroby wątroby (w tym aktywność aminotransferaz w surowicy > 3-krotność górnej granicy normy).
• Stężenie hemoglobiny <10 g/dl.
• Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli jakikolwiek pojedynczy parametr (wysycenie żelazem, ferrytyną lub transferyną) przekroczy 1x górną granicę normy (ULN) w lokalnym zakresie referencyjnym laboratorium.
• Pacjenci z umiarkowaną do ciężkiej hipofosfatemią zdefiniowaną jako <0,65 mmol/l
• Wiadomo, że ma hemoglobinopatię, np. niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, talasemia.
• Przyjęcie do szpitala w związku z PAH lub zmianą terapii PAH w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym.
• Dowody na chorobę lewej komory lub poważną chorobę płuc w tomografii komputerowej (CT) o wysokiej rozdzielczości lub czynność płuc w ocenie badacza
• Ostra lub przewlekła infekcja lub stan zapalny.
• Znacząca niekontrolowana astma według oceny badacza, egzema lub alergie atopowe.
• Kobiety w okresie laktacji lub w ciąży.
• Osoby, o których wiadomo, że są zakażone ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub C lub chorobą Creutzfelda-Jakoba.
• Znana nadwrażliwość na Ferinject® lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
• Ślady zaburzeń w wykorzystaniu żelaza.
• Znaczna utrata krwi (np. krwawienie z przewodu pokarmowego) w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub krwotok miesiączkowy w wywiadzie.
• Nie można wykonać testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego, np. z powodu omdlenia lub czynników mięśniowo-szkieletowych.
• Pacjenci, którzy otrzymali badany produkt leczniczy w ciągu 30 dni od rozpoczęcia wizyty wyjściowej