8-veckors studie av dosformer av tolvaptan vid autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) (NOCTURNE)
30 augusti 2018 uppdaterad av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
En fas 2, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, placebomaskerad, parallellgruppspilotförsök för att jämföra effektiviteten, tolerabiliteten och säkerheten hos Tolvaptan-formuleringar med modifierad frisättning och omedelbar frisättning i försökspersoner med autosomalt dominant polycystisk Njursjukdom
Syftet med denna studie är att jämföra korttidseffekterna av två tolvaptanformuleringar hos patienter med ADPKD.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
178
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Huntsville, Alabama, Förenta staterna, 35802
- Otsuka Investigational Site
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36617
- Otsuka Investigational Site
-
-
Arizona
-
Peoria, Arizona, Förenta staterna, 85381
- Otsuka Investigational Site
-
Tempe, Arizona, Förenta staterna, 85284
- Otsuka Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90025
- Otsuka Investigational Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92108
- Otsuka Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Otsuka Investigational Site 2
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Otsuka Investigational Site
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80210
- Otsuka Investigational Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Otsuka Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32216
- Otsuka Investigational Site
-
Melbourne, Florida, Förenta staterna, 32935
- Otsuka Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Otsuka Investigational Site
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30901
- Otsuka Investigational Site
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61602
- Otsuka Investigational Site
-
-
Indiana
-
Mishawaka, Indiana, Förenta staterna, 46545
- Otsuka Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Otsuka Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Paducah, Kentucky, Förenta staterna, 42003
- Otsuka Investigational Site
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71101
- Otsuka Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
- Otsuka Investigational Site
-
Rockville, Maryland, Förenta staterna, 20850
- Otsuka Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Otsuka Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48236
- Otsuka Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Otsuka Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043
- Otsuka Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14215
- Otsuka Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- Otsuka Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Otsuka Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18017
- Otsuka Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Otsuka Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Förenta staterna, 29621
- Otsuka Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37205
- Otsuka Investigational Site
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Förenta staterna, 76015
- Otsuka Investigational Site
-
Mission, Texas, Förenta staterna, 78572
- Otsuka Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- Otsuka Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 50 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 18 till 50
Ämnen med:
- BMI mellan 19 och 35 kg/m2
diagnos av ADPKD enligt modifierade Ravine-kriterier:
- familjehistoria: 3 cystor/njure om genom sonografi eller 5 genom CT eller MRI
- Utan familjehistoria: 10 cystor per njure
- en eGFR > 45 ml/min/1,73 m2 enligt CKD-EPI-ekvationen
- Försökspersoner som inte planerar att bli gravida är villiga att uppfylla kraven på preventivmedel.
- Försökspersonerna måste vara vid god hälsa enligt screeningtest.
- Försökspersoner som ger informerat samtycke och kan uppfylla alla provkrav.
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner som använder diuretika inom 14 dagar före randomisering, eller krav på intermittent eller konstant användning av diuretika av någon anledning
- Försökspersoner som hade en eGFR < 45 ml/min/1,73 m2 beräknat utifrån det senaste historiska kreatininet under de senaste 12 månaderna
Ämnen med:
- inkontinens, överaktiv blåsa eller urinretention (t.ex. BPH), vilket innebär att patienter med symtom på frekvent nocturi, som bestäms av medicinsk historia eller urinträngning, bör utvärderas noggrant för att utesluta icke-ADPKD GU-problem före inträde.
- leversjukdom, leverfunktionsavvikelser eller annan serologi än den som förväntas för ADPKD med cystisk leversjukdom vid baslinjen
- en historia av njurkirurgi eller cystordränering inom 6 månader efter randomisering
- blodtryck 150/95 mmHg eller < 90/40 mmHg.
- hjärtfrekvens utanför intervallet 40 till 90 bpm.
- avancerad diabetes med en historia av dålig kontroll, tecken på signifikant njursjukdom njurcancer, enstaka njure eller nyligen utförd njuroperation
- annan betydande medicinsk historia som kan störa studiens mål
- signifikanta abnormiteter i serumnatriumkoncentrationen (< 135 eller > 145 mEq/L)
- en historia av drog- och/eller alkoholmissbruk inom 2 år före screening
- kliniskt signifikanta allergiska reaktioner mot tolvaptan eller kemiskt relaterade strukturer såsom bensazepiner (t.ex. bensazepril, konivaptan, fenoldopammesylat eller mirtazapin)
- Försökspersoner som tagit ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före randomisering på dag 0
- Försökspersoner som tar mediciner eller har samtidiga sjukdomar som sannolikt kan förvirra endpointbedömningar, inklusive att ta godkända (dvs marknadsförda) terapier i syfte att påverka PKD-cystor som tolvaptan, somatostatinagonister (dvs. oktreotid, sandostatin), Rapamune (sirolimus), anti- sense RNA-terapier, andra vasopressinantagonister (t.ex. OPC-31260 [mozavaptan] och Vaprisol® [conivaptan]) eller agonister (t.ex. desmopressin) och cystorreduktionskirurgi
- Patienter på blodtryckssänkande läkemedel som inte har varit på samma blodtryckssänkande regim i minst 30 dagar före den första dosen av IMP
- Försökspersoner som har kontraindikationer för eller störande av MRT-bedömningar
- Försökspersoner med en historia av allvarliga psykiska störningar som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta försökspersonen från att delta i denna rättegång
- Försökspersoner med tidigare exponering för tolvaptan
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Tolvaptan MR 50 mg
Tolvaptan MR 50 mg kapsel och 2 placebo IR-tabletter (kl. 08.00) och 1 placebo-IR-tablett (16.00) dagligen.
|
50/80 mg kapslar
Andra namn:
läsplatta
|
|
Experimentell: Tolvaptan MR 80 mg
Tolvaptan MR 80 mg kapsel och 2 placebo IR-tabletter (08:00) och 1 placebo IR-tablett (16:00) dagligen.
|
50/80 mg kapslar
Andra namn:
läsplatta
|
|
Experimentell: Tolvaptan IR 60/30 mg
Två tolvaptan IR 30 mg tabletter och 1 placebo MR kapsel (08:00) och 1 tolvaptan IR 30 mg tablett (16:00) dagligen.
|
läsplatta
60/30 mg kapslar
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo MR-kapsel och 2 placebo IR-tabletter (08:00) och 1 placebo IR-tablett (16:00) dagligen.
|
läsplatta
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i total njurvolym (TKV) vid vecka 3
Tidsram: Baslinje till vecka 3
|
Det primära effektmåttet var procentuell förändring från baslinjen i TKV vid vecka 3. Total njurvolym är ett viktigt mått på sjukdomsprogression.
En 3-veckors tidpunkt är tillräcklig för att bedöma akuta effekter på njurcystors krympning.
|
Baslinje till vecka 3
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i totalpoäng för autosomal dominant polycystisk njursjukdom Urinary Impact Scale (ADPKD-UIS)
Tidsram: Baslinje till vecka 8
|
ADPKD-UIS var ett självadministrativt frågeformulär utformat för att mäta ADPKD-relaterade urinvägssymtom hos deltagare med ADPKD.
Detta instrument innehöll 11 föremål i 3 domäner (Urinfrekvens, Urinary Urgency och Nocturia).
Varje punkt poängsattes med hjälp av en skala från 1 till 5 (en högre poäng tydde på ökad svårighetsgrad/extremt besvärad).
Den maximala totalpoängen är 55; 1: inte svårt/inte störd alls; 55: extremt svårt/extremt besvärad.
|
Baslinje till vecka 8
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i TKV vid vecka 8.
Tidsram: Baslinje till vecka 8
|
Total njurvolym är ett viktigt mått på sjukdomsprogression.
En 3-veckors tidpunkt är tillräcklig för att bedöma akuta effekter på njurcystors krympning.
|
Baslinje till vecka 8
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juli 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 juli 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 oktober 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 oktober 2011
Första postat (Uppskatta)
14 oktober 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 september 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 augusti 2018
Senast verifierad
1 augusti 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urologiska sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Ledsjukdomar
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Muskelsjukdomar
- Muskuloskeletala abnormiteter
- Avvikelser, flera
- Njursjukdomar, cystisk
- Ciliopatier
- Njursjukdomar
- Polycystiska njursjukdomar
- Polycystisk njure, autosomal dominant
- Arthrogryposis
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Natriuretiska medel
- Antidiuretiska hormonreceptorantagonister
- Tolvaptan
Andra studie-ID-nummer
- 156-09-290
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .