Estudio de 8 semanas de formas de dosificación de tolvaptán en la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD) (NOCTURNE)
30 de agosto de 2018 actualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Un ensayo piloto de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, enmascarado con placebo, de grupos paralelos para comparar la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de las formulaciones de liberación inmediata y de liberación modificada de tolvaptán en sujetos con enfermedad poliquística autosómica dominante Nefropatía
El propósito de este estudio es comparar los efectos a corto plazo de dos formulaciones de tolvaptán en pacientes con ADPKD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
178
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Huntsville, Alabama, Estados Unidos, 35802
- Otsuka Investigational Site
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36617
- Otsuka Investigational Site
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Arizona
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Peoria, Arizona, Estados Unidos, 85381
- Otsuka Investigational Site
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Tempe, Arizona, Estados Unidos, 85284
- Otsuka Investigational Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
- Otsuka Investigational Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- Otsuka Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Otsuka Investigational Site 2
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Otsuka Investigational Site
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80210
- Otsuka Investigational Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Otsuka Investigational Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
- Otsuka Investigational Site
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Melbourne, Florida, Estados Unidos, 32935
- Otsuka Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Otsuka Investigational Site
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30901
- Otsuka Investigational Site
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61602
- Otsuka Investigational Site
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Indiana
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Mishawaka, Indiana, Estados Unidos, 46545
- Otsuka Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Otsuka Investigational Site
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Kentucky
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Paducah, Kentucky, Estados Unidos, 42003
- Otsuka Investigational Site
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71101
- Otsuka Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Otsuka Investigational Site
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Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20850
- Otsuka Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Otsuka Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48236
- Otsuka Investigational Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Otsuka Investigational Site
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New Jersey
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Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
- Otsuka Investigational Site
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14215
- Otsuka Investigational Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Otsuka Investigational Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Otsuka Investigational Site
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Pennsylvania
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Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18017
- Otsuka Investigational Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Otsuka Investigational Site
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South Carolina
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Anderson, South Carolina, Estados Unidos, 29621
- Otsuka Investigational Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37205
- Otsuka Investigational Site
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Texas
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Arlington, Texas, Estados Unidos, 76015
- Otsuka Investigational Site
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Mission, Texas, Estados Unidos, 78572
- Otsuka Investigational Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Otsuka Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 50 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 a 50 años
Sujetos con:
- IMC entre 19 y 35 kg/m2
diagnóstico de ADPKD por criterios de Ravine modificados:
- antecedentes familiares: 3 quistes/riñón si por ecografía o 5 por tomografía computarizada o resonancia magnética
- Sin antecedentes familiares: 10 quistes por riñón
- una TFGe > 45 ml/min/1,73 m2 por la ecuación CKD-EPI
- Sujetos que no planeen quedar embarazadas y que deseen cumplir con los requisitos de control de la natalidad.
- Los sujetos deben gozar de buena salud según lo determinen las pruebas de detección.
- Sujetos que proporcionen su consentimiento informado y que puedan cumplir con todos los requisitos del ensayo.
Criterio de exclusión:
- Sujetos que usan diuréticos dentro de los 14 días anteriores a la aleatorización, o el requisito de uso intermitente o constante de diuréticos por cualquier motivo
- Sujetos que tenían una eGFR < 45 ml/min/1,73 m2 calculado en base a la creatinina histórica más reciente durante los últimos 12 meses
Sujetos con:
- incontinencia, vejiga hiperactiva o retención urinaria (p. ej., BPH), lo que significa que los sujetos con síntomas de nicturia frecuente, según lo determinado por el historial médico o la urgencia urinaria, deben ser evaluados cuidadosamente para excluir problemas de GU que no sean ADPKD antes del ingreso.
- enfermedad hepática, anomalías de la función hepática o serología distinta de la esperada para ADPKD con enfermedad hepática quística al inicio
- antecedentes de cirugía renal o drenaje de quistes dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización
- presión arterial 150/95 mmHg o < 90/40 mmHg.
- frecuencia cardíaca fuera del rango de 40 a 90 lpm.
- diabetes avanzada con antecedentes de control deficiente, evidencia de enfermedad renal significativa cáncer renal, riñón único o cirugía renal reciente
- otros antecedentes médicos significativos que puedan interferir con los objetivos del estudio
- anormalidades significativas en la concentración sérica de sodio (< 135 o > 145 mEq/L)
- un historial de abuso de drogas y/o alcohol dentro de los 2 años anteriores a la selección
- reacciones alérgicas clínicamente significativas al tolvaptán o a estructuras químicamente relacionadas, como las benzazepinas (p. ej., benzazepril, conivaptan, mesilato de fenoldopam o mirtazapina)
- Sujetos que hayan tomado un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización en el día 0
- Sujetos que toman medicamentos o tienen enfermedades concomitantes que pueden confundir las evaluaciones de los criterios de valoración, incluidas las terapias aprobadas (es decir, comercializadas) con el fin de afectar los quistes de PKD, como tolvaptán, agonistas de la somatostatina (es decir, octreotida, sandostatin), Rapamune (sirolimus), anti- terapias de ARN sentido, otros antagonistas de la vasopresina (p. ej., OPC-31260 [mozavaptan] y Vaprisol® [conivaptan]) o agonistas (p. ej., desmopresina) y cirugía de reducción de quistes
- Sujetos con antihipertensivos que no han estado en el mismo régimen antihipertensivo durante al menos 30 días antes de la primera dosis de IMP
- Sujetos que tienen contraindicaciones o interferencias con las evaluaciones de resonancia magnética
- Sujetos con antecedentes de trastornos mentales graves que, en opinión del investigador, excluirían al sujeto de participar en este ensayo.
- Sujetos con exposición previa a tolvaptán
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tolvaptán MR 50 mg
Tolvaptan MR cápsula de 50 mg y 2 tabletas de placebo IR (8 a. m.) y 1 tableta de placebo IR (4 p. m.) al día.
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Cápsulas de 50/80 mg
Otros nombres:
tableta
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Experimental: Tolvaptán MR 80 mg
Tolvaptan MR cápsula de 80 mg y 2 tabletas de placebo IR (8 a. m.) y 1 tableta de placebo IR (4 p. m.) al día.
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Cápsulas de 50/80 mg
Otros nombres:
tableta
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Experimental: Tolvaptán IR 60/30 mg
Dos comprimidos de tolvaptán IR de 30 mg y 1 cápsula de placebo MR (8 a. m.) y 1 comprimido de tolvaptán IR de 30 mg (4 p. m.) al día.
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tableta
Cápsulas de 60/30 mg
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Cápsula de placebo MR y 2 tabletas de placebo IR (8 AM) y 1 tableta de placebo IR (4 PM) diariamente.
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tableta
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual desde el inicio en el volumen renal total (TKV) en la semana 3
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 3
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El criterio principal de valoración fue el cambio porcentual desde el inicio en TKV en la semana 3. El volumen renal total es una medida importante de la progresión de la enfermedad.
Un punto de tiempo de 3 semanas es adecuado para evaluar los efectos agudos sobre la reducción del quiste renal.
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Línea de base a la semana 3
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de la escala de impacto urinario de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD-UIS)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
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El ADPKD-UIS fue un cuestionario autoadministrado diseñado para medir los síntomas urinarios relacionados con la ADPKD en participantes con ADPKD.
Este instrumento contenía 11 ítems en 3 dominios (Frecuencia Urinaria, Urgencia Urinaria y Nocturia).
Cada elemento se calificó usando una escala de 1 a 5 (una puntuación más alta indicaba mayor dificultad/extremadamente molesto).
La puntuación total máxima es 55; 1: no es difícil/no me molesta en absoluto; 55: extremadamente difícil/extremadamente molesto.
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Línea de base a la semana 8
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Cambio porcentual desde el inicio en TKV en la semana 8.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
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El volumen renal total es una medida importante de la progresión de la enfermedad.
Un punto de tiempo de 3 semanas es adecuado para evaluar los efectos agudos sobre la reducción del quiste renal.
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Línea de base a la semana 8
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de octubre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de octubre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de septiembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de agosto de 2018
Última verificación
1 de agosto de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Articulares
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Anomalías musculoesqueléticas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades Renales Quísticas
- Ciliopatías
- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Riñón Poliquístico, Autosómico Dominante
- Artrogriposis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes natriuréticos
- Antagonistas del receptor de la hormona antidiurética
- Tolvaptán
Otros números de identificación del estudio
- 156-09-290
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