HI-Light Pilot Trial för vitiligo: Handhållen NB-UVB för tidig eller fokal vitiligo hemma (HI-Light)

Denna studie är ett pilotförsök för att fastställa genomförbarheten av att genomföra en efterföljande stor multicenter RCT.

Målen för detta pilotförsök är:

Primärt:

1. Att fastställa andelen berättigade deltagare och deras vilja att bli randomiserad till hem NB-UVB

   Sekundärt:

2. Att fastställa deltagarnas följsamhet och tillfredsställelse med att använda fototerapi i hemmet
3. Att bedöma framgången med blindning av både deltagare och resultatbedömare genom att använda en identisk placeboenhet med fluorescenslampa för synligt ljus istället för NB-UVB-lampa.
4. För att fastställa möjliga kortsiktiga biverkningar, dvs. om enheten är lämplig för hemmabruk med begränsad medicinsk övervakning
5. För att manualisera behandlingsinterventionen, d.v.s. förbereda paket som utbildar deltagarna i hur man använder interventionen och att hantera eventuella biverkningar.
6. Att definiera och testa de primära och sekundära utfallsmåtten och metoderna för datainsamling för huvud-RCT

Provkonfiguration:

Parallella grupper-Trearmsstudie

1. Grupp A: aktiv handhållen NB-UVB-enhet (Dermfix 1000)
2. Grupp B: aktiv handhållen NB-UVB-enhet (Waldmann)
3. Grupp C: placebo handhållen NB-UVB-enhet (placebo Dermfix 1000) Tilldelningen till den aktiva gruppen eller placebogruppen kommer att vara 2:1. Denna försökskonfiguration kommer att återspegla deltagarnas tilldelning till aktiva grupper och placebogrupper i huvud-RCT (75 % av deltagarna kommer att få aktiv behandling), eftersom den senare sannolikt är en tre-arms- eller en faktoriell studie. Därefter kommer de resultat som erhållits från denna pilotstudie avseende deltagarnas vilja att bli randomiserade att vara en mer exakt uppskattning av huvud-RCT.

Miljö:

Deltagare kommer i första hand att identifieras inom sekundärvården (Nottingham, Leicester, Derby och Mansfield) och genom direktreklam. Rekryteringen kommer att utökas till att omfatta primärvården om tid och resurser tillåter.

Uppskattning av provstorlek:

Detta är en pilotstudie, där urvalsstorleken är resursdriven när det gäller tillgängliga ämnen inom en rimlig tidsram, för vilken ingen formell statistiskt baserad uppskattning av urvalsstorleken är tillämplig.

För denna pilotstudie kommer 21 deltagare (7 i varje grupp) att låta utredarna mäta rekryteringsgraden från varje plats; n=21 ger också en rimlig uppskattning av acceptansen och fullständigheten av resultatdata.

Antal deltagare:

Utredarna beräknar att rekrytera 21 deltagare, 7 i varje grupp; rekryteringen kommer dock att bero på tid och tillgängliga resurser.

Beskrivning av insatser:

Den handhållna NB-UVB-enheten är en bärbar och lätt NB-UVB-enhet som är något större än en vanlig hårborste.

Dessa enheter är CE-märkta och används inom sina licensbehörigheter.

Den handhållna enheten hålls ovanför ett litet område av huden (10-12 cm x 6,5-4 cm) och distanser tillhandahålls för att standardisera avståndet från huden. Handhållna NB-UVB-enheter är lämpliga för små lesioner som gör fototerapi tillgänglig för deltagare med begränsad sjukdom, och för deltagare som har svårt att gå på sjukhusbaserade fototerapienheter 2 till 3 gånger i veckan.

Lampan hålls stilla ovanför den vitiliginösa lesionen. Om storleken på skadan är större än nämnt ovan, dvs 10-12 cm X 6,5-4 cm, kommer deltagaren (eller deras förälder eller vårdnadshavare för yngre deltagare) att uppmanas att långsamt flytta lampan ovanför området i cirkulära rörelser.

I detta försök kommer utredarna att utforska två liknande handhållna NB-UVB (311nm) fototerapiapparater med samma effekt, men en något annorlunda storlek på behandlingsfönstret, enhetens vikt och kabellängd. Genom att göra detta kommer utredarna att kunna övervaka och bedöma vilken av de 2 enheterna som tolereras bäst när det gäller deltagarnas tillfredsställelse och minimering av biverkningar. Den insamlade informationen hjälper till vid valet av enhet för huvud-RCT.

Enhet A: Dermfix 1000 NB-UVB Enhet B: Waldmann UV 109 Båda enheterna är manuella enheter med en på/av-knapp och en extern digital timer. Användaren av denna enhet måste följa det skriftliga behandlingsprotokollet, ställa in och återställa timern manuellt varje gång och föra en exakt dagbok över exponeringstider.

Enheterna måste vara anslutna till ett uttag hela tiden.

Placeboenhet: Placebo Dermfix 1000, samma som enhet A Placeboenheten som ska användas är identisk med den aktiva enheten Dermfix med den enda skillnaden att den inte kommer att avge 311nm NB-UVB.

Studietid:

Rekryteringen är planerad att påbörjas så snart godkännanden (etik och FoU) är på plats och bör ta cirka 6 månader. Varje deltagare kommer att delta i studien under 4 månader. Deltagarna kommer att bedömas vid besök ansikte mot ansikte i början av screeningstadiet-baslinje, 8:e veckan och 16:e veckan. Resultaten kommer att bedömas vid samma tidpunkter.

Uppföljande telefonsamtal kommer att göras vecka 1, 2 och 12.

Randomisering och blindning:

Deltagarna kommer att bli blinda för vilken enhet de har fått, (interventionsgrupp A eller B eller kontrollgrupp C).

Forskningssjuksköterskan blir blind för vilken grupp deltagarna är tilldelade (interventionsgrupp S A eller B eller kontrollgrupp C).

Randomiseringen kommer att baseras på en datorgenererad pseudo-slumpmässig kod som använder slumpmässiga permuterade block av slumpmässigt varierande storlek, skapad av Nottingham Clinical Trials Unit (CTU) i enlighet med deras standardoperativa procedur (SOP) och hålls på en säker server. Randomiseringen kommer att stratifieras av 3 grupper (Grupp A, B och C) och 2 rekryteringsplatser.

Statistiska metoder:

Demografiska data, baslinjedata och mått på följsamhet kommer att sammanfattas med beskrivande statistik (antal[n], medelvärde, standardavvikelse [SD], median, minimum och maximum) eller frekvenstabeller, stratifierade efter behandling.

Dessutom kommer beräkning av ompigmenteringshastigheten, spridning och upphörande av vitiligolesioner att utföras för alla de tre enheterna. Denna information kommer att vara avgörande för beräkningen av provstorleken för den definitiva prövningen.