HI-Light Pilot Trial for vitiligo: Håndholdt NB-UVB for tidlig eller fokal vitiligo hjemme (HI-Light)

Denne studien er et pilotforsøk for å bestemme muligheten for å gjennomføre en påfølgende stor multisenter RCT.

Målene med denne pilotforsøket er:

Primært:

1. Å fastslå andelen kvalifiserte deltakere og deres vilje til å bli randomisert til hjem NB-UVB

   Sekundært:

2. Å etablere deltakernes tilslutning og tilfredshet ved bruk av hjemmefototerapi
3. Å vurdere suksessen med blending av både deltakere og resultatbedømmere ved å bruke en identisk placeboenhet med synlig lys fluorescenspære i stedet for NB-UVB pære.
4. For å fastslå mulige kortsiktige bivirkninger, dvs. om enheten er egnet for hjemmebruk med begrenset medisinsk tilsyn
5. For å manuellisere behandlingsintervensjonen, dvs. utarbeide en pakke som lærer deltakerne hvordan de skal bruke intervensjonen og håndtere mulige bivirkninger.
6. Å definere og teste de primære og sekundære utfallsmålene og metodene for datainnsamling for hoved-RCT

Prøvekonfigurasjon:

Parallelle grupper - Studie med tre armer

1. Gruppe A: aktiv håndholdt NB-UVB-enhet (Dermfix 1000)
2. Gruppe B: aktiv håndholdt NB-UVB-enhet (Waldmann)
3. Gruppe C: placebo håndholdt NB-UVB-enhet (placebo Dermfix 1000) Tildelingen til den aktive gruppen eller placebogruppen vil være 2:1. Denne prøvekonfigurasjonen vil gjenspeile deltakernes tildeling til aktive grupper og placebogrupper i hoved-RCT (75 % av deltakerne vil motta aktiv behandling), da sistnevnte mest sannsynlig vil være en tre-arms- eller en faktoriell studie. Deretter vil resultatene oppnådd fra denne pilotforsøket angående deltakernes vilje til å bli randomisert være et mer presist estimat av hoved-RCT.

Omgivelser:

Deltakerne vil først og fremst bli identifisert i sekundærpleien (Nottingham, Leicester, Derby og Mansfield) og ved direkte reklame. Rekrutteringen vil bli utvidet til å omfatte primærhelsetjenesten dersom tid og ressurser tillater det.

Eksempelstørrelseanslag:

Dette er en pilotstudie, der utvalgsstørrelsen er ressursdrevet når det gjelder tilgjengelige emner innen en rimelig tidsramme, som ikke er aktuelt med noe formelt statistisk basert utvalgsstørrelsesestimat.

For denne pilotstudien vil 21 deltakere (7 i hver gruppe) tillate etterforskerne å måle rekrutteringsraten fra hvert nettsted; n=21 vil også gi et rimelig estimat for akseptabilitet og fullstendighet av utfallsdata.

Antall deltakere:

Etterforskerne anslår å rekruttere 21 deltakere, 7 i hver gruppe; rekrutteringen vil imidlertid avhenge av tid og tilgjengelige ressurser.

Beskrivelse av inngrep:

Den håndholdte NB-UVB-enheten er en bærbar og lett NB-UVB-enhet som er litt større enn en vanlig hårbørste.

Disse enhetene er CE-merket og brukes innenfor deres lisensieringsautorisasjoner.

Den håndholdte enheten holdes over et hvilket som helst lite område av huden (10-12 cm x 6,5-4 cm) og det følger med avstandsstykker for å standardisere avstanden fra huden. Håndholdte NB-UVB-enheter er egnet for små lesjoner som gjør fototerapi tilgjengelig for deltakere med begrenset sykdom, og for deltakere som synes det er vanskelig å møte på sykehusbaserte fototerapienheter 2 til 3 ganger i uken.

Lampen holdes i ro over den vitiliginøse lesjonen. Hvis størrelsen på lesjonen er større enn nevnt ovenfor, dvs. 10-12 cm X 6,5-4 cm, vil deltakeren (eller deres forelder eller verge for yngre deltakere) bli bedt om å bevege lampen sakte over området i sirkulære bevegelser.

I denne utprøvingen vil etterforskerne utforske 2 lignende håndholdte NB-UVB (311nm) fototerapiapparater med samme effekt, men en litt annen størrelse på behandlingsvinduet, vekten på enheten og kabellengden. Ved å gjøre dette vil etterforskerne kunne overvåke og vurdere hvilken av de 2 enhetene som tolereres best med tanke på deltakernes tilfredshet og minimering av bivirkninger. Informasjonen som samles inn vil hjelpe til med valg av enhet for hoved-RCT.

Enhet A: Dermfix 1000 NB-UVB Enhet B: Waldmann UV 109 Begge enhetene er manuelle enheter med av/på-bryter og ekstern digital timer. Brukeren av denne enheten må følge den skriftlige behandlingsprotokollen, stille inn og tilbakestille timeren manuelt hver gang og føre en nøyaktig dagbok over eksponeringstider.

Enhetene må være koblet til en stikkontakt hele tiden.

Placebo-enhet: Placebo Dermfix 1000, samme som enhet A Placebo-enheten som skal brukes er identisk med den aktive enheten Dermfix med den eneste forskjellen at den ikke vil avgi 311nm NB-UVB.

Studiets varighet:

Rekrutteringen er planlagt å starte så snart godkjenninger (etikk og FoU) er på plass og bør ta ca. 6 måneder. Hver deltaker vil delta i studien i 4 måneder. Deltakerne vil bli vurdert ved ansikt til ansikt-besøk i begynnelsen av screeningstadiet-baseline, 8. uke og 16. uke. Utfall vil bli vurdert på samme tidspunkt.

Oppfølgingstelefoner vil bli foretatt i uke 1, 2 og 12.

Randomisering og blending:

Deltakerne vil bli blindet for hvilken enhet de har mottatt, (intervensjonsgruppe A eller B eller kontrollgruppe C).

Forskningssykepleieren vil bli blindet for hvilken gruppe deltakerne er tildelt (intervensjonsgruppe S A eller B eller kontrollgruppe C).

Randomiseringen vil være basert på en datamaskingenerert pseudo-tilfeldig kode som bruker tilfeldige permuterte blokker av tilfeldig varierende størrelse, opprettet av Nottingham Clinical Trials Unit (CTU) i samsvar med deres standard operasjonsprosedyre (SOP) og holdt på en sikker server. Randomiseringen vil bli stratifisert av 3 grupper (Gruppe A, B og C) og 2 rekrutteringssteder.

Statistiske metoder:

Demografiske data, grunnlinjedata og mål på etterlevelse vil bli oppsummert av beskrivende statistikk (antall[n], gjennomsnitt, standardavvik [SD], median, minimum og maksimum) eller frekvenstabeller, stratifisert etter behandling.

Beregning av re-pigmenteringshastighet, spredning og opphør av vitiligo-lesjonene vil også bli utført for alle de 3 enhetene. Denne informasjonen vil være avgjørende for beregningen av prøvestørrelsen for den endelige prøven.