HI-Light-Pilotversuch für Vitiligo: Handgehaltenes NB-UVB für frühe oder fokale Vitiligo zu Hause (HI-Light)

Diese Studie ist ein Pilotversuch, um die Machbarkeit der Durchführung einer anschließenden großen multizentrischen RCT zu bestimmen.

Die Ziele dieses Pilotversuchs sind:

In erster Linie:

1. Ermittlung des Anteils der in Frage kommenden Teilnehmer und ihrer Bereitschaft, randomisiert dem Heim-NB-UVB zugewiesen zu werden

   Sekundär:

2. Feststellung der Einhaltung und Zufriedenheit der Teilnehmer bei der Anwendung der Heim-Phototherapie
3. Um den Verblindungserfolg sowohl der Teilnehmer als auch der Ergebnisprüfer zu bewerten, indem eine identische Placeboeinheit mit einer Fluoreszenzlampe für sichtbares Licht anstelle einer NB-UVB-Lampe verwendet wird.
4. Um mögliche kurzfristige Nebenwirkungen festzustellen, d. h. ob das Gerät für den Heimgebrauch mit begrenzter medizinischer Überwachung geeignet ist
5. Um die Behandlungsintervention zu manualisieren, d. h. ein Paket vorzubereiten, das die Teilnehmer über die Anwendung der Intervention und den Umgang mit möglichen Nebenwirkungen aufklärt.
6. Definieren und Testen der primären und sekundären Ergebnismaße und der Methoden der Datenerhebung für die Haupt-RCT

Testkonfiguration:

Parallele Gruppen – Studie mit drei Armen

1. Gruppe A: aktives tragbares NB-UVB-Gerät (Dermfix 1000)
2. Gruppe B: aktives tragbares NB-UVB-Gerät (Waldmann)
3. Gruppe C: Placebo-NB-UVB-Handgerät (Placebo Dermfix 1000) Die Zuordnung zur Wirkstoff- oder Placebogruppe erfolgt 2:1. Diese Studienkonfiguration spiegelt die Zuteilung der Teilnehmer zu den aktiven und Placebogruppen in der Haupt-RCT wider (75 % der Teilnehmer erhalten eine aktive Behandlung), da letztere höchstwahrscheinlich eine dreiarmige oder eine faktorielle Studie sein wird. Anschließend werden die aus dieser Pilotstudie gewonnenen Ergebnisse bezüglich der Randomisierungsbereitschaft der Teilnehmer eine genauere Schätzung des Haupt-RCT sein.

Einstellung:

Die Teilnehmer werden hauptsächlich in der Sekundärversorgung (Nottingham, Leicester, Derby und Mansfield) und durch Direktwerbung identifiziert. Die Rekrutierung wird auf die Grundversorgung ausgeweitet, wenn Zeit und Ressourcen dies zulassen.

Schätzung der Stichprobengröße:

Dies ist eine Pilotstudie, bei der die Stichprobengröße in Bezug auf verfügbare Themen in einem angemessenen Zeitrahmen ressourcengesteuert ist, für die keine formale statistisch basierte Schätzung der Stichprobengröße anwendbar ist.

Für diese Pilotstudie ermöglichen 21 Teilnehmer (7 in jeder Gruppe) den Forschern, die Rekrutierungsrate von jedem Standort zu messen; n = 21 gibt auch eine angemessene Schätzung der Akzeptanz und Vollständigkeit der Ergebnisdaten.

Zahl der Teilnehmer:

Die Ermittler schätzen die Rekrutierung von 21 Teilnehmern, 7 in jeder Gruppe; Die Rekrutierung hängt jedoch von der verfügbaren Zeit und den verfügbaren Ressourcen ab.

Beschreibung der Eingriffe:

Das tragbare NB-UVB-Gerät ist ein tragbares und leichtes NB-UVB-Gerät, das etwas größer als eine gewöhnliche Haarbürste ist.

Diese Einheiten sind CE-gekennzeichnet und werden im Rahmen ihrer Zulassungsberechtigungen verwendet.

Das handgehaltene Gerät wird über einen beliebigen kleinen Bereich der Haut (10-12 cm x 6,5-4 cm) gehalten und es werden Abstandshalter bereitgestellt, um den Abstand von der Haut zu standardisieren. Handgehaltene NB-UVB-Geräte eignen sich für kleine Läsionen und machen die Phototherapie für Teilnehmer mit begrenzter Erkrankung verfügbar, und für Teilnehmer, die es schwierig finden, 2- bis 3-mal pro Woche Phototherapieeinheiten im Krankenhaus zu besuchen.

Die Lampe wird ruhig über der vitiliginösen Läsion gehalten. Wenn die Größe der Läsion größer ist als oben angegeben, d. h. 10-12 cm x 6,5-4 cm, wird der Teilnehmer (oder sein Elternteil oder Erziehungsberechtigter bei jüngeren Teilnehmern) gebeten, die Lampe langsam in kreisenden Bewegungen über den Bereich zu bewegen.

In dieser Studie werden die Forscher 2 ähnliche tragbare NB-UVB-Phototherapiegeräte (311 nm) mit derselben Leistung, aber etwas unterschiedlicher Größe des Behandlungsfensters, Gewicht des Geräts und Kabellänge untersuchen. Auf diese Weise können die Prüfärzte überwachen und beurteilen, welche der beiden Einheiten im Hinblick auf die Zufriedenheit der Teilnehmer und die Minimierung von Nebenwirkungen am besten vertragen wird. Die gesammelten Informationen helfen bei der Auswahl des Geräts für die Haupt-RCT.

Gerät A: Dermfix 1000 NB-UVB Gerät B: Waldmann UV 109 Beide Geräte sind Handgeräte mit Ein-/Ausschalter und externer digitaler Zeitschaltuhr. Der Benutzer dieses Geräts muss das schriftliche Behandlungsprotokoll befolgen, den Timer jedes Mal manuell einstellen und neu einstellen und ein genaues Tagebuch der Expositionszeiten führen.

Die Geräte müssen ständig an einer Steckdose angeschlossen sein.

Placebogerät: Placebo Dermfix 1000, identisch mit Gerät A Das zu verwendende Placebogerät ist identisch mit dem aktiven Gerät Dermfix mit dem einzigen Unterschied, dass es kein 311 nm NB-UVB emittiert.

Studiendauer:

Die Rekrutierung soll beginnen, sobald die Zulassungen (Ethik und F&E) vorliegen, und etwa 6 Monate dauern. Jeder Teilnehmer wird für 4 Monate an der Studie teilnehmen. Die Teilnehmer werden zu Beginn der Screening-Phase – Baseline, 8. Woche und 16. Woche – bei persönlichen Besuchen bewertet. Die Ergebnisse werden zu denselben Zeitpunkten bewertet.

In den Wochen 1, 2 und 12 werden telefonische Nachfassgespräche geführt.

Randomisierung und Verblindung:

Den Teilnehmern wird verblindet, welches Gerät sie erhalten haben (Interventionsgruppe A oder B oder Kontrollgruppe C).

Der Research Nurse wird verblindet, welcher Gruppe die Teilnehmer zugeordnet werden (Interventionsgruppe S A oder B oder Kontrollgruppe C).

Die Randomisierung basiert auf einem computergenerierten Pseudozufallscode unter Verwendung zufällig permutierter Blöcke von zufällig variierender Größe, der von der Nottingham Clinical Trials Unit (CTU) gemäß ihrer Standardarbeitsanweisung (SOP) erstellt und auf einem sicheren Server gespeichert wird. Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach 3 Gruppen (Gruppe A, B und C) und 2 Rekrutierungszentren.

Statistische Methoden:

Demografische Daten, Baseline-Daten und Maß der Compliance werden durch deskriptive Statistiken (Anzahl[n], Mittelwert, Standardabweichung [SD], Median, Minimum und Maximum) oder Häufigkeitstabellen, stratifiziert nach Behandlung, zusammengefasst.

Auch die Berechnung der Repigmentierungsrate, Ausbreitung und Beendigung der Vitiligo-Läsionen wird für alle 3 Geräte durchgeführt. Diese Informationen sind für die Berechnung der Stichprobengröße für die endgültige Studie von entscheidender Bedeutung.