Prova pilota HI-Light per la vitiligine: NB-UVB portatile per la vitiligine precoce o focale a casa (HI-Light)

Questo studio è una sperimentazione pilota per determinare la fattibilità di condurre un successivo ampio RCT multicentrico.

Gli obiettivi di questa sperimentazione pilota sono:

In primis:

1. Stabilire la proporzione di partecipanti idonei e la loro disponibilità a essere randomizzati a casa NB-UVB

   Secondariamente:

2. Stabilire l'adesione e la soddisfazione dei partecipanti nell'uso della fototerapia domestica
3. Per valutare il successo dell'accecamento sia dei partecipanti che dei valutatori dei risultati utilizzando un'unità placebo identica con lampadina a fluorescenza a luce visibile anziché lampadina NB-UVB.
4. Stabilire possibili effetti collaterali a breve termine, ad esempio se il dispositivo è adatto per l'uso domestico con supervisione medica limitata
5. Manualizzare l'intervento terapeutico, ovvero preparare un pacchetto che istruisca i partecipanti su come utilizzare l'intervento e come affrontare i possibili effetti collaterali.
6. Definire e testare le misure di esito primarie e secondarie e i metodi di raccolta dei dati per il principale RCT

Configurazione di prova:

Gruppi paralleli-Studio a tre braccia

1. Gruppo A: unità NB-UVB manuale attiva (Dermfix 1000)
2. Gruppo B: unità NB-UVB portatile attiva (Waldmann)
3. Gruppo C: unità NB-UVB portatile placebo (placebo Dermfix 1000) L'allocazione al gruppo attivo o placebo sarà 2:1. Questa configurazione di prova rifletterà l'allocazione dei partecipanti ai gruppi attivi e placebo nell'RCT principale (il 75% dei partecipanti riceverà un trattamento attivo), poiché è molto probabile che quest'ultimo sia uno studio a tre bracci o fattoriale. Successivamente, i risultati ottenuti da questo studio pilota in merito alla disponibilità dei partecipanti ad essere randomizzati costituiranno una stima più precisa del principale RCT.

Ambientazione:

I partecipanti saranno identificati principalmente nell'assistenza secondaria (Nottingham, Leicester, Derby e Mansfield) e mediante pubblicità diretta. Il reclutamento sarà esteso per includere l'assistenza primaria se il tempo e le risorse lo consentono.

Stima della dimensione del campione:

Si tratta di uno studio pilota, con la dimensione del campione basata sulle risorse in termini di soggetti disponibili in un lasso di tempo ragionevole, per il quale non è applicabile alcuna stima formale della dimensione del campione basata su statistiche.

Per questo studio pilota, 21 partecipanti (7 in ciascun gruppo) consentiranno ai ricercatori di misurare il tasso di reclutamento da ciascun sito; n=21 fornirà anche una stima ragionevole dell'accettabilità e della completezza dei dati sui risultati.

Numero di partecipanti:

Gli investigatori stimano di reclutare 21 partecipanti, 7 in ciascun gruppo; tuttavia il reclutamento dipenderà dal tempo e dalle risorse disponibili.

Descrizione degli interventi:

L'unità portatile NB-UVB è un dispositivo NB-UVB portatile e leggero, leggermente più grande di una normale spazzola per capelli.

Queste unità sono marcate CE e vengono utilizzate nell'ambito delle loro autorizzazioni di licenza.

Il dispositivo portatile viene tenuto sopra qualsiasi piccola area della pelle (10-12 cm x 6,5-4 cm) e vengono forniti distanziatori per standardizzare la distanza dalla pelle. Le unità portatili NB-UVB sono adatte per piccole lesioni rendendo la fototerapia disponibile per i partecipanti con malattia limitata e per i partecipanti che hanno difficoltà a frequentare le unità di fototerapia ospedaliere 2 o 3 volte a settimana.

La lampada è tenuta ferma sopra la lesione vitiliginosa. Se la dimensione della lesione è maggiore di quella sopra menzionata, ovvero 10-12 cm X 6,5-4 cm, al partecipante (o al genitore o tutore legale per i partecipanti più giovani) verrà chiesto di spostare lentamente la lampada sopra l'area con movimenti circolari.

In questo studio gli investigatori esploreranno 2 dispositivi per fototerapia NB-UVB (311nm) portatili simili con la stessa uscita, ma dimensioni leggermente diverse della finestra di trattamento, peso del dispositivo e lunghezza del cavo. In questo modo gli investigatori saranno in grado di monitorare e valutare quale delle 2 unità è meglio tollerata in termini di soddisfazione dei partecipanti e minimizzazione degli effetti collaterali. Le informazioni raccolte aiuteranno nella scelta del dispositivo per il principale RCT.

Dispositivo A: Dermfix 1000 NB-UVB Dispositivo B: Waldmann UV 109 Entrambi i dispositivi sono unità manuali con un interruttore on/off e un timer digitale esterno. L'utente di questo dispositivo deve seguire il protocollo di trattamento scritto, impostare e reimpostare manualmente il timer ogni volta e tenere un diario accurato dei tempi di esposizione.

I dispositivi devono essere sempre collegati a una presa.

Dispositivo placebo: Placebo Dermfix 1000, uguale al dispositivo A Il dispositivo placebo da utilizzare è identico al dispositivo attivo Dermfix con la sola differenza che non emetterà 311nm NB-UVB.

Durata dello studio:

Si prevede che il reclutamento inizi non appena saranno disponibili le approvazioni (etica e ricerca e sviluppo) e dovrebbe richiedere circa 6 mesi. Ogni partecipante parteciperà allo studio per 4 mesi. I partecipanti saranno valutati durante le visite faccia a faccia all'inizio della fase di screening-basale, 8a settimana e 16a settimana. I risultati saranno valutati negli stessi punti temporali.

Le telefonate di follow-up verranno effettuate alle settimane 1, 2 e 12.

Randomizzazione e accecamento:

I partecipanti saranno accecati da quale dispositivo hanno ricevuto (gruppi di intervento A o B o gruppo di controllo C).

L'infermiere ricercatore sarà cieco a quale gruppo sono assegnati i partecipanti (gruppo di intervento A o B o gruppo di controllo C).

La randomizzazione si baserà su un codice pseudo-casuale generato dal computer utilizzando blocchi permutati casuali di dimensioni variabili in modo casuale, creato dalla Nottingham Clinical Trials Unit (CTU) in conformità con la loro procedura operativa standard (SOP) e conservato su un server sicuro. La randomizzazione sarà stratificata per 3 gruppi (Gruppo A, B e C) e 2 centri di reclutamento.

Metodi statistici:

I dati demografici, di base e la misura della compliance saranno riassunti da statistiche descrittive (numero [n], media, deviazione standard [DS], mediana, minimo e massimo) o tabelle di frequenza, stratificate per trattamento.

Inoltre, il calcolo del tasso di ripigmentazione, diffusione e cessazione delle lesioni della vitiligine sarà condotto per tutti e 3 i dispositivi. Queste informazioni saranno vitali per il calcolo della dimensione del campione per la prova definitiva.