Pilotní zkušební verze HI-Light pro vitiligo: Ruční NB-UVB pro časné nebo ohniskové vitiligo doma (HI-Light)

Tato studie je pilotní studií ke stanovení proveditelnosti provedení následné velké multicentrické RCT.

Cíle tohoto pilotního pokusu jsou:

Především:

1. Zjistit podíl způsobilých účastníků a jejich ochotu být randomizováni do domácího NB-UVB

   Sekundárně:

2. Prokázat adherenci a spokojenost účastníků s používáním domácí fototerapie
3. Posoudit úspěšnost zaslepení jak účastníků, tak hodnotitelů výsledků pomocí identické placebo jednotky s fluorescenční žárovkou ve viditelném světle místo žárovky NB-UVB.
4. Pro zjištění možných krátkodobých vedlejších účinků, tj. zda je zařízení vhodné pro domácí použití s ​​omezeným lékařským dohledem
5. Manualizovat léčebnou intervenci, tj. připravit balíček poučení účastníků o tom, jak intervenci používat a jak se vypořádat s možnými vedlejšími účinky.
6. Definovat a otestovat primární a sekundární výstupní měřítka a metody sběru dat pro hlavní RCT

Zkušební konfigurace:

Paralelní skupiny – studie tří ramen

1. Skupina A: aktivní ruční NB-UVB jednotka (Dermfix 1000)
2. Skupina B: aktivní ruční NB-UVB jednotka (Waldmann)
3. Skupina C: placebo ruční jednotka NB-UVB (placebo Dermfix 1000) Rozdělení do aktivní nebo placebové skupiny bude 2:1. Tato konfigurace studie bude odrážet zařazení účastníků do aktivních skupin a skupin s placebem v hlavní RCT (75 % účastníků bude dostávat aktivní léčbu), protože druhá varianta bude s největší pravděpodobností tříramenná nebo faktoriální studie. Následně budou výsledky získané z této pilotní studie týkající se ochoty účastníků být randomizovány přesnějším odhadem hlavní RCT.

Nastavení:

Účastníci budou primárně identifikováni v sekundární péči (Nottingham, Leicester, Derby a Mansfield) a přímou reklamou. Pokud to čas a zdroje dovolí, nábor bude rozšířen o primární péči.

Odhad velikosti vzorku:

Toto je pilotní studie, přičemž velikost vzorku je řízena zdroji z hlediska dostupných subjektů v rozumném časovém rámci, pro něž nelze použít žádný formální statisticky podložený odhad velikosti vzorku.

V této pilotní studii umožní 21 účastníků (7 v každé skupině) výzkumníkům měřit míru náboru z každého pracoviště; n=21 také poskytne přiměřený odhad přijatelnosti a úplnosti výsledných dat.

Počet zúčastněných:

Vyšetřovatelé odhadují nábor 21 účastníků, 7 v každé skupině; nábor však bude záviset na čase a dostupných zdrojích.

Popis zásahů:

Ruční jednotka NB-UVB je přenosné a lehké zařízení NB-UVB, které je o něco větší než běžný kartáč na vlasy.

Tyto jednotky jsou označeny CE a jsou používány v rámci svých licenčních oprávnění.

Ruční zařízení je drženo nad jakoukoli malou oblastí pokožky (10-12 cm x 6,5-4 cm) a jsou opatřeny distančními vložkami, aby se standardizovala vzdálenost od pokožky. Ruční jednotky NB-UVB jsou vhodné pro malé léze, díky nimž je fototerapie dostupná pro účastníky s omezeným onemocněním a pro účastníky, pro které je obtížné navštěvovat nemocniční fototerapeutické jednotky 2 až 3krát týdně.

Lampa se drží stále nad vitiliginózní lézí. Pokud je velikost léze větší, než je uvedeno výše, tj. 10-12 cm X 6,5-4 cm, bude účastník (nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce u mladších účastníků) vyzván, aby lampu pomalu krouživými pohyby pohyboval nad oblastí.

V této studii vyšetřovatelé prozkoumají 2 podobná ruční fototerapeutická zařízení NB-UVB (311nm) se stejným výkonem, ale mírně odlišnou velikostí léčebného okna, hmotností zařízení a délkou kabelu. Tímto způsobem budou vyšetřovatelé schopni sledovat a hodnotit, která ze 2 jednotek je nejlépe tolerována z hlediska spokojenosti účastníků a minimalizace vedlejších účinků. Shromážděné informace pomohou při výběru zařízení pro hlavní RCT.

Zařízení A: Dermfix 1000 NB-UVB Zařízení B: Waldmann UV 109 Obě zařízení jsou manuální jednotky s vypínačem a externím digitálním časovačem. Uživatel tohoto zařízení musí dodržovat písemný protokol ošetření, nastavovat a znovu nastavovat časovač pokaždé ručně a vést si přesný deník expozičních časů.

Zařízení musí být neustále připojeno k zásuvce.

Placebo zařízení: Placebo Dermfix 1000, stejné jako zařízení A Placebo zařízení, které se má použít, je identické s aktivním zařízením Dermfix s jediným rozdílem, že nebude emitovat 311nm NB-UVB.

Délka studia:

Zahájení náboru je plánováno, jakmile budou schválena (etika a výzkum a vývoj), a mělo by trvat přibližně 6 měsíců. Každý účastník se studie zúčastní 4 měsíce. Účastníci budou hodnoceni při osobních návštěvách na začátku základní fáze screeningu, 8. týden a 16. týden. Výsledky budou hodnoceny ve stejných časových bodech.

Následné telefonáty budou uskutečněny v 1., 2. a 12. týdnu.

Randomizace a zaslepení:

Účastníci budou zaslepeni, jaké zařízení obdrželi (intervenční skupiny A nebo B nebo kontrolní skupina C).

Výzkumná sestra bude zaslepena, do které skupiny jsou účastníci zařazeni (intervenční skupina S A nebo B nebo kontrolní skupina C).

Randomizace bude založena na počítačem generovaném pseudonáhodném kódu využívajícím náhodné permutované bloky náhodně se měnící velikosti, vytvořené Nottinghamským oddělením klinických zkoušek (CTU) v souladu s jejich standardním operačním postupem (SOP) a uchovávané na zabezpečeném serveru. Randomizace bude stratifikována podle 3 skupin (skupina A, B a C) a 2 náborových míst.

Statistické metody:

Demografické údaje, základní údaje a míra kompliance budou shrnuty pomocí deskriptivních statistik (počet[n], průměr, standardní odchylka [SD], medián, minimum a maximum) nebo frekvenčních tabulek, stratifikovaných podle léčby.

Pro všechna 3 zařízení bude také proveden výpočet rychlosti re-pigmentace, šíření a zastavení lézí vitiliga. Tyto informace budou zásadní pro výpočet velikosti vzorku pro definitivní zkoušku.