HI-Light Pilot Trial voor vitiligo: draagbare NB-UVB voor vroege of focale vitiligo thuis (HI-Light)

Deze studie is een pilotproef om de haalbaarheid te bepalen van het uitvoeren van een volgende grote multicenter RCT.

De doelstellingen van deze pilotproef zijn:

voornamelijk:

1. Om het aandeel in aanmerking komende deelnemers vast te stellen en hun bereidheid om gerandomiseerd te worden naar huis NB-UVB

   Secundair:

2. Vaststellen van de therapietrouw en tevredenheid van de deelnemers bij het gebruik van fototherapie thuis
3. Om het succes van blindering van zowel deelnemers als uitkomstbeoordelaars te beoordelen door een identieke placebo-eenheid te gebruiken met een fluorescentielamp voor zichtbaar licht in plaats van een NB-UVB-lamp.
4. Om mogelijke bijwerkingen op korte termijn vast te stellen, d.w.z. of het apparaat geschikt is voor thuisgebruik met beperkt medisch toezicht
5. De behandelingsinterventie manueel maken, d.w.z. een pakket voorbereiden waarin de deelnemers worden voorgelicht over het gebruik van de interventie en het omgaan met mogelijke bijwerkingen.
6. Het definiëren en testen van de primaire en secundaire uitkomstmaten en de methoden voor gegevensverzameling voor de belangrijkste RCT

Proefconfiguratie:

Parallelle groepen-studie met drie armen

1. Groep A: actieve draagbare NB-UVB-eenheid (Dermfix 1000)
2. Groep B: actieve draagbare NB-UVB-eenheid (Waldmann)
3. Groep C: placebo draagbare NB-UVB-eenheid (placebo Dermfix 1000) De toewijzing aan de actieve of placebogroep is 2:1. Deze studieconfiguratie weerspiegelt de toewijzing van de deelnemers aan actieve en placebogroepen in de belangrijkste RCT (75% van de deelnemers krijgt een actieve behandeling), aangezien de laatste waarschijnlijk een driearmige of een factoriële studie is. Vervolgens zullen de resultaten van deze pilotproef met betrekking tot de bereidheid van de deelnemers om gerandomiseerd te worden een nauwkeurigere schatting zijn van de belangrijkste RCT.

Instelling:

Deelnemers zullen voornamelijk worden geïdentificeerd in de tweedelijnszorg (Nottingham, Leicester, Derby en Mansfield) en via directe reclame. Werving zal worden uitgebreid naar eerstelijnszorg als de tijd en middelen het toelaten.

Schatting van de steekproefomvang:

Dit is een pilootstudie, waarbij de steekproefomvang wordt bepaald door middelen in termen van beschikbare onderwerpen binnen een redelijk tijdsbestek, waarvoor geen formele statistische schatting van de steekproefomvang van toepassing is.

Voor deze pilootstudie zullen 21 deelnemers (7 in elke groep) de onderzoekers in staat stellen het rekruteringspercentage van elke site te meten; n=21 geeft ook een redelijke schatting van de aanvaardbaarheid en volledigheid van uitkomstgegevens.

Aantal deelnemers:

De onderzoekers schatten dat ze 21 deelnemers rekruteren, 7 in elke groep; de werving zal echter afhangen van de beschikbare tijd en middelen.

Beschrijving van interventies:

Het draagbare NB-UVB-apparaat is een draagbaar en lichtgewicht NB-UVB-apparaat dat iets groter is dan een gewone haarborstel.

Deze eenheden zijn CE-gemarkeerd en worden gebruikt binnen hun licentiebevoegdheden.

Het draagbare apparaat wordt boven een klein deel van de huid gehouden (10-12 cm x 6,5-4 cm) en er worden afstandhouders meegeleverd om de afstand tot de huid te standaardiseren. Draagbare NB-UVB-apparaten zijn geschikt voor kleine laesies, waardoor fototherapie beschikbaar is voor deelnemers met een beperkte ziekte en voor deelnemers die het moeilijk vinden om 2 tot 3 keer per week fototherapie-eenheden in het ziekenhuis te bezoeken.

De lamp wordt stilgehouden boven de vitiligeuze laesie. Als de grootte van de laesie groter is dan hierboven vermeld, d.w.z. 10-12 cm X 6,5-4 cm, zal de deelnemer (of hun ouder of wettelijke voogd voor jongere deelnemers) worden gevraagd om de lamp langzaam in cirkelvormige bewegingen boven het gebied te bewegen.

In deze proef zullen de onderzoekers 2 vergelijkbare draagbare NB-UVB (311nm) fototherapie-apparaten onderzoeken met dezelfde output, maar een iets andere grootte van het behandelingsvenster, het gewicht van het apparaat en de kabellengte. Hierdoor kunnen de onderzoekers controleren en beoordelen welke van de 2 eenheden het best wordt verdragen in termen van tevredenheid van de deelnemers en minimalisering van bijwerkingen. De verzamelde informatie zal helpen bij de keuze van het apparaat voor de belangrijkste RCT.

Apparaat A: Dermfix 1000 NB-UVB Apparaat B: Waldmann UV 109 Beide apparaten zijn handmatige apparaten met een aan/uit-schakelaar en een externe digitale timer. De gebruiker van dit apparaat moet het schriftelijke behandelprotocol volgen, de timer elke keer handmatig instellen en opnieuw instellen en een nauwkeurig dagboek bijhouden van de blootstellingstijden.

De apparaten moeten altijd op een stopcontact aangesloten zijn.

Placebo-apparaat: Placebo Dermfix 1000, hetzelfde als apparaat A Het te gebruiken placebo-apparaat is identiek aan het actieve apparaat Dermfix met het enige verschil dat het geen 311 nm NB-UVB uitzendt.

Studieduur:

Het is de bedoeling dat de werving van start gaat zodra de goedkeuringen (ethiek en R&D) rond zijn en ongeveer 6 maanden zal duren. Elke deelnemer neemt 4 maanden deel aan het onderzoek. Deelnemers worden beoordeeld tijdens persoonlijke bezoeken aan het begin van de screeningfase-baseline, 8e week en 16e week. De resultaten worden op dezelfde tijdstippen beoordeeld.

Vervolgtelefoontjes vinden plaats in week 1, 2 en 12.

Randomisatie en blindering:

Deelnemers zullen blind zijn voor welk apparaat ze hebben ontvangen (interventiegroep A of B of controlegroep C).

De onderzoeksverpleegkundige wordt geblindeerd in welke groep de deelnemers worden ingedeeld (interventiegroep S A of B of controlegroep C).

De randomisatie zal gebaseerd zijn op een door de computer gegenereerde pseudo-willekeurige code met behulp van willekeurig gepermuteerde blokken van willekeurig variërende grootte, gecreëerd door de Nottingham Clinical Trials Unit (CTU) in overeenstemming met hun standaardwerkwijze (SOP) en bewaard op een beveiligde server. De randomisatie zal worden gestratificeerd door 3 groepen (Groep A, B en C) en 2 wervingssites.

Statistische methoden:

Demografische, basislijngegevens en mate van therapietrouw worden samengevat in beschrijvende statistieken (aantal[n], gemiddelde, standaarddeviatie [SD], mediaan, minimum en maximum) of frequentietabellen, gestratificeerd naar behandeling.

Ook zal de berekening van de re-pigmentatiesnelheid, verspreiding en stopzetting van de vitiligo-laesies worden uitgevoerd voor alle 3 de apparaten. Deze informatie is van vitaal belang voor de berekening van de steekproefomvang voor de definitieve proef.