Essai pilote HI-Light pour le vitiligo : NB-UVB portatif pour le vitiligo précoce ou focal à domicile (HI-Light)

Cette étude est un essai pilote visant à déterminer la faisabilité de mener un grand ECR multicentrique ultérieur.

Les objectifs de cet essai pilote sont :

Principalement:

1. Établir la proportion de participants éligibles et leur volonté d'être randomisés à domicile NB-UVB

   Secondairement :

2. Établir l'adhésion et la satisfaction des participants à utiliser la photothérapie à domicile
3. Évaluer le succès de la mise en aveugle des participants et des évaluateurs des résultats en utilisant une unité placebo identique avec une ampoule à fluorescence de lumière visible au lieu d'une ampoule NB-UVB.
4. Pour établir d'éventuels effets secondaires à court terme, c'est-à-dire si l'appareil est adapté à un usage domestique avec une surveillance médicale limitée
5. Manueliser l'intervention de traitement, c'est-à-dire préparer une trousse éduquant les participants sur la façon d'utiliser l'intervention et de faire face aux effets secondaires possibles.
6. Définir et tester les critères de jugement primaires et secondaires et les méthodes de collecte de données pour le principal ECR

Configuration d'essai :

Groupes parallèles - Étude à trois bras

1. Groupe A : appareil portatif actif NB-UVB (Dermfix 1000)
2. Groupe B : unité NB-UVB portative active (Waldmann)
3. Groupe C : unité portative NB-UVB placebo (placebo Dermfix 1000) L'attribution au groupe actif ou placebo sera de 2:1. Cette configuration d'essai reflétera l'allocation des participants aux groupes actif et placebo dans l'ECR principal (75 % des participants recevront un traitement actif), car ce dernier sera très probablement un essai à trois bras ou un essai factoriel. Par la suite, les résultats obtenus à partir de cet essai pilote concernant la volonté des participants d'être randomisés seront une estimation plus précise de l'ECR principal.

Paramètre:

Les participants seront principalement identifiés dans les soins secondaires (Nottingham, Leicester, Derby et Mansfield) et par la publicité directe. Le recrutement sera élargi pour inclure les soins primaires si le temps et les ressources le permettent.

Estimation de la taille de l'échantillon :

Il s'agit d'une étude pilote, la taille de l'échantillon étant déterminée par les ressources en termes de sujets disponibles dans un délai raisonnable, pour laquelle aucune estimation formelle de la taille de l'échantillon basée sur des statistiques n'est applicable.

Pour cette étude pilote, 21 participants (7 dans chaque groupe) permettront aux investigateurs de mesurer le taux de recrutement de chaque site ; n=21 donnera également une estimation raisonnable de l'acceptabilité et de l'exhaustivité des données sur les résultats.

Nombre de participants:

Les enquêteurs estiment recruter 21 participants, 7 dans chaque groupe ; cependant le recrutement dépendra du temps et des ressources disponibles.

Descriptif des interventions :

L'unité NB-UVB portative est un appareil NB-UVB portable et léger qui est légèrement plus grand qu'une brosse à cheveux habituelle.

Ces unités sont marquées CE et sont utilisées dans le cadre de leurs autorisations de licence.

L'appareil portatif est tenu au-dessus de n'importe quelle petite zone de la peau (10-12 cm x 6,5-4 cm) et des entretoises sont fournies afin de normaliser la distance de la peau. Les unités portatives NB-UVB conviennent aux petites lésions, ce qui rend la photothérapie disponible pour les participants atteints d'une maladie limitée et pour les participants qui ont du mal à se rendre dans les unités de photothérapie en milieu hospitalier 2 à 3 fois par semaine.

La lampe est maintenue immobile au-dessus de la lésion vitiligineuse. Si la taille de la lésion est plus grande que celle mentionnée ci-dessus, c'est-à-dire 10-12 cm X 6,5-4 cm, le participant (ou son parent ou tuteur légal pour les participants plus jeunes) sera invité à déplacer lentement la lampe au-dessus de la zone en mouvements circulaires.

Dans cet essai, les chercheurs exploreront 2 appareils de photothérapie portables NB-UVB (311 nm) similaires avec la même sortie, mais une taille de fenêtre de traitement, un poids de l'appareil et une longueur de câble légèrement différents. Ce faisant, les enquêteurs seront en mesure de surveiller et d'évaluer laquelle des 2 unités est la mieux tolérée en termes de satisfaction des participants et de minimisation des effets secondaires. Les informations recueillies aideront au choix du dispositif pour l'ECR principal.

Appareil A : Dermfix 1000 NB-UVB Appareil B : Waldmann UV 109 Les deux appareils sont des unités manuelles avec un interrupteur marche/arrêt et une minuterie numérique externe. L'utilisateur de cet appareil doit suivre le protocole de traitement écrit, régler et réinitialiser la minuterie à chaque fois manuellement et tenir un journal précis des temps d'exposition.

Les appareils doivent être connectés à une prise tout le temps.

Dispositif placebo : Placebo Dermfix 1000, identique au dispositif A Le dispositif placebo à utiliser est identique au dispositif actif Dermfix, à la seule différence qu'il n'émettra pas de NB-UVB de 311 nm.

Durée de l'étude :

Le recrutement devrait commencer dès que les approbations (éthique et R&D) seront en place et devrait prendre environ 6 mois. Chaque participant participera à l'étude pendant 4 mois. Les participants seront évalués lors de visites en face à face au début de l'étape de sélection - ligne de base, 8e semaine et 16e semaine. Les résultats seront évalués aux mêmes moments.

Des appels téléphoniques de suivi seront effectués aux semaines 1, 2 et 12.

Randomisation et aveugle :

Les participants ne sauront pas quel appareil ils ont reçu (groupes d'intervention A ou B ou groupe témoin C).

L'infirmière de recherche ne saura pas à quel groupe les participants sont affectés (groupes d'intervention S A ou B ou groupe témoin C).

La randomisation sera basée sur un code pseudo-aléatoire généré par ordinateur utilisant des blocs permutés aléatoires de taille aléatoire, créés par l'unité d'essais cliniques de Nottingham (CTU) conformément à leur procédure opératoire standard (SOP) et conservés sur un serveur sécurisé. La randomisation sera stratifiée en 3 groupes (Groupe A, B et C) et 2 sites de recrutement.

Méthodes statistiques:

Les données démographiques, de base et la mesure de la conformité seront résumées par des statistiques descriptives (nombre [n], moyenne, écart type [SD], médiane, minimum et maximum) ou des tableaux de fréquence, stratifiés par traitement.

De plus, le calcul du taux de repigmentation, de la propagation et de la cessation des lésions de vitiligo sera effectué pour l'ensemble des 3 appareils. Ces informations seront essentielles pour le calcul de la taille de l'échantillon pour l'essai définitif.