HI-Light Pilot Trial for Vitiligo: Håndholdt NB-UVB til tidlig eller fokal vitiligo derhjemme (HI-Light)

Denne undersøgelse er et pilotforsøg for at bestemme gennemførligheden af ​​at udføre en efterfølgende stor multicenter RCT.

Formålet med dette pilotforsøg er:

Primært:

1. At fastslå andelen af ​​berettigede deltagere og deres vilje til at blive randomiseret til hjemmet NB-UVB

   Sekundært:

2. At etablere deltagernes tilslutning og tilfredshed med at bruge hjemmefototerapi
3. At vurdere succes med blinding af både deltagere og resultatbedømmere ved at bruge en identisk placebo-enhed med synligt lys fluorescenspære i stedet for NB-UVB-pære.
4. At fastslå mulige kortsigtede bivirkninger, dvs. hvis enheden er egnet til hjemmebrug med begrænset medicinsk overvågning
5. At manualisere behandlingsinterventionen, dvs. udarbejde en pakke, der lærer deltagerne at bruge interventionen og håndtere mulige bivirkninger.
6. At definere og teste de primære og sekundære resultatmål og metoderne til dataindsamling for den primære RCT

Prøvekonfiguration:

Parallelle grupper-Tre arm undersøgelse

1. Gruppe A: aktiv håndholdt NB-UVB enhed (Dermfix 1000)
2. Gruppe B: aktiv håndholdt NB-UVB enhed (Waldmann)
3. Gruppe C: placebo håndholdt NB-UVB-enhed (placebo Dermfix 1000) Tildelingen til den aktive gruppe eller placebogruppen vil være 2:1. Denne forsøgskonfiguration vil afspejle deltagernes tildeling til aktive grupper og placebogrupper i hoved-RCT (75 % af deltagerne vil modtage aktiv behandling), da sidstnævnte højst sandsynligt er et tre-arms- eller et faktorielt forsøg. Efterfølgende vil resultaterne opnået fra dette pilotforsøg vedrørende deltagernes villighed til at blive randomiseret være et mere præcist estimat af hoved-RCT.

Indstilling:

Deltagerne vil primært blive identificeret i sekundær pleje (Nottingham, Leicester, Derby og Mansfield) og ved direkte reklame. Rekruttering vil blive udvidet til at omfatte primærpleje, hvis tid og ressourcer tillader det.

Estimat for prøvestørrelse:

Dette er en pilotundersøgelse, hvor stikprøvestørrelsen er ressourcedrevet med hensyn til tilgængelige emner inden for en rimelig tidsramme, for hvilken der ikke er noget formelt statistisk baseret stikprøvestørrelsesestimat.

Til denne pilotundersøgelse vil 21 deltagere (7 i hver gruppe) give efterforskerne mulighed for at måle rekrutteringsraten fra hvert sted; n=21 vil også give et rimeligt estimat for acceptabilitet og fuldstændighed af udfaldsdata.

Antal deltagere:

Efterforskerne anslår at rekruttere 21 deltagere, 7 i hver gruppe; rekrutteringen vil dog afhænge af tid og ressourcer til rådighed.

Beskrivelse af indgreb:

Den håndholdte NB-UVB-enhed er en bærbar og letvægts NB-UVB-enhed, der er lidt større end en almindelig hårbørste.

Disse enheder er CE-mærkede og bliver brugt inden for deres licenstilladelser.

Den håndholdte enhed holdes over et hvilket som helst lille område af huden (10-12 cm x 6,5-4 cm), og der medfølger afstandsstykker for at standardisere afstanden fra huden. Håndholdte NB-UVB-enheder er velegnede til små læsioner, der gør fototerapi tilgængelig for deltagere med begrænset sygdom, og til deltagere, der har svært ved at møde på hospitalsbaserede fototerapienheder 2 til 3 gange om ugen.

Lampen holdes stille over den vitiliginøse læsion. Hvis størrelsen af ​​læsionen er større end nævnt ovenfor, dvs. 10-12 cm X 6,5-4 cm, vil deltageren (eller deres forælder eller værge for yngre deltagere) blive bedt om at bevæge lampen langsomt over området i cirkulære bevægelser.

I dette forsøg vil efterforskerne udforske 2 lignende håndholdte NB-UVB (311nm) fototerapienheder med samme output, men en lidt anderledes størrelse af behandlingsvinduet, vægten af ​​enheden og kabellængden. Ved at gøre dette vil efterforskerne være i stand til at overvåge og vurdere, hvilken af ​​de 2 enheder der bedst tolereres med hensyn til deltagernes tilfredshed og minimering af bivirkninger. De indsamlede oplysninger vil hjælpe med valget af enhed til den primære RCT.

Apparat A: Dermfix 1000 NB-UVB Apparat B: Waldmann UV 109 Begge apparater er manuelle enheder med tænd/sluk-knap og ekstern digital timer. Brugeren af ​​denne enhed skal følge den skriftlige behandlingsprotokol, indstille og nulstille timeren manuelt hver gang og føre en nøjagtig dagbog over eksponeringstider.

Enhederne skal være tilsluttet en stikkontakt hele tiden.

Placeboenhed: Placebo Dermfix 1000, samme som enhed A Placeboenheden, der skal bruges, er identisk med den aktive enhed Dermfix med den eneste forskel, at den ikke udsender 311nm NB-UVB.

Studiets varighed:

Rekrutteringen er planlagt til at påbegynde, så snart godkendelser (etik og R&D) er på plads og bør tage cirka 6 måneder. Hver deltager vil deltage i undersøgelsen i 4 måneder. Deltagerne vil blive vurderet ved ansigt til ansigt-besøg i begyndelsen af ​​screeningsstadiet-baseline, 8. uge og 16. uge. Resultaterne vil blive vurderet på samme tidspunkt.

Opfølgende telefonopkald vil blive foretaget i uge 1, 2 og 12.

Randomisering og blinding:

Deltagerne vil blive blindet for, hvilken enhed de har modtaget (interventionsgruppe A eller B eller kontrolgruppe C).

Forskningssygeplejersken vil blive blindet for, hvilken gruppe deltagerne er tildelt (interventionsgruppe S A eller B eller kontrolgruppe C).

Randomiseringen vil være baseret på en computergenereret pseudo-tilfældig kode, der bruger tilfældige permuterede blokke af tilfældigt varierende størrelse, skabt af Nottingham Clinical Trials Unit (CTU) i overensstemmelse med deres standard operationsprocedure (SOP) og holdt på en sikker server. Randomiseringen vil blive stratificeret af 3 grupper (Gruppe A, B og C) og 2 rekrutteringssteder.

Statistiske metoder:

Demografiske data, baseline-data og mål for compliance vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistikker (antal[n], gennemsnit, standardafvigelse [SD], median, minimum og maksimum) eller frekvenstabeller, stratificeret efter behandling.

Beregning af re-pigmenteringshastigheden, spredning og ophør af vitiligolæsioner vil også blive udført for alle de 3 enheder. Disse oplysninger vil være afgørende for beregningen af ​​prøvestørrelsen til det endelige forsøg.