En studie som undersökte doser av Abirateronacetat hos vuxna kvinnor med 21-hydroxylasbrist

Detta är en icke-randomiserad (patienter kommer inte att tilldelas av en slump att studera behandlingar), öppen etikett (patienter kommer att känna till identiteten på studiebehandlingar), multipeldos, intrapatient sekventiell dosökningsstudie med en planerad inskrivning av cirka 10 patienter. Denna studie kommer att bestå av en screeningperiod och en behandlingsperiod. På grund av den intrapatienta dosökningen kommer det att finnas flera behandlingsperioder bestående av 8 dagar vardera. En viloperiod på minst 7 dagar skiljer varje behandlingsperiod åt. Berättigade patienter kommer att ta studiedefinierade ersättningsdoser av hydrokortison och fludrokortison. Abirateronacetat oral suspension kommer att administreras i dagliga eskalerande doser från 100 mg till 500 mg. Patienterna kommer att fortsätta till nästa högre dosnivå när majoriteten av de behandlade patienterna har en minskning av androstenedionnivån. Seriella farmakokinetiska (studie av vad kroppen gör med ett läkemedel) och farmakodynamiska (studie av effekten av ett läkemedel på kroppen) kommer att samlas in vid varje behandlingsperiod enligt beskrivningen i protokollet. Alla patienter som får minst 1 dos abirateronacetat kommer att säkerhetsanalyseras.