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一项在患有 21-羟化酶缺乏症的成年女性中检查醋酸阿比特龙剂量的研究

醋酸阿比特龙在 21-羟化酶缺乏症成年女性中的一项开放标签、多剂量、剂量探索研究

本研究的目的是确定在接受类固醇替代治疗经典 21-羟化酶缺乏症的绝经前妇女中将血清雄烯二酮降低至适合年龄水平所需的醋酸阿比特龙的最小剂量。

研究概览

地位

完全的

详细说明

这是一项非随机(患者不会随机分配到研究治疗)、开放标签(患者将知道研究治疗的特性)、多剂量、患者内序贯剂量递增研究,计划招募约 10 名患者。 该研究将包括筛选期和治疗期。 由于患者体内剂量增加,将有多个治疗期,每个治疗期为 8 天。 至少 7 天的休息期将分开每个治疗期。 符合条件的患者将服用研究确定的替代剂量的氢化可的松和氟氢可的松。 醋酸阿比特龙口服混悬液将以每日递增剂量从 100 mg 至 500 mg 给药。 当大多数接受治疗的患者的雄烯二酮水平降低时,患者将继续服用下一个更高的剂量水平。 系列药代动力学(研究身体对药物的作用)和药效学(研究药物对身体的影响)样本将在每个治疗期收集,如方案中所述。 将分析接受至少 1 剂醋酸阿比特龙的所有患者的安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

6

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

女性

描述

纳入标准:

  • 绝经前妇女 >=18 岁。
  • 必须接受含有雌激素和孕激素的激素避孕药。
  • CYP21A2 基因型证实 21-羟化酶缺陷与典型的先天性肾上腺增生相关。
  • 在服用研究定义剂量的氢化可的松和氟氢可的松时,表现出 >=1.5 X ULN 的清晨血清雄烯二酮浓度。
  • 研究者认为没有并存的医疗条件会妨碍参与研究。

排除标准:

  • 活动性或慢性肝炎的当前或病史,包括有症状的甲型、乙型或丙型病毒性肝炎。
  • 任何活动性感染。
  • 活动性恶性肿瘤的证据。
  • 严重或不受控制的共存非恶性疾病。
  • 因除治疗 21-羟化酶缺乏症以外的任何原因接受全身性糖皮质激素治疗。
  • 任何需要用抗惊厥药治疗的疾病。
  • 在研究期间和研究结束后 3 个月内不愿意使用节育方法的有生育能力的患者。
  • 怀孕或哺乳的妇女。
  • 与非经典先天性肾上腺增生相关的基因型。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:北美
  • 介入模型:单组
  • 屏蔽:没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:醋酸阿比特龙
从每个治疗期的研究第 1 天到研究第 6 天每天施用醋酸阿比特龙口服混悬液:第一个剂量水平是 100 mg,随后的治疗期逐渐增加剂量为 250 mg 和 500 mg。
从每个治疗期的研究第 1 天到研究第 6 天每天施用醋酸阿比特龙口服混悬液:第一个剂量水平是 100 mg,随后的治疗期逐渐增加剂量为 250 mg 和 500 mg。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
对于患有 21-羟化酶缺乏症的成年女性,将血清雄烯二酮降低至适龄范围所需的醋酸阿比特龙的最小剂量
大体时间:每个治疗期的第 7 天。
与年龄相适应的雄烯二酮水平的正常化或降低将通过在治疗期的研究第 6 天和第 7 天测量的雄烯二酮值的平均值来确定。
每个治疗期的第 7 天。

次要结果测量

结果测量
大体时间
雄烯二酮的平均血清浓度
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
17-羟孕酮的平均血清浓度
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
肾素活性的平均血浆浓度
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
平均血清睾酮浓度
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
尿液雄酮浓度
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
尿胆烷醇酮浓度
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
阿比特龙的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
阿比特龙达到最大血浆浓度 (tmax) 的时间
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
阿比特龙给药后 0 至 24 小时的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC24)
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
从时间 0 到阿比特龙最后可量化浓度 (AUClast) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
阿比特龙最后可量化血浆浓度 (Tlast) 的时间
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。
与阿比特龙的半对数药物浓度-时间曲线的末端斜率相关的消除半衰期
大体时间:每个治疗期的第 8 天。
每个治疗期的第 8 天。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 研究主任:Johnson & Johnson Pharmaceutical Research and Development, L.L.C., Clinical Trial、Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年12月1日

初级完成 (实际的)

2013年2月1日

研究完成 (实际的)

2013年2月1日

研究注册日期

首次提交

2011年11月23日

首先提交符合 QC 标准的

2011年12月16日

首次发布 (估计)

2011年12月20日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年2月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年2月27日

最后验证

2014年2月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

21-羟化酶缺乏症的临床试验

醋酸阿比特龙的临床试验

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