Långsiktig, öppen säkerhetsutvidgningsstudie av retigabin/ezogabin hos pediatriska patienter (>= 12 år) med POS eller LGS
8 oktober 2020 uppdaterad av: GlaxoSmithKline
RTG113388, en långvarig, öppen säkerhetsutvidgningsstudie av retigabin/ezogabin hos pediatriska patienter med partiella anfall (>= 12 år gamla) och patienter med Lennox-Gastaut syndrom (>=12 år)
Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av retigabin/ezogabin som tilläggsbehandling hos patienter med antingen partiella anfall (12 till < 18 år) eller Lennox-Gastaut syndrom (12 till 12 år)
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Epilepsi är en av de vanligaste allvarliga neurologiska störningarna i barndomen.
Läkemedel med nya verkningsmekanismer behövs för att försöka möta det otillfredsställda kliniska behovet av anfallskontroll hos patienter med behandlingsresistent epilepsi.
Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av retigabin/ezogabin som tilläggsbehandling hos patienter med antingen partiella anfall (12 till < 18 år) eller Lennox-Gastaut syndrom (12 till 12 år)
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- GSK Investigational Site
-
-
Florida
-
Wellington, Florida, Förenta staterna, 33414
- GSK Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- GSK Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230-2507
- GSK Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år till 25 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har deltagit i antingen en klinisk fas II- eller fas III-studie med retigabin/ezogabin som utvärderar partiella anfall eller anfall innefattande Lennox-Gastauts syndrom och uppfyllt kraven som definierades i moderstudien för att övergå till den öppna förlängningsstudien
- Utredare och vårdgivare anser att det är fördelaktigt för patienten att fortsätta behandlingen med retigabin/ezogabin
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder (efter menarche) får antingen inte vara sexuellt aktiva eller måste utöva en acceptabel preventivmetod (dokumenterad i det medicinska diagrammet) från två veckor före administrering av studiemedicin och under 28 dagar efter avslutad eller för tidigt avbrytande från studien
- Försökspersonen bor hos sin/hennes vårdnadshavare eller vårdnadshavare och har daglig kontakt med dem
- Skriftligt informerat samtycke inhämtas från försökspersonernas förälder/vårdnadshavare och medföljande samtycke från försökspersonen. Försökspersonen och/eller hans/hennes vårdnadshavare eller vårdnadshavare har förmågan att förstå nyckelkomponenterna i formuläret för informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Har otillräcklig förmåga att artikulera närvaro eller frånvaro av urinvägssymtom
- Har upplevt en biverkning, kliniskt signifikant laboratorieavvikelse eller avbröts från moderstudien på grund av en anledning som enligt utredarens bedömning skulle utesluta inskrivning till studien
- Har ett urinprov med: Urin specifik vikt >1,035, urin pH 8,0, ≥2+ proteinuri, avgjutningar eller kristaller (alla typer), >5 RBC/HPF, orelaterade till mens
- Har ett blodprov med: BUN >21 mg/dl för 12-åring, eller >25 mg/dl för >12-åring, kreatinin >1,03 mg/dl (F), eller >1,3 mg/dl (M), urinsyra syra >7,5 mg/dl (F), eller >8,5 mg/dl (M), Klorid >108 mEq/L, parametrar för kalcium, oorganisk fosfor eller CO2 som är kliniskt signifikanta enligt bedömningen av utredaren
- Har förekomst av kliniskt signifikanta leverlaboratorievärden: aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) >2x övre normalgräns (ULN); alkaliskt fosfatas och bilirubin ≥1,5xULN (isolerat bilirubin >1,5ULN är acceptabelt om bilirubin fraktioneras och direkt bilirubin
- Har förekomst av kliniskt signifikanta hjärtarytmier
- Har någon avvikelse på 12-avlednings-EKG som är kliniskt signifikant enligt utredarens åsikt, eller har ett korrigerat QT-intervall (med antingen Bazetts eller Fridericias) >500 msek (>530 msek för försökspersoner med Bundle Branch Block), okorrigerat QT-intervall > 600msec, eller ändra från baslinje QTc >60msec
- Har en historia av en eller flera njursten
- Har störningar av miktion eller kända urinvägsobstruktioner, inklusive njursten
- Har en dokumenterad anatomisk förträngning eller annan anatomisk abnormitet i urinvägssystemet som har potential att störa urinflödet
- Har upplevt kliniskt signifikant urinretention och/eller krävt urinkateterisering under de senaste 6 månaderna
- Har upplevt 2 eller fler objektivt dokumenterade urinvägsinfektioner under de senaste 12 månaderna
- Har en historia av otillräckligt vätskeintag och kliniskt signifikant uttorkning under de föregående 6 månaderna
- Har under den föregående månaden tagit antikolinerg medicin på löpande basis
- Har en aktiv självmordsplan/-avsikt eller har haft aktiva självmordstankar under de senaste 6 månaderna eller har en historia av självmordsförsök under de senaste 2 åren eller mer än ett livsvarigt självmordsförsök
- Planerar operation eller implantation av en vagusnervstimulator för att kontrollera anfall under studien
- Har för närvarande eller har missbrukat substans(er) eller någon medicin under de 12 månaderna före studiestart
- Har tagit ett prövningsläkemedel (undantag retigabin/ezogabin), eller använt en prövningsapparat, inom de senaste 30 dagarna innan, eller planerar att ta ett prövningsläkemedel när som helst under studien
- Kvinnor som ammar eller är gravida
- Ovilja eller oförmåga att följa de procedurer som beskrivs i protokollet
- Ämnet upplevs, av utredaren, vara olämpligt att inkluderas i studien
- Barn i vården
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: retigabin/ezogabin
retigabin/ezogabin kommer att administreras tre gånger om dagen (TID) som tilläggsbehandling baserat på vikt
|
retigabin/ezogabin kommer att administreras tre gånger om dagen (TID) som tilläggsbehandling baserat på vikt
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare (par.) med alla biverkningar (AE) eller allvarliga biverkningar (SAE) under behandlingsperioden
Tidsram: Från början av studiemedicinering till slutet av uppföljning (upp till 178 dagar)
|
En AE definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare, temporärt förknippade med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det anses relaterat till studieläkemedlet eller inte.
En SAE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse som, vid vilken dos som helst, leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, leder till funktionshinder eller oförmåga, eller är en medfödd anomali eller fosterskada.
Medicinsk eller vetenskaplig bedömning användes för att avgöra om rapportering var lämplig i andra situationer.
Se AE/SAE-modulen för en lista över icke-seriösa AE och SAE.
|
Från början av studiemedicinering till slutet av uppföljning (upp till 178 dagar)
|
|
Antal deltagare med AE som leder till uttag
Tidsram: Från början av studiemedicinering till slutet av uppföljningsbesöket (upp till 178 dagar)
|
En AE definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare, temporärt förknippade med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det anses relaterat till studieläkemedlet eller inte.
En SAE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse som, vid vilken dos som helst, leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, leder till funktionshinder eller oförmåga, eller är en medfödd anomali eller fosterskada.
Medicinsk eller vetenskaplig bedömning användes för att avgöra om rapportering var lämplig i andra situationer.
Se AE/SAE-modulen för en lista över icke-seriösa AE och SAE.
|
Från början av studiemedicinering till slutet av uppföljningsbesöket (upp till 178 dagar)
|
|
Antal deltagare med vitala tecken utanför de förutbestämda kliniskt viktiga fynden eller utanför de normala intervallen när som helst under studien
Tidsram: Behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Bedömning av vitala tecken inkluderade systoliskt blodtryck (SBP), diastoliskt blodtryck (DBP), hjärtfrekvens och kroppstemperaturmätningar.
SBP, DBP och hjärtfrekvens mättes vid följande besök: 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket efter att deltagarna var i sittande ställning i 5 minuter.
|
Behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändra från baslinjen i SBP och DBP vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Bedömning av vitala tecken inkluderade SBP- och DBP-mätningar.
SBP och DBP mättes vid följande besök: 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket efter att deltagaren satt i sittande läge i 5 minuter.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändra från baslinjen i hjärtfrekvens vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Bedömning av vitala tecken inkluderade hjärtfrekvens mätt vid följande besök: 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket efter att deltagaren satt i sittande läge i 5 minuter.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i kroppstemperatur vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Bedömning av vitala tecken inkluderade kroppstemperaturmätningar vid följande besök: 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i kroppshöjd vid angivna tidpunkter
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kroppshöjden mättes utan skor och iförd lätta kläder vid följande besök: 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i kroppsvikt vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kroppsvikten mättes utan skor och bärande lätta kläder vid följande besök: 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besök.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
BMI beräknas som vikt i kilogram (kg) dividerat med kvadraten på deras längd i meter (m^2).
BMI mättes vid följande besök: 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besök.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i elektrokardiogram (EKG) vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), EW-besök (upp till 178 dagar)
|
12-avlednings-EKG:t registrerades i ryggläge vid kvalificeringsbesöket och EW-besöket efter att ha hållit en deltagare i vila i denna position i 10 minuter.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), EW-besök (upp till 178 dagar)
|
|
Antal deltagare med onormala kliniskt signifikanta EKG-fynd baserat på utredarens bedömning när som helst under studien
Tidsram: Behörighetsbedömning och EW-besök
|
12-avlednings-EKG:t registrerades i ryggläge vid kvalificeringsbesöket och EW-besöket efter att ha hållit en deltagare i vila i denna position i 10 minuter.
Onormala fynd analyserades som kliniskt signifikanta (CS) och inte kliniskt signifikanta (NCS).
Studiens utredare bedömde EKG-abnormiteterna som CS eller NCS.
|
Behörighetsbedömning och EW-besök
|
|
Ändring från baslinjen i ALT-, ALP-, AST-, CK- och LDH-mätningar vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Parametrarna för alaninaminotransferas (ALT), alkaliskt fosfotas (ALP), aspartataminotransferas (AST), kreatinkinas (CK) och laktatdehydrogenas (LDH) mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besök.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Förändring från baslinjen i albumin, totalt protein, hemoglobin och medelkroppshemoglobinmätningar vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Albumin, totalt protein, hemoglobin och medelkroppshemoglobinkoncentrationsparametrar mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i förhållandet BUN/kreatinin och urin albumin/kreatinin vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Blodureakväve (BUN)/kreatinin och urinalbumin/kreatinin mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Förändring från baslinjen i mätningar av kalcium, koldioxidhalt/bikarbonat, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, oorganiskt fosfor, kalium, natrium och urea/BUN vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Parametrarna för kalcium, koldioxidhalt/bikarbonat, klorid, kolesterol, glukos, magnesium, oorganisk fosfor, kalium, natrium och urea/BUN mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Förändring från baslinjen i kreatinin, direkt bilirubin, indirekt bilirubin, total bilirubin, urinsyra och urin kreatininkoncentrationsmätningar vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Koncentrationsparametrar för kreatinin, direkt bilirubin, indirekt bilirubin, total bilirubin, urinsyra och urinkreatinin mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Förändring från baslinjen i mätningar av sköldkörtelstimulerande hormon (TSH) och urinalbumin vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade mätningar av endokrina parametrar och urinanalysparametrar.
TSH- och urinalbuminparametrar mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Förändring från baslinjen i mätningar av basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter, trombocytantal, segmenterade neutrofiler, totala neutrofiler och vita blodkroppar vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter, trombocytantal, segmenterade neutrofiler, totala neutrofiler (Totalt absolut antal neutrofiler - total ANC) och parametrar för antal vita blodkroppar mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU Besök.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Förändring från baslinjen i basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter, trombocytantal, segmenterade neutrofiler, totala neutrofiler och röda blodkroppsdistributionsbredd (RDW) i procent vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter, segmenterade neutrofiler, totala neutrofiler och parametrar för distribution av röda blodkroppar (RDW) mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i hematokritmätningarna vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Hematokrit mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i medelkroppsvolymen och medelblodplättsvolymmätningarna vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Genomsnittlig blodkroppsvolym och genomsnittliga blodplättskolumparametrar mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Förändring från baslinjen i medelkroppshemoglobin vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Genomsnittlig blodkroppshemoglobin mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Ändring från baslinjen i mätningarna av antalet röda blodkroppar vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Antalet röda blodkroppar mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Antal deltagare med parametrar för hematologi, kemi och urinanalys utanför de normala intervallen och förutbestämda kliniskt viktiga intervall
Tidsram: Behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
Klinisk laboratoriebedömning inkluderade hematologi, kemi och urinanalysparametrar.
Kliniska laboratorieparametrar mättes vid besök 1, 4, 5, 6, 7, EW och FU-besök.
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Behörighetsbedömning (besök 1), besök 4, besök 5, besök 6, besök 7, besök i förtid tillbakadragande (EW) och uppföljningsbesök (FU) (upp till 178 dagar)
|
|
Förändringar från baslinjen i blåsvolymen, bedömd av Post Void Residual (PVR) ultraljud vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 6, EW-besök
|
PVR-urintestet mätte mängden urin kvar i urinblåsan efter urinering.
PVR blåsultraljudet utfördes av en urolog, en kvalificerad tekniker eller av en lämpligt utbildad kvalificerad studiesköterska vid besök 1, 6 och EW-besöket.
Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från de individuella post-dosvärdena.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), besök 6, EW-besök
|
|
Förändringar från baslinjen i kognition mätt av Leiter-R vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
Leiter International Performance Scale eller helt enkelt Leiter är ett intelligenstest för barn och ungdomar, med normer från 2 till 20 år.
För alla åldrar ger det en intelligenskvot (IQ) och ett mått på logisk förmåga.
Den består av tio deltester, varav sju var relevanta för åldersgruppen 12-18 år.
Administreringstiden var cirka 40 minuter.
Under studien fyllde endast föräldern/vårdgivaren i detta frågeformulär medan deltagarna var inom åldersintervallet (dvs.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
|
Ändringar från baslinjen i beteende mätt med barnbeteendechecklistan (CBCL) vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
CBCL är ett allmänt använt frågeformulär för föräldrarapporter som identifierar beteendemässiga och känslomässiga problem hos barn.
Checklistan består av ett antal påståenden om barnets beteende, t.ex.
agerar för ung för sin ålder.
Svaren registrerades på en likert-skala: 0 = inte sant, 1 = något eller ibland sant, 2 = mycket sant eller ofta sant.
Förskolans checklista innehöll 100 frågor och checklistan för skolåldern innehöll 120 frågor.
Under studien fyllde endast föräldern/vårdgivaren i detta frågeformulär medan deltagarna var inom åldersintervallet (dvs.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
|
Förändringar från baslinjen i inlärning mätt med Wide Range Assessment of Memory and Learning, 2nd Edition (WRAML2) vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
WRAML2 är ett standardiserat test som mäter en individs minnesfunktion.
Den utvärderar både visuella och verbala, omedelbara och fördröjda minnesförmåga tillsammans med förvärvet av ny inlärning.
WRAML2-kärnbatteriet består av två verbala, två visuella och två deltester för uppmärksamhetskoncentration, vilket ger ett verbalt minnesindex, ett visuellt minnesindex och ett uppmärksamhetskoncentrationsindex.
Tillsammans ger dessa tester det allmänna minnesindexet.
Administreringstiden är cirka 40 minuter.
Under studien administrerades detta test om deltagaren var inom åldersintervallet (dvs.
>9 år).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Förälderstudien mätte inte baslinjekognition, beteende och inlärning så förändringar från baslinjen var inte tillgängliga för deltagarna i denna studie.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
|
Antal deltagare med sexuell mognad baserat på Tanner Steg I till Steg V av puberteten hos deltagare
Tidsram: Behörighetsbedömning (besök 1) och EW-besök
|
Antalet deltagare som avancerat ett steg mellan behörighetsbesöket och EW-besöket registrerades.
Tanner stadium I definieras som inget könshår alls (prepubertalt dominiskt tillstånd); stadium II definieras som en liten mängd långt, dunigt hår med lätt pigmentering vid basen av penis och pung (hanar) eller på blygdläpparna (honor); stadium III definieras som när håret blir mer grovt och lockigt och börjar sträcka sig i sidled; Stadium IV definieras som vuxenliknande hårkvalitet, som sträcker sig över pubis men skonar mediala lår; och stadium V definieras som när: håret sträcker sig till den mediala ytan av låren.
Utredaren bedömde deltagarens sexuella utveckling hos deltagarna
|
Behörighetsbedömning (besök 1) och EW-besök
|
|
Antal dagars exponering för retigabin/ezogabin TID av enskild deltagare
Tidsram: Behandlingsfas plus avsmalningsfas (upp till 97 dagar)
|
Det totala antalet dagar varje deltagare exponerades för Retigabine/Ezogabine registreras här.
|
Behandlingsfas plus avsmalningsfas (upp till 97 dagar)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i anfallsfrekvensen vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
Den procentuella minskningen från Baseline i anfallsfrekvensen sammanfattades med hjälp av beskrivande statistik.
Frekvenserna och procentsatserna beräknades för en minskning av anfallsfrekvensen på >50 % samt för en 100 % minskning (anfallsfri).
Ökningar med >50 % i anfallsfrekvens sammanfattades också.
Andelen anfallsfria dagar analyserades också.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
|
Antal deltagare som svarade under behandlingsperioden
Tidsram: Behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
En ''responder'' definieras som >50 % minskning från Baseline i anfallsfrekvensen.
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
|
Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) Assessment vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
Skalan Clinical Global Impression (CGI) gav ett övergripande sammanfattande mått som bestämts av läkaren.
Den hade 2 komponenter: CGI-Severity of Illness-skalan (CGI-S) och CGI- Improvement-skalan (CGI-I) som värderade förändringen från Baseline.
CGI-I-skalans poäng sträcker sig från 0 till 7 och tolkas som 0=ej utvärderad, 1=mycket förbättrad, 2=mycket förbättrad, 3=minimalt förbättrad, 4=ingen förändring, 5=minimalt sämre, 6=mycket sämre , 7=mycket mycket sämre.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
|
Clinical Global Impression-Severity of Illness (CGI-S) bedömning vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
Skalan Clinical Global Impression (CGI) gav ett övergripande sammanfattande mått som bestämts av läkaren.
Den hade 2 komponenter: CGI-Sverity of Illness-skalan (CGI-S) och CGI-Improvement-skalan (CGI-I) som värderade förändringen från Baseline.
CGI-S var en 7-gradig skala som krävde att utredaren bedömde svårighetsgraden av deltagarens epilepsi i förhållande till utredarens tidigare erfarenhet av andra deltagare med samma diagnos.
CGI-S-skalans poäng varierar från 0 till 7 och tolkas som 0=ej bedömd, 1=normal, 2=borderline, 3=lindrig, 4=måttlig, 5=markerad, 6=svår, 7=extremt svår.
Baslinje var den första pre-retigabinbedömningen som utfördes i moderstudien GSK113284 (NCT014945840).
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
|
Ändring från baslinjen i barnhälsostatus mätt med Child Health Questionnaire (CHQ) hos deltagare
Tidsram: Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), EW-besök och FU-besök (upp till 178 dagar)
|
CHQ består av skalor speciellt utvecklade för barn och ungdomar i åldern fem år och äldre.
CHQ bedömer ett barns fysiska, känslomässiga och sociala välbefinnande utifrån en förälders eller vårdnadshavares perspektiv.
Enkäten fylldes i av en förälder/vårdare och administrationstiden var cirka 30 minuter.
Föräldern/vårdgivaren fyllde i detta frågeformulär medan deltagaren var inom åldersintervallet (dvs.
|
Baslinje, behörighetsbedömning (besök 1), EW-besök och FU-besök (upp till 178 dagar)
|
|
Area under plasmakoncentrationstidskurvan (AUC) efter oral administrering av retigabin/ezogabin vid de angivna tidpunkterna
Tidsram: Behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
AUC definieras som arean under plasmaläkemedelskoncentration-tidkurvan, reflekterar kroppens faktiska exponering för läkemedel efter administrering av en dos av läkemedlet och uttrycks i milligram*timme per liter (mg*h/L).
Blodprover för populations-PK-analys av retigabin/ezogabin togs vid klinikbesök där även rutinmässiga kliniska laboratorieprover togs.
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik.
|
Behörighetsbedömning (besök 1) upp till 178 dagar
|
|
Synbar clearance (CL/F) efter oral administrering av retigabin/ezogabin vid angivna tidpunkter
Tidsram: Behörighetsbedömning (besök 1), upp till 178 dagar
|
Blodprover för populationsfarmakokinetisk analys av retigabin/ezogabin togs vid klinikbesök där även rutinmässiga kliniska laboratorieprover togs.
CL/F, där CL är den beräknade som dos/AUC och F är läkemedlets orala biotillgänglighet.
Eftersom studien avslutades i förtid och urvalsstorleken är liten, sammanställdes ingen sammanfattande statistik
|
Behörighetsbedömning (besök 1), upp till 178 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 september 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
18 juni 2013
Avslutad studie (Faktisk)
18 juni 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 maj 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 augusti 2012
Första postat (Uppskatta)
20 augusti 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 oktober 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 oktober 2020
Senast verifierad
1 oktober 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 113388
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .