Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet, åben-label sikkerhedsudvidelsesundersøgelse af retigabin/ezogabin hos pædiatriske forsøgspersoner (>= 12 år) med POS eller LGS

8. oktober 2020 opdateret af: GlaxoSmithKline

RTG113388, en langsigtet, åben-label sikkerhedsudvidelsesundersøgelse af retigabin/ezogabin hos pædiatriske forsøgspersoner med partielle anfald (>= 12 år) og forsøgspersoner med Lennox-Gastaut syndrom (>=12 år)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af retigabin/ezogabin som en supplerende behandling hos personer med enten partielle anfald (12 til < 18 år) eller Lennox-Gastaut syndrom (12 til 12 år).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Epilepsi er blandt de mest almindelige alvorlige neurologiske lidelser i barndommen. Lægemidler med nye virkninger af virkningsmekanismer er nødvendige for at forsøge at imødekomme det udækkede kliniske behov for anfaldskontrol hos patienter med behandlingsresistent epilepsi. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af retigabin/ezogabin som en supplerende behandling hos personer med enten partielle anfald (12 til < 18 år) eller Lennox-Gastaut syndrom (12 til 12 år).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Wellington, Florida, Forenede Stater, 33414
        • GSK Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230-2507
        • GSK Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har deltaget i enten et fase II- eller fase III-retigabin/ezogabin-klinisk forsøg, der evaluerer partielle anfald eller anfald omfattende Lennox-Gastaut syndrom og opfyldt kravene defineret i moderstudiet for at gå over til det åbne forlængelsesstudie
  • Efterforsker og pårørende anser det for fordelagtigt for patienten at fortsætte behandlingen med retigabin/ezogabin
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (efter menarche) må enten ikke være seksuelt aktive eller skal praktisere en acceptabel præventionsmetode (dokumenteret i lægeskemaet) fra to uger før administration af undersøgelsesmedicin og i 28 dage efter afslutning eller for tidligt. afbrydelse af studiet
  • Forsøgsperson bor hos sin forældremyndighedsindehaver(e) eller værge(r) og har daglig kontakt med dem.
  • Der indhentes skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonernes forælder/værge og medfølgende samtykke fra forsøgspersonen. Forsøgspersonen og/eller hans/hendes forældremyndighedsindehaver(e) eller juridiske værge(r) har evnen til at forstå nøglekomponenterne i den informerede samtykkeformular

Ekskluderingskriterier:

  • Har utilstrækkelig evne til at artikulere tilstedeværelse eller fravær af urinvejssymptomer
  • Har oplevet en uønsket hændelse, klinisk signifikant laboratorieabnormitet eller er blevet afbrudt fra forældreundersøgelsen på grund af en grund, der efter investigators vurdering ville udelukke tilmelding til undersøgelsen
  • Har en urinprøve med: Urin specifik vægtfylde >1,035, urin pH 8,0, ≥2+ proteinuri, afstøbninger eller krystaller (enhver type), >5 RBC/HPF, ikke relateret til menstruation
  • Har en blodprøve med: BUN >21 mg/dl for 12-årig eller >25 mg/dl for >12-årig, kreatinin >1,03 mg/dl (F) eller >1,3 mg/dl (M), urinsyre syre >7,5 mg/dl (F), eller >8,5 mg/dl (M), klorid >108 mEq/L, parametre for calcium, uorganisk phosphor eller CO2, der er klinisk signifikante som vurderet af investigator
  • Har tilstedeværelse af klinisk signifikante hepatiske laboratorieværdier: aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) >2x øvre normalgrænse (ULN); alkalisk fosfatase og bilirubin ≥1,5xULN (isoleret bilirubin >1,5ULN er acceptabelt, hvis bilirubin er fraktioneret og direkte bilirubin
  • Har tilstedeværelse af klinisk signifikante hjertearytmier
  • Har en abnormitet på 12-aflednings-EKG, som er klinisk signifikant efter investigatorens mening, eller har et korrigeret QT-interval (ved brug af enten Bazetts eller Fridericias) >500msec (>530 msec for forsøgspersoner med Bundle Branch Block), ukorrigeret QT-interval > 600msec, eller skift fra baseline QTc >60msec
  • Har en historie med en eller flere nyresten
  • Har vandladningsforstyrrelser eller kendte urinvejsobstruktioner, herunder nyresten
  • Har en dokumenteret anatomisk forsnævring eller anden anatomisk abnormitet i urinvejssystemet, der har potentiale til at forstyrre urinstrømmen
  • Har oplevet klinisk signifikant urinretention og/eller krævet urinkateterisering i de foregående 6 måneder
  • Har oplevet 2 eller flere objektivt dokumenterede urinvejsinfektioner inden for de foregående 12 måneder
  • Har en historie med utilstrækkeligt væskeindtag og klinisk signifikant dehydrering i de foregående 6 måneder
  • Har inden for den foregående måned taget anti-kolinerg medicin løbende
  • Har en aktiv selvmordsplan/-hensigt eller har haft aktive selvmordstanker inden for de seneste 6 måneder eller har haft selvmordsforsøg inden for de sidste 2 år eller mere end ét livsvarigt selvmordsforsøg
  • Planlægger operation eller implantation af en vagusnervestimulator for at kontrollere anfald under undersøgelsen
  • Er i øjeblikket eller har misbrugt stoffer eller medicin i de 12 måneder før studiestart
  • Har taget et forsøgslægemiddel (undtagen retigabin/ezogabin) eller brugt et forsøgsudstyr inden for de foregående 30 dage før, eller planlægger at tage et forsøgslægemiddel når som helst under undersøgelsen
  • Kvinder, der ammer eller er gravide
  • Uvilje eller manglende evne til at følge de procedurer, der er beskrevet i protokollen
  • Forsøgspersonen mener, at det er uegnet til at indgå i undersøgelsen
  • Børn i pleje

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: retigabin/ezogabin
retigabin/ezogabin vil blive administreret tre gange dagligt (TID) som tillægsbehandling baseret på vægt
Medicin: retigabin/ezogabin
retigabin/ezogabin vil blive administreret tre gange dagligt (TID) som tillægsbehandling baseret på vægt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere (par.) med enhver bivirkning (AE) eller alvorlig bivirkning (SAE) i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Fra starten af ​​studiemedicinen til slutningen af ​​opfølgningen (op til 178 dage)
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesmedicinen, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesmedicinen eller ej. En SAE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i invaliditet eller inhabilitet, eller er en medfødt anomali eller fødselsdefekt. Der blev udøvet medicinsk eller videnskabelig vurdering ved afgørelsen af, om rapportering var passende i andre situationer. Se venligst AE/SAE-modulet for en liste over ikke-alvorlige AE'er og SAE.
Fra starten af ​​studiemedicinen til slutningen af ​​opfølgningen (op til 178 dage)
Antal deltagere med AE'er, der fører til tilbagetrækning
Tidsramme: Fra starten af ​​studiemedicinen til slutningen af ​​opfølgningsbesøget (op til 178 dage)
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesmedicinen, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesmedicinen eller ej. En SAE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i invaliditet eller inhabilitet, eller er en medfødt anomali eller fødselsdefekt. Der blev udøvet medicinsk eller videnskabelig vurdering ved afgørelsen af, om rapportering var passende i andre situationer. Se venligst AE/SAE-modulet for en liste over ikke-alvorlige AE'er og SAE.
Fra starten af ​​studiemedicinen til slutningen af ​​opfølgningsbesøget (op til 178 dage)
Antal deltagere med vitale tegn uden for de forudbestemte klinisk vigtige fund eller uden for normalområdet på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
Tidsramme: Kvalificeringsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Vurdering af vitale tegn omfattede systolisk blodtryk (SBP), diastolisk blodtryk (DBP), hjertefrekvens og kropstemperaturmålinger. SBP, DBP og hjertefrekvens blev målt ved følgende besøg: 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget efter at deltagerne var i siddende stilling i 5 minutter.
Kvalificeringsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Skift fra baseline i SBP og DBP på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Vurdering af vitale tegn omfattede SBP- og DBP-målinger. SBP og DBP blev målt ved følgende besøg: 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget efter at deltageren var i siddende stilling i 5 minutter. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i hjertefrekvens på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Vurdering af vitale tegn inkluderede hjertefrekvens målt ved følgende besøg: 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget, efter at deltageren var i siddende stilling i 5 minutter. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i kropstemperatur på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Vurdering af vitale tegn omfattede kropstemperaturmålinger ved følgende besøg: 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i kropshøjde på angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kropshøjden blev målt uden sko og iført let tøj ved følgende besøg: 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i kropsvægt på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kropsvægten blev målt uden sko og iført let tøj ved følgende besøg: 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU Besøg. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
BMI beregnes som vægt i kilogram (kg) divideret med kvadratet af deres højde i meter (m^2). BMI blev målt ved følgende besøg: 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøg. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), EW-besøg (op til 178 dage)
12-aflednings-EKG'et blev optaget i liggende stilling ved kvalifikationsbesøget og EW-besøget efter at have holdt en deltager i hvile i denne stilling i 10 minutter. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), EW-besøg (op til 178 dage)
Antal deltagere med unormale klinisk signifikante EKG-fund baseret på efterforskers vurdering på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Berettigelsesvurdering og EW-besøg
12-aflednings-EKG'et blev optaget i liggende stilling ved berettigelsesvurderingsbesøget og EW-besøget efter at have holdt en deltager i hvile i denne stilling i 10 minutter. Unormale fund blev analyseret som klinisk signifikante (CS) og ikke klinisk signifikante (NCS). Undersøgelsesforskeren vurderede EKG-abnormiteterne som CS eller NCS.
Berettigelsesvurdering og EW-besøg
Ændring fra baseline i ALT-, ALP-, AST-, CK- og LDH-målinger på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Alanin amino transferase (ALT), alkalisk phosphotase (ALP), aspartat amino transferase (AST), kreatinkinase (CK) og lactat dehydrogenase (LDH) parametre blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU besøg. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i målinger af albumin, totalt protein, hæmoglobin og gennemsnitlig kropshæmoglobin på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Albumin, totalt protein, hæmoglobin og gennemsnitlige blodlegemehæmoglobinkoncentrationsparametre blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i BUN/Creatinin og Urin Albumin/Creatinin ratioen på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Blodurea-nitrogen (BUN)/kreatinin og urinalbumin/kreatinin blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i calcium-, kuldioxidindhold/bicarbonat-, chlorid-, kolesterol-, glukose-, magnesium-, uorganisk fosfor-, kalium-, natrium- og urinstof/BUN-målinger på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Calcium, kuldioxidindhold/bicarbonat, chlorid, kolesterol, glucose, magnesium, uorganisk fosfor, kalium, natrium og urinstof/BUN-parametre blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i kreatinin, direkte bilirubin, indirekte bilirubin, total bilirubin, urinsyre og urin kreatinin koncentrationsmålinger på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Koncentrationsparametre for kreatinin, direkte bilirubin, indirekte bilirubin, total bilirubin, urinsyre og urinkreatinin blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i målinger af thyreoideastimulerende hormon (TSH) og urinalbumin på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede målinger af endokrine og urinanalyseparametre. TSH- og urinalbuminparametre blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i målinger af basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, trombocyttal, segmenterede neutrofiler, totale neutrofiler og hvide blodlegemer på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, blodpladetal, segmenterede neutrofiler, totale neutrofiler (totalt absolut neutrofilantal - total ANC) og antal hvide blodlegemer blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU Besøg. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, blodpladeantal, segmenterede neutrofiler, totale neutrofiler og røde cellefordelingsbredde (RDW) procenter på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, segmenterede neutrofiler, totale neutrofiler og røde cellefordelingsbredde (RDW) parametre blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i hæmatokritmålingerne på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Hæmatokrit blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i målingerne af det gennemsnitlige kropsvolumen og det gennemsnitlige blodpladevolumen på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Gennemsnitlig blodlegemevolumen og gennemsnitlige blodpladesøjleparametre blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i gennemsnitlig kropshæmoglobin på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Gennemsnitlig blodlegemehæmoglobin blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændring fra baseline i målingerne af antallet af røde blodlegemer på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Antallet af røde blodlegemer blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Antal deltagere med hæmatologi-, kemi- og urinanalyseparametre uden for normalområdet og forudbestemte klinisk vigtige områder
Tidsramme: Kvalificeringsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Klinisk laboratorievurdering omfattede hæmatologi, kemi og urinanalyseparametre. Kliniske laboratorieparametre blev målt ved besøg 1, 4, 5, 6, 7, EW og FU-besøg. Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Kvalificeringsvurdering (besøg 1), besøg 4, besøg 5, besøg 6, besøg 7, tidlig tilbagetrækning (EW) besøg og opfølgning (FU) besøg (op til 178 dage)
Ændringer fra baseline i blærevolumen som vurderet af Post Void Residual (PVR) ultralyd på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 6, EW-besøg
PVR-urintesten målte mængden af ​​urin tilbage i blæren efter vandladning. PVR blære-ultralyden blev udført af en urolog, en kvalificeret tekniker eller af en passende uddannet kvalificeret undersøgelsessygeplejerske ved besøg 1, 6 og EW-besøget. Ændring fra basislinje blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra de individuelle post-dosisværdier. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), besøg 6, EW-besøg
Ændringer fra basislinje i kognition som målt af Leiter-R på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Leiter International Performance Scale eller blot Leiter er en intelligenstest for børn og unge, med normer fra 2 til 20 år. For alle aldre giver det en intelligenskvotient (IQ) og et mål for logisk evne. Den består af ti deltests, hvoraf syv var relevante for aldersgruppen 12-18 år. Administrationstiden var ca. 40 minutter. I løbet af undersøgelsen udfyldte kun forælderen/plejeren dette spørgeskema, mens deltagerne var inden for aldersgruppen (dvs.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Ændringer fra baseline i adfærd som målt af børneadfærdstjeklisten (CBCL) på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
CBCL er et meget brugt spørgeskema til forældrerapport, der identificerer adfærdsmæssige og følelsesmæssige problemer hos børn. Tjeklisten er sammensat af en række udsagn om barnets adfærd, f.eks. opfører sig for ung til sin alder. Svarene blev registreret på en likert-skala: 0 = ikke sandt, 1 = noget eller nogle gange sandt, 2 = meget sandt eller ofte sandt. Førskoletjeklisten indeholdt 100 spørgsmål, og tjeklisten for skolealderen indeholdt 120 spørgsmål. I løbet af undersøgelsen udfyldte kun forælderen/plejeren dette spørgeskema, mens deltagerne var inden for aldersgruppen (dvs.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Ændringer fra baseline i læring som målt ved Wide Range Assessment of Memory and Learning, 2. udgave (WRAML2) på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
WRAML2 er en standardiseret test, der måler en persons hukommelsesfunktion. Den evaluerer både visuel og verbal, umiddelbar og forsinket hukommelsesevne sammen med tilegnelsen af ​​ny læring. WRAML2-kernebatteriet er sammensat af to verbale, to visuelle og to opmærksomhedskoncentrationsundertest, hvilket giver et verbalt hukommelsesindeks, et visuelt hukommelsesindeks og et opmærksomhedskoncentrationsindeks. Tilsammen giver disse test det generelle hukommelsesindeks. Administrationstiden er cirka 40 minutter. Under undersøgelsen blev denne test administreret, hvis deltageren var inden for aldersgruppen (dvs. >9 år). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Forældrestudiet målte ikke baseline kognition, adfærd og læring, så ændringer fra baseline var ikke tilgængelige for deltagere i denne undersøgelse.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Antal deltagere med seksuel modning baseret på Tanner trin I til trin V af puberteten hos deltagere
Tidsramme: Berettigelsesvurdering (besøg 1) og EW-besøg
Antallet af deltagere, der avancerede et trin mellem berettigelsesbesøget og EW-besøget, blev registreret. Tanner stadium I er defineret som ingen kønsbehåring overhovedet (præpubertal Dominic state); stadium II er defineret som en lille mængde langt, dunet hår med let pigmentering i bunden af ​​penis og pungen (hanner) eller på skamlæberne (hunner); stadium III er defineret som, når håret bliver mere groft og krøllet og begynder at strække sig sideværts; stadium IV er defineret som voksen-lignende hårkvalitet, der strækker sig over pubis men skåner mediale lår; og stadium V defineres som, når: håret strækker sig til den mediale overflade af lårene. Undersøgeren vurderede deltagerens seksuelle udvikling hos deltagerne
Berettigelsesvurdering (besøg 1) og EW-besøg
Antal dage med eksponering for retigabin/ezogabin TID af individuel deltager
Tidsramme: Behandlingsfase plus taperfase (op til 97 dage)
Det samlede antal dage, hver deltager blev eksponeret for Retigabine/Ezogabine, er registreret her.
Behandlingsfase plus taperfase (op til 97 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i anfaldsfrekvensen på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Basline, berettigelsesvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Den procentvise reduktion fra baseline i anfaldshyppigheden blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik. Frekvenserne og procenterne blev beregnet for en reduktion i anfaldshyppigheden på >50 % samt for en 100 % reduktion (anfaldsfri). Stigninger på >50 % i anfaldshyppighed blev også opsummeret. Procentdelen af ​​anfaldsfrie dage blev også analyseret. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Basline, berettigelsesvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Antal deltagere, der var respondere i behandlingsperioden
Tidsramme: Berettigelsesvurdering (besøg 1) op til 178 dage
En ''responder'' er defineret som >50 % reduktion fra baseline i anfaldsfrekvensen. Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Berettigelsesvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) Assessment på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Clinical Global Impression (CGI)-skalaen gav et overordnet klinikerbestemt sammenfattende mål. Den havde 2 komponenter: CGI-Severity of Illness (CGI-S)-skalaen og CGI- Improvement (CGI-I)-skalaen, som vurderede ændringen fra baseline. CGI-I-skalaens score går fra 0 til 7 og tolkes som 0=ikke vurderet, 1=meget forbedret, 2=meget forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen ændring, 5=minimalt dårligere, 6=meget dårligere , 7 = meget værre. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Klinisk Global Impression-Severity of Illness (CGI-S) vurdering på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Clinical Global Impression (CGI)-skalaen gav et overordnet klinikerbestemt sammenfattende mål. Den havde 2 komponenter: CGI-Severity of Illness (CGI-S) skalaen og CGI-Improvement (CGI-I) skalaen, som vurderede ændringen fra baseline. CGI-S var en 7-punkts skala, der krævede, at investigatoren skulle vurdere sværhedsgraden af ​​deltagerens epilepsi i forhold til investigatorens tidligere erfaringer med andre deltagere med samme diagnose. CGI-S skalaens score går fra 0 til 7 og tolkes som 0=ikke vurderet, 1=normal, 2=borderline, 3=mild, 4=moderat, 5=markeret, 6=alvorlig, 7=ekstremt svær. Baseline var den første præ-retigabinvurdering udført i moderstudiet GSK113284 (NCT014945840). Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Ændring fra baseline i børnesundhedsstatus målt ved børnesundhedsspørgeskemaet (CHQ) hos deltagere
Tidsramme: Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), EW-besøg og FU-besøg (op til 178 dage)
CHQ omfatter vægte specielt udviklet til børn og unge i alderen fem år og ældre. CHQ vurderer et barns fysiske, følelsesmæssige og sociale velbefindende ud fra en forælders eller værges perspektiv. Spørgeskemaet blev udfyldt af en forælder/plejer, og administrationstiden var cirka 30 minutter. Forælderen/plejeren udfyldte dette spørgeskema, mens deltageren var inden for aldersgruppen (dvs.
Baseline, kvalifikationsvurdering (besøg 1), EW-besøg og FU-besøg (op til 178 dage)
Areal under plasmakoncentrationstidskurven (AUC) efter oral administration af retigabin/ezogabin på de angivne tidspunkter
Tidsramme: Berettigelsesvurdering (besøg 1) op til 178 dage
AUC er defineret som arealet under plasma-lægemiddelkoncentration-tid-kurven, afspejler den faktiske kropseksponering for lægemidlet efter administration af en dosis af lægemidlet og er udtrykt i milligram*time pr. liter (mg*t/l). Blodprøver til populations-PK-analyse af retigabin/ezogabin blev taget ved klinikbesøg, hvor der også blev taget rutinemæssige kliniske laboratorieprøver. Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker.
Berettigelsesvurdering (besøg 1) op til 178 dage
Tilsyneladende clearance (CL/F) efter oral administration af retigabin/ezogabin på angivne tidspunkter
Tidsramme: Berettigelsesvurdering (besøg 1), op til 178 dage
Blodprøver til populationsfarmakokinetisk analyse af retigabin/ezogabin blev taget ved klinikbesøg, hvor der også blev taget rutinemæssige kliniske laboratorieprøver. CL/F, hvor CL er beregnet som dosis/AUC, og F er lægemidlets orale biotilgængelighed. Da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt, og stikprøvestørrelsen er lille, blev der ikke udarbejdet oversigtsstatistikker
Berettigelsesvurdering (besøg 1), op til 178 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Samarbejdspartnere

Bausch Health Americas, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. september 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. juni 2013

Studieafslutning (Faktiske)

18. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2012

Først opslået (Skøn)

20. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 113388

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epilepsi

  • Boston Children's Hospital
    Rekruttering
    Registrering og naturhistorie med epilepsi-dyskinesi-syndromer
    Epilepsi | Bevægelsesforstyrrelser | Dyskinesier | Ataksi | Neurologisk lidelse | Chorea | Myoklonus | Dyskinesi | Dystoni lidelse | Epilepsi hos børn | EDS | Bevægelsesforstyrrelser hos børn | Epilepsy-dyskinesi | Epilepsi-dyskinesi synkdom
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med retigabin/ezogabin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner