Dlouhodobá, otevřená studie rozšíření bezpečnosti retigabinu/ezogabinu u pediatrických subjektů (>= 12 let) s POS nebo LGS
8. října 2020 aktualizováno: GlaxoSmithKline
RTG113388, dlouhodobá, otevřená rozšiřující studie bezpečnosti retigabinu/ezogabinu u pediatrických pacientů s parciálními záchvaty (>= 12 let) a pacientů s Lennox-Gastautovým syndromem (>=12 let)
Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost retigabinu/ezogabinu jako doplňkové léčby u subjektů buď s parciálními záchvaty (12 až < 18 let) nebo Lennox-Gastautovým syndromem (12 až < 18 let).
Přehled studie
Detailní popis
Epilepsie patří mezi nejčastější závažné neurologické poruchy v dětském věku.
Léky s novým účinkem mechanismů účinku jsou zapotřebí, abychom se pokusili řešit nenaplněnou klinickou potřebu kontroly záchvatů u pacientů s epilepsií rezistentní na léčbu.
Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost retigabinu/ezogabinu jako doplňkové léčby u subjektů buď s parciálními záchvaty (12 až < 18 let) nebo Lennox-Gastautovým syndromem (12 až < 18 let).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- GSK Investigational Site
-
-
Florida
-
Wellington, Florida, Spojené státy, 33414
- GSK Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- GSK Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75230-2507
- GSK Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let až 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastnil se buď fáze II nebo fáze III klinické studie s retigabinem/ezogabinem hodnotící parciální záchvaty nebo záchvaty zahrnující Lennox-Gastautův syndrom a splnil požadavky definované v rodičovské studii pro přechod do otevřené prodloužené studie
- Zkoušející a pečovatel považují za přínosné pro pacienta pokračovat v léčbě retigabinem/ezogabinem
- Subjekty ve fertilním věku (po menarche) buď nesmí být sexuálně aktivní, nebo musí praktikovat přijatelnou metodu antikoncepce (zdokumentovanou v lékařské tabulce) dva týdny před podáním studijní medikace a 28 dní po jejím ukončení nebo předčasně. přerušení studia
- Subjekt žije se svými opatrovnickými rodiči nebo zákonnými zástupci a je s nimi v každodenním kontaktu
- Písemný informovaný souhlas se získá od rodiče/opatrovníka subjektu a doprovodný souhlas subjektu. Subjekt a/nebo jeho/její svěření rodiče nebo zákonní zástupci mají schopnost porozumět klíčovým složkám formuláře informovaného souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Má nedostatečnou schopnost artikulovat přítomnost nebo nepřítomnost symptomů močových cest
- Zaznamenal nežádoucí příhodu, klinicky významnou laboratorní abnormalitu nebo byl přerušen z rodičovské studie z důvodu, který by podle úsudku zkoušejícího znemožnil zařazení do studie
- Má vzorek moči s: specifickou hmotností moči >1,035, pH moči 8,0, proteinurií ≥2+, odlitky nebo krystaly (jakéhokoli typu), >5 RBC/HPF, nesouvisející s menstruací
- Má vzorek krve s: BUN >21 mg/dl pro 12leté dítě nebo >25 mg/dl pro >12leté dítě, Kreatinin >1,03 mg/dl (F) nebo >1,3 mg/dl (M), močová kyselina >7,5 mg/dl (F), nebo >8,5 mg/dl (M), chlorid >108 mEq/l, parametry pro vápník, anorganický fosfor nebo CO2, které jsou klinicky významné podle posouzení zkoušejícího
- Má přítomnost klinicky významných jaterních laboratorních hodnot: aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) >2x horní hranice normy (ULN); alkalická fosfatáza a bilirubin ≥1,5xULN (izolovaný bilirubin >1,5ULN je přijatelný, pokud je bilirubin frakcionován a přímý bilirubin
- Má přítomnost klinicky významných srdečních arytmií
- Má jakoukoli abnormalitu na 12svodovém EKG, která je podle názoru zkoušejícího klinicky významná, nebo má opravený QT interval (pomocí Bazettova nebo Fridericia) >500 ms (>530 ms pro subjekty s Bundle Branch Block), nekorigovaný QT interval > 600 msec nebo změna od výchozí hodnoty QTc > 60 ms
- Má v anamnéze jeden nebo více ledvinových kamenů
- Má poruchy močení nebo známé močové obstrukce, včetně ledvinových kamenů
- Má zdokumentovanou anatomickou strikturu nebo jinou anatomickou abnormalitu systému močových cest, která má potenciál interferovat s průtokem moči
- V předchozích 6 měsících prodělal klinicky významnou retenci moči a/nebo vyžadoval katetrizaci moči
- Prodělal 2 nebo více objektivně zdokumentovaných infekcí močových cest v předchozích 12 měsících
- Má v anamnéze nedostatečný příjem tekutin a klinicky významnou dehydrataci v předchozích 6 měsících
- Během předchozího měsíce průběžně užíval anticholinergní léky
- Má aktivní sebevražedný plán/záměr nebo měl aktivní sebevražedné myšlenky v posledních 6 měsících nebo měl v minulosti sebevražedný pokus v posledních 2 letech nebo více než jeden celoživotní pokus o sebevraždu
- Plánuje operaci nebo implantaci stimulátoru bloudivého nervu ke kontrole záchvatů během studie
- V současné době nebo v posledních 12 měsících před vstupem do studie zneužíval látku (látky) nebo jakékoli léky
- Užil(a) zkoumaný lék (s výjimkou retigabinu/ezogabinu) nebo použil(a) zkušební zařízení během předchozích 30 dnů před nebo plánuje vzít si testovaný lék kdykoli během studie
- Samice, které kojí nebo jsou březí
- Neochota nebo neschopnost dodržovat postupy uvedené v protokolu
- Zkoušející považuje subjekt za nevhodný pro zařazení do studie
- Děti v péči
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: retigabin/ezogabin
retigabin/ezogabin bude podáván třikrát denně (TID) jako přídavná terapie na základě hmotnosti
|
retigabin/ezogabin bude podáván třikrát denně (TID) jako přídavná terapie na základě hmotnosti
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků (Par.) s jakoukoli nepříznivou událostí (AE) nebo závažnou nežádoucí událostí (SAE) během období léčby
Časové okno: Od začátku studijní medikace do konce následného sledování (až 178 dní)
|
AE je definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, dočasně spojená s užíváním studijní medikace, ať už je nebo není považována za související se studovanou medikací.
SAE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek invaliditu nebo nezpůsobilost nebo je vrozenou anomálií nebo vrozenou vadou.
Při rozhodování, zda je hlášení v jiných situacích vhodné, bylo použito lékařské nebo vědecké posouzení.
Seznam nezávažných AE a SAE najdete v modulu AE/SAE.
|
Od začátku studijní medikace do konce následného sledování (až 178 dní)
|
|
Počet účastníků s AE vedoucími k vystoupení
Časové okno: Od začátku studijní medikace do konce následné návštěvy (až 178 dní)
|
AE je definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, dočasně spojená s užíváním studijní medikace, ať už je nebo není považována za související se studovanou medikací.
SAE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek invaliditu nebo nezpůsobilost nebo je vrozenou anomálií nebo vrozenou vadou.
Při rozhodování, zda je hlášení v jiných situacích vhodné, bylo použito lékařské nebo vědecké posouzení.
Seznam nezávažných AE a SAE najdete v modulu AE/SAE.
|
Od začátku studijní medikace do konce následné návštěvy (až 178 dní)
|
|
Počet účastníků s vitálními funkcemi mimo předem stanovené klinicky důležité nálezy nebo mimo normální rozmezí kdykoli během studie
Časové okno: Posouzení způsobilosti (1. návštěva), 4. návštěva, 5. návštěva, 6. návštěva, 7. návštěva, předčasná návštěva (EW) a následná (FU) návštěva (až 178 dní)
|
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo měření systolického krevního tlaku (SBP), diastolického krevního tlaku (DBP), srdeční frekvence a tělesné teploty.
SBP, DBP a srdeční frekvence byly měřeny při následujících návštěvách: 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěva FU poté, co byli účastníci v sedě po dobu 5 minut.
|
Posouzení způsobilosti (1. návštěva), 4. návštěva, 5. návštěva, 6. návštěva, 7. návštěva, předčasná návštěva (EW) a následná (FU) návštěva (až 178 dní)
|
|
Změna od základní hodnoty v SBP a DBP v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo měření SBP a DBP.
SBP a DBP byly měřeny při následujících návštěvách: 1, 4, 5, 6, 7, EW a FU návštěva poté, co byl účastník v sedě po dobu 5 minut.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změňte srdeční frekvenci od základní linie v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo srdeční frekvenci měřenou při následujících návštěvách: 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěva FU poté, co byl účastník v sedě po dobu 5 minut.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změňte tělesnou teplotu od základní linie v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo měření tělesné teploty při následujících návštěvách: 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěva FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna tělesné výšky od základní linie v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Tělesná výška byla měřena bez bot a lehkého oblečení při následujících návštěvách: 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěva FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Tělesná hmotnost byla měřena bez bot a lehkého oblečení při následujících návštěvách: 1, 4, 5, 6, 7, EW a FU návštěva.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
BMI se vypočítá jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená druhou mocninou jejich výšky v metrech (m^2).
BMI byl měřen při následujících návštěvách: 1, 4, 5, 6, 7, EW a FU návštěva.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna od základní linie v elektrokardiogramu (EKG) v indikovaných časových bodech
Časové okno: Základní stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva EW (až 178 dní)
|
12svodové EKG bylo zaznamenáno v poloze na zádech při kontrole způsobilosti a návštěvě EW poté, co byl účastník ponechán v klidu v této poloze po dobu 10 minut.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva EW (až 178 dní)
|
|
Počet účastníků s abnormálními klinicky významnými nálezy EKG na základě úsudku zkoušejícího kdykoli během studie
Časové okno: Posouzení způsobilosti a návštěva EW
|
12svodové EKG bylo zaznamenáno v poloze na zádech při návštěvě hodnocení způsobilosti a návštěvě EW poté, co byl účastník ponechán v klidu v této poloze po dobu 10 minut.
Abnormální nálezy byly analyzovány jako klinicky významné (CS) a neklinicky významné (NCS).
Zkoušející vyhodnotil abnormality EKG jako CS nebo NCS.
|
Posouzení způsobilosti a návštěva EW
|
|
Změna od základní linie v měřeních ALT, ALP, AST, CK a LDH v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Parametry alaninaminotransferázy (ALT), alkalické fosfotázy (ALP), aspartátaminotransferázy (AST), kreatinkinázy (CK) a laktátdehydrogenázy (LDH) byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a Návštěva FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření albuminu, celkového proteinu, hemoglobinu a průměrného hemoglobinu v těle v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Parametry albuminu, celkového proteinu, hemoglobinu a průměrné koncentrace hemoglobinu v krvinkách byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna poměru BUN/kreatinin a albumin/kreatinin v moči oproti výchozí hodnotě v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Nitrogen močoviny v krvi (BUN)/kreatinin a albumin/kreatinin v moči byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna oproti základní hodnotě v měření vápníku, oxidu uhličitého/hydrogenuhličitanu, chloridu, cholesterolu, glukózy, hořčíku, anorganického fosforu, draslíku, sodíku a močoviny/spalinového uhlí v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Parametry vápník, obsah oxidu uhličitého/hydrogenuhličitan, chlorid, cholesterol, glukóza, hořčík, anorganický fosfor, draslík, sodík a močovina/BUN byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření kreatininu, přímého bilirubinu, nepřímého bilirubinu, celkového bilirubinu, kyseliny močové a koncentrace kreatininu v moči v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Parametry koncentrace kreatininu, přímého bilirubinu, nepřímého bilirubinu, celkového bilirubinu, kyseliny močové a kreatininu v moči byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH) a albuminu v moči v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala měření endokrinních parametrů a parametrů analýzy moči.
Parametry TSH a albuminu v moči byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna bazofilů, eozinofilů, lymfocytů, monocytů, počtu krevních destiček, segmentovaných neutrofilů, celkových neutrofilů a měření počtu bílých krvinek v uvedených časových bodech oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty, počet krevních destiček, segmentované neutrofily, celkové neutrofily (celkový absolutní počet neutrofilů – celkový ANC) a parametry počtu bílých krvinek byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a FU Návštěva.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna bazofilů, eozinofilů, lymfocytů, monocytů, počtu krevních destiček, segmentovaných neutrofilů, celkového počtu neutrofilů a šířky distribuce červených krvinek (RDW) od výchozí hodnoty v indikovaných časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Basofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty, segmentované neutrofily, celkové neutrofily a parametry distribuce červených krvinek (RDW) byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a FU návštěvě.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna od základní hodnoty v měření hematokritu v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Hematokrit byl měřen při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna středního objemu krvinek a průměrného objemu krevních destiček v uvedených časových bodech od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Průměrný objem krvinek a průměrné parametry kolony krevních destiček byly měřeny při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna průměrného hemoglobinu v krvi od výchozí hodnoty v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Průměrný hemoglobin v krvinkách byl měřen při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Změna od základní hodnoty v měření počtu červených krvinek v uvedených časových bodech
Časové okno: Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Počet červených krvinek byl měřen při návštěvách 1, 4, 5, 6, 7, EW a návštěvě FU.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Základní stav, Posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 4, návštěva 5, návštěva 6, návštěva 7, návštěva s předčasným stažením (EW) a následná návštěva (FU) (až 178 dní)
|
|
Počet účastníků s parametry hematologie, chemie a analýzy moči mimo normální rozmezí a předem stanovená klinicky důležitá rozmezí
Časové okno: Posouzení způsobilosti (1. návštěva), 4. návštěva, 5. návštěva, 6. návštěva, 7. návštěva, předčasná návštěva (EW) a následná (FU) návštěva (až 178 dní)
|
Klinické laboratorní vyšetření zahrnovalo parametry hematologie, chemie a analýzy moči.
Klinické laboratorní parametry byly měřeny při návštěvě 1, 4, 5, 6, 7, EW a FU návštěvě.
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Posouzení způsobilosti (1. návštěva), 4. návštěva, 5. návštěva, 6. návštěva, 7. návštěva, předčasná návštěva (EW) a následná (FU) návštěva (až 178 dní)
|
|
Změny objemu močového měchýře oproti základní linii, jak byly hodnoceny ultrazvukem po vyprázdnění (PVR) v indikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 6, návštěva EW
|
PVR test moči měřil množství moči, které zůstalo v močovém měchýři po vymočení.
Ultrazvuk močového měchýře PVR provedl urolog, kvalifikovaný technik nebo vhodně vyškolená kvalifikovaná studijní sestra při návštěvách 1, 6 a návštěvě EW.
Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od jednotlivých hodnot po dávce.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva 6, návštěva EW
|
|
Změny od základní linie v kognitivních funkcích měřené Leiter-R v uvedených časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
Leiter International Performance Scale nebo jednoduše Leiter je inteligenční test pro děti a dospívající s normami v rozmezí od 2 do 20 let.
Pro všechny věkové kategorie poskytuje inteligenční kvocient (IQ) a míru logické schopnosti.
Skládá se z deseti subtestů, z nichž sedm bylo relevantních pro věkovou skupinu 12–18 let.
Doba administrace byla přibližně 40 minut.
Během studie vyplnil tento dotazník pouze rodič/pečovatel, zatímco účastníci byli ve věkovém rozmezí (tj.
|
Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
|
Změny v chování oproti výchozímu stavu měřené kontrolním seznamem chování dítěte (CBCL) v uvedených časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
CBCL je široce používaný rodičovský dotazník, který identifikuje behaviorální a emoční problémy u dětí.
Kontrolní seznam se skládá z řady výroků o chování dítěte, např.
působí příliš mladě na svůj věk.
Odpovědi byly zaznamenány na Likertově stupnici: 0 = není pravda, 1 = částečně nebo někdy pravdivá, 2 = velmi pravdivá nebo často pravdivá.
Předškolní kontrolní seznam obsahoval 100 otázek a kontrolní seznam pro školní věk obsahoval 120 otázek.
Během studie vyplnil tento dotazník pouze rodič/pečovatel, zatímco účastníci byli ve věkovém rozmezí (tj.
|
Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
|
Změny od výchozího stavu v učení měřené širokým rozsahem hodnocení paměti a učení, 2. vydání (WRAML2) v uvedených časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
WRAML2 je standardizovaný test, který měří fungování paměti jednotlivce.
Hodnotí jak zrakovou, tak verbální, okamžitou a opožděnou paměťovou schopnost spolu s osvojováním nového učení.
Základní baterie WRAML2 se skládá ze dvou verbálních, dvou vizuálních a dvou dílčích testů koncentrace pozornosti, které poskytují index verbální paměti, index vizuální paměti a index koncentrace pozornosti.
Společně tyto testy poskytují obecný index paměti.
Doba administrace je přibližně 40 minut.
Během studie byl tento test prováděn, pokud byl účastník ve věkovém rozmezí (tj.
> 9 let).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Rodičovská studie neměřila základní kognici, chování a učení, takže změny oproti výchozímu stavu nebyly pro účastníky této studie dostupné.
|
Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
|
Počet účastníků se sexuálním zráním na základě Tannerova stádia I až fáze V puberty u účastníků
Časové okno: Posouzení způsobilosti (1. návštěva) a návštěva EW
|
Byl zaznamenán počet účastníků, kteří postoupili do fáze mezi návštěvou způsobilosti a návštěvou EW.
Tanner stadium I je definováno jako žádné ochlupení na ohanbí (prepubertální dominikovský stav); stadium II je definováno jako malé množství dlouhých ochmýřených vlasů s mírnou pigmentací na bázi penisu a šourku (muži) nebo na velkých stydkých pyscích (ženy); stadium III je definováno jako když se vlasy stávají hrubšími a kudrnatými a začínají se prodlužovat do stran; stadium IV je definováno jako kvalita vlasů podobná dospělým, rozšiřující se přes pubis, ale šetřící mediální stehna; a stádium V je definováno jako když: ochlupení zasahuje až k mediální ploše stehen.
Výzkumník hodnotil sexuální vývoj účastníka u účastníků
|
Posouzení způsobilosti (1. návštěva) a návštěva EW
|
|
Počet dní expozice retigabinu/ezogabinu TID jednotlivými účastníky
Časové okno: Fáze ošetření plus fáze zúžení (až 97 dní)
|
Zde je zaznamenán celkový počet dní, po které byl každý účastník vystaven retigabinu/ezogabinu.
|
Fáze ošetření plus fáze zúžení (až 97 dní)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna frekvence záchvatů v uvedených časových bodech od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
Procentuální snížení frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě bylo shrnuto pomocí deskriptivní statistiky.
Frekvence a procenta byly vypočítány pro snížení frekvence záchvatů o >50 % a také pro 100% snížení (bez záchvatů).
Bylo také shrnuto zvýšení frekvence záchvatů o >50 %.
Bylo také analyzováno procento dnů bez záchvatů.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
|
Počet účastníků, kteří reagovali během léčebného období
Časové okno: Posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
''Reagující'' je definován jako >50% snížení frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě.
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
|
Hodnocení klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I) v indikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
Škála Clinical Global Impression (CGI) poskytla celkovou souhrnnou míru určenou lékařem.
Měl 2 složky: stupnici CGI-závažnost onemocnění (CGI-S) a stupnici CGI-zlepšení (CGI-I), která hodnotila změnu oproti základnímu stavu.
Skóre CGI-I škály se pohybují od 0 do 7 a jsou interpretovány jako 0=nehodnoceno, 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo, 4=žádná změna, 5=minimálně zhoršilo, 6=mnohem zhoršilo , 7=velmi mnohem horší.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
|
Hodnocení klinického globálního dojmu-závažnosti onemocnění (CGI-S) v indikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
Škála Clinical Global Impression (CGI) poskytla celkovou souhrnnou míru určenou lékařem.
Měl 2 složky: stupnici CGI-závažnost onemocnění (CGI-S) a stupnici CGI-zlepšení (CGI-I), která hodnotila změnu oproti základnímu stavu.
CGI-S byla 7bodová škála, která vyžadovala, aby vyšetřovatel ohodnotil závažnost účastníkovy epilepsie ve vztahu k předchozí zkušenosti zkoušejícího s ostatními účastníky se stejnou diagnózou.
Skóre škály CGI-S se pohybuje od 0 do 7 a je interpretováno jako 0=nehodnoceno, 1=normální, 2=hraniční, 3=mírné, 4=střední, 5=značné, 6=závažné, 7=extrémně závažné.
Výchozí hodnota byla prvním hodnocením před retigabinem provedeným v rodičovské studii GSK113284 (NCT014945840).
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Výchozí stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
|
Změna od výchozího stavu ve zdravotním stavu dítěte měřená dotazníkem o zdraví dítěte (CHQ) u účastníků
Časové okno: Základní stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva EW a návštěva FU (až 178 dní)
|
CHQ zahrnuje stupnice speciálně vyvinuté pro děti a dospívající ve věku od pěti let a starší.
CHQ posuzuje fyzickou, emocionální a sociální pohodu dítěte z pohledu rodiče nebo opatrovníka.
Dotazník vyplnil rodič/pečovatel a doba administrace byla přibližně 30 minut.
Rodič/pečovatel vyplnil tento dotazník, když byl účastník ve věkovém rozmezí (tj.
|
Základní stav, posouzení způsobilosti (1. návštěva), návštěva EW a návštěva FU (až 178 dní)
|
|
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) po perorálním podání retigabinu/ezogabinu v indikovaných časových bodech
Časové okno: Posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
AUC je definována jako plocha pod křivkou závislosti koncentrace léčiva v plazmě na čase, odráží skutečnou tělesnou expozici léčivu po podání dávky léčiva a vyjadřuje se v miligramech*hodina na litr (mg*h/l).
Vzorky krve pro populační PK analýzu retigabinu/ezogabinu byly odebrány na klinických návštěvách, kde byly rovněž odebrány běžné klinické laboratorní vzorky.
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny.
|
Posouzení způsobilosti (1. návštěva) až 178 dní
|
|
Zjevná clearance (CL/F) po perorálním podání retigabinu/ezogabinu v indikovaných časových bodech
Časové okno: Posouzení způsobilosti (1. návštěva), až 178 dní
|
Vzorky krve pro populační farmakokinetickou analýzu retigabinu/ezogabinu byly odebrány na klinických návštěvách, kde byly rovněž odebrány běžné klinické laboratorní vzorky.
CL/F, kde CL je vypočtená jako dávka/AUC a F je orální biologická dostupnost léčiva.
Vzhledem k tomu, že studie byla předčasně ukončena a velikost vzorku je malá, souhrnné statistiky nebyly sestaveny
|
Posouzení způsobilosti (1. návštěva), až 178 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. září 2012
Primární dokončení (Aktuální)
18. června 2013
Dokončení studie (Aktuální)
18. června 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. května 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. srpna 2012
První zveřejněno (Odhad)
20. srpna 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. října 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. října 2020
Naposledy ověřeno
1. října 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 113388
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .