Regorafenib hos patienter med gastrointestinala stromala tumörer (GIST) som har utvecklats efter standardterapi (Managed Access Program)

Inklusionskriterier:

• Undertecknat informerat samtycke (IC) och förtydligande av dataskydd som erhållits innan några specifika behandlingsrelaterade procedurer. Patienter eller deras juridiska ombud måste kunna förstå och vilja underteckna en skriftlig IC.
• Manliga eller kvinnliga patienter >= 18 år
• Patienter med histologiskt bekräftad metastaserad och/eller icke-opererbar GIST
• Åtminstone imatinib och sunitinib som tidigare behandlingsregimer med progression på eller intolerans mot imatinib och sunitinib
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus =< 1
• Tillräcklig benmärg, lever och njurfunktion
• Kvinnor i fertil ålder och män måste gå med på att använda adekvat preventivmedel innan de går in i programmet fram till minst 8 veckor efter den sista administreringen av regorafenib i programmet. Den behandlande läkaren eller en utsedd medarbetare uppmanas att ge patienten råd om hur man uppnår adekvat preventivmedel. Adekvat preventivmedel definieras i detta program som alla medicinskt rekommenderade metoder (eller kombinationer av metoder) enligt standarden för vård.

Exklusions kriterier:

• Tidigare behandling med regorafenib
• Större kirurgiska ingrepp, öppen biopsi eller betydande traumatisk skada inom 28 dagar före start av regorafenib
• Gravida eller ammande patienter. Kvinnor i fertil ålder ska ha ett graviditetstest utfört max 7 dagar innan behandlingsstart och ett negativt resultat ska dokumenteras innan regorafenib påbörjas.
• Kongestiv hjärtsvikt New York Heart Association (NYHA) klass 2
• Instabil angina (anginasymtom i vila), nyuppkommen angina (börjat inom de senaste 3 månaderna)
• Hjärtinfarkt mindre än 6 månader före start av regorafenib
• Hjärtarytmier som kräver antiarytmisk behandling (betablockerare eller digoxin är tillåtna)
• Okontrollerad hypertoni. (Systoliskt blodtryck > 140 mmHg eller diastoliskt tryck > 90 mmHg trots optimal medicinsk behandling)
• Pleurautgjutning eller ascites som orsakar andningsproblem (National Cancer Institutes gemensamma terminologikriterier för biverkningar [NCI-CTCAE] v.4.0 Grad >= 2 dyspné)
• Pågående infektion NCI-CTCAE v.4.0 Grad > 2
• Känd historia av infektion med humant immunbristvirus (HIV).
• Aktiv hepatit B eller C, eller kronisk hepatit B eller C som kräver behandling med antiviral terapi
• Patienter med krampanfall som kräver medicin
• Historia av organallotransplantat
• Patienter med tecken på eller historia av blödningsdiates, oavsett svårighetsgrad
• Varje blödning eller blödning NCI-CTCAE v. 4.0 Grad >= 3 inom 4 veckor före start av regorafenib
• Icke-läkande sår, sår eller benfraktur
• Njursvikt som kräver hemo- eller peritonealdialys
• Dehydrering NCI-CTCAE v.4.0 Grad >= 1
• Missbruk, medicinska, psykologiska eller sociala tillstånd som kan störa patientens deltagande i programmet
• Känd överkänslighet mot regorafenib, läkemedelsklassen eller hjälpämnen i formuleringen
• Alla sjukdomar eller medicinska tillstånd som är instabila eller kan äventyra patientens säkerhet och hans/hennes efterlevnad av programmet
• Interstitiell lungsjukdom med pågående tecken och symtom
• Ihållande proteinuri av NCI-CTCAE v.4.0 Grad 3 (> 3,5 g/24 timmar)
• Patienter som inte kan svälja orala mediciner
• Eventuellt malabsorptionstillstånd
• Olöst toxicitet högre än NCI-CTCAE v.4.0 Grad 1 (exklusive alopeci, anemi och hypotyreos) som tillskrivs någon tidigare terapi/procedur
• Samtidigt deltagande eller deltagande under de senaste 30 dagarna i en klinisk prövning
• Icke-tillåtna samtidiga mediciner och procedurer (systemisk anti-cancerterapi inklusive cytotoxisk terapi, signaltransduktionshämmare, immunterapi och hormonell terapi eller andra experimentella terapier; tyrosinkinashämmare (TKIs); benmärgstransplantation eller stamcellsräddning; användning av biologiska responsmodifierare , såsom granulocytkolonistimulerande faktor (G CSF), inom 3 veckor innan du går in i programmet; johannesört; grapefrukt och grapefruktjuice; alla traditionella läkemedel med indikation mot cancer)