Regorafenib in soggetti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) che sono progrediti dopo la terapia standard (Programma di accesso gestito)

Criterio di inclusione:

• Consenso informato firmato (IC) e chiarimenti sulla protezione dei dati ottenuti prima di qualsiasi procedura specifica relativa al trattamento. I pazienti o il loro rappresentante legale devono essere in grado di comprendere e disposti a firmare un IC scritto.
• Pazienti di sesso maschile o femminile >= 18 anni di età
• Pazienti con GIST metastatico e/o non resecabile confermato istologicamente
• Almeno imatinib e sunitinib come regimi di trattamento precedenti con progressione o intolleranza a imatinib e sunitinib
• Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 1
• Adeguata funzionalità midollare, epatica e renale
• Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima di entrare nel programma fino ad almeno 8 settimane dopo l'ultima somministrazione di regorafenib nel programma. Il medico curante o un associato designato è invitato a consigliare la paziente su come ottenere un adeguato controllo delle nascite. In questo programma si definisce contraccezione adeguata qualsiasi metodo consigliato dal medico (o combinazione di metodi) secondo lo standard di cura.

Criteri di esclusione:

• Precedente trattamento con regorafenib
• Procedura chirurgica maggiore, biopsia aperta o lesione traumatica significativa entro 28 giorni prima dell'inizio del regorafenib
• Pazienti in gravidanza o in allattamento. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza eseguito al massimo 7 giorni prima dell'inizio del trattamento e un risultato negativo deve essere documentato prima dell'inizio del trattamento con regorafenib.
• Insufficienza cardiaca congestizia classe 2 della New York Heart Association (NYHA).
• Angina instabile (sintomi di angina a riposo), angina di nuova insorgenza (cominciata negli ultimi 3 mesi)
• Infarto del miocardio meno di 6 mesi prima dell'inizio del regorafenib
• Aritmie cardiache che richiedono terapia antiaritmica (sono consentiti beta-bloccanti o digossina)
• Ipertensione incontrollata. (Pressione arteriosa sistolica > 140 mmHg o pressione diastolica > 90 mmHg nonostante una gestione medica ottimale)
• Versamento pleurico o ascite che causa compromissione respiratoria (criteri terminologici comuni del National Cancer Institute per gli eventi avversi [NCI-CTCAE] v.4.0 Grado >= 2 dispnea)
• Infezione in corso Grado NCI-CTCAE v.4.0 > 2
• Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Epatite B o C attiva o epatite B o C cronica che richiedono trattamento con terapia antivirale
• Pazienti con disturbi convulsivi che richiedono farmaci
• Storia dell'allotrapianto d'organo
• Pazienti con evidenza o anamnesi di qualsiasi diatesi emorragica, indipendentemente dalla gravità
• Qualsiasi evento di emorragia o sanguinamento NCI-CTCAE v. 4.0 Grado >= 3 entro 4 settimane prima dell'inizio di regorafenib
• Ferita non cicatrizzante, ulcera o frattura ossea
• Insufficienza renale che richiede dialisi emo o peritoneale
• Grado di disidratazione NCI-CTCAE v.4.0 >= 1
• Abuso di sostanze, condizioni mediche, psicologiche o sociali che possono interferire con la partecipazione del paziente al programma
• Ipersensibilità nota al regorafenib, alla classe di farmaci o agli eccipienti nella formulazione
• Qualsiasi malattia o condizione medica instabile o che potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del paziente e la sua conformità al programma
• Malattia polmonare interstiziale con segni e sintomi in corso
• Proteinuria persistente di grado 3 NCI-CTCAE v.4.0 (> 3,5 g/24 ore)
• Pazienti incapaci di deglutire farmaci per via orale
• Qualsiasi condizione di malassorbimento
• Tossicità irrisolta superiore a NCI-CTCAE v.4.0 Grado 1 (escluse alopecia, anemia e ipotiroidismo) attribuita a qualsiasi precedente terapia/procedura
• Partecipazione concomitante o partecipazione negli ultimi 30 giorni a uno studio clinico
• Farmaci e procedure concomitanti non consentiti (terapia antitumorale sistemica inclusa terapia citotossica, inibitori della trasduzione del segnale, immunoterapia e terapia ormonale o qualsiasi terapia sperimentale; inibitori della tirosin-chinasi (TKI); trapianto di midollo osseo o salvataggio di cellule staminali; uso di modificatori della risposta biologica , come fattore stimolante le colonie di granulociti (G CSF), entro 3 settimane prima dell'ingresso nel programma; erba di San Giovanni; pompelmo e succo di pompelmo; tutti i farmaci tradizionali con indicazione antitumorale)