Regorafenib hos personer med gastrointestinale stromale tumorer (GIST), som har udviklet sig efter standardterapi (Managed Access Program)

Inklusionskriterier:

• Underskrevet informeret samtykke (IC) og databeskyttelsesafklaring opnået før eventuelle specifikke behandlingsrelaterede procedurer. Patienter eller deres juridiske repræsentant skal kunne forstå og være villig til at underskrive en skriftlig IC.
• Mandlige eller kvindelige patienter >= 18 år
• Patienter med histologisk bekræftet metastatisk og/eller ikke-operabel GIST
• Mindst imatinib og sunitinib som tidligere behandlingsregimer med progression på eller intolerance over for imatinib og sunitinib
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på =< 1
• Tilstrækkelig knoglemarvs-, lever- og nyrefunktion
• Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal acceptere at bruge passende prævention, før de går ind i programmet, indtil mindst 8 uger efter den sidste regorafenib-administration i programmet. Den behandlende læge eller en udpeget associeret anmodes om at rådgive patienten om, hvordan man opnår tilstrækkelig prævention. Tilstrækkelig prævention er defineret i dette program som enhver medicinsk anbefalet metode (eller kombination af metoder) i henhold til standarden for pleje.

Ekskluderingskriterier:

• Forudgående behandling med regorafenib
• Større kirurgisk indgreb, åben biopsi eller betydelig traumatisk skade inden for 28 dage før start af regorafenib
• Gravide eller ammende patienter. Kvinder i den fødedygtige alder skal have foretaget en graviditetstest max 7 dage før behandlingsstart, og et negativt resultat skal dokumenteres inden start af regorafenib.
• Kongestiv hjertesvigt New York Heart Association (NYHA) klasse 2
• Ustabil angina (anginasymptomer i hvile), nyopstået angina (begyndt inden for de sidste 3 måneder)
• Myokardieinfarkt mindre end 6 måneder før start af regorafenib
• Hjertearytmier, der kræver antiarytmisk behandling (betablokkere eller digoxin er tilladt)
• Ukontrolleret hypertension. (Systolisk blodtryk > 140 mmHg eller diastolisk tryk > 90 mmHg trods optimal medicinsk behandling)
• Pleural effusion eller ascites, der forårsager respiratorisk kompromittering (National Cancer Institutes fælles terminologikriterier for bivirkninger [NCI-CTCAE] v.4.0 Grad >= 2 dyspnø)
• Igangværende infektion NCI-CTCAE v.4.0 Grad > 2
• Kendt historie med human immundefektvirus (HIV) infektion
• Aktiv hepatitis B eller C, eller kronisk hepatitis B eller C, der kræver behandling med antiviral terapi
• Patienter med krampeanfald, der kræver medicin
• Historie om organallograft
• Patienter med tegn på eller historie med blødende diatese, uanset sværhedsgrad
• Enhver blødning eller blødningshændelse NCI-CTCAE v. 4.0 Grade >= 3 inden for 4 uger før start af regorafenib
• Ikke-helende sår, mavesår eller knoglebrud
• Nyresvigt, der kræver hæmo- eller peritonealdialyse
• Dehydrering NCI-CTCAE v.4.0 Grad >= 1
• Stofmisbrug, medicinske, psykologiske eller sociale forhold, der kan forstyrre patientens deltagelse i programmet
• Kendt overfølsomhed over for regorafenib, lægemiddelklassen eller hjælpestoffer i formuleringen
• Enhver sygdom eller medicinske tilstande, der er ustabile eller kan bringe patientens sikkerhed og hans/hendes overholdelse af programmet i fare
• Interstitiel lungesygdom med vedvarende tegn og symptomer
• Vedvarende proteinuri af NCI-CTCAE v.4.0 Grade 3 (> 3,5 g/24 timer)
• Patienter ude af stand til at sluge oral medicin
• Enhver malabsorptionstilstand
• Uafklaret toksicitet højere end NCI-CTCAE v.4.0 Grad 1 (eksklusive alopeci, anæmi og hypothyroidisme) tilskrevet enhver tidligere behandling/procedure
• Samtidig deltagelse eller deltagelse inden for de sidste 30 dage i et klinisk forsøg
• Ikke-tilladte samtidige lægemidler og procedurer (systemisk anti-cancerterapi, herunder cytotoksisk terapi, signaltransduktionshæmmere, immunterapi og hormonbehandling eller enhver eksperimentel terapi; Tyrosinkinasehæmmere (TKI'er); knoglemarvstransplantation eller stamcelleredning; brug af biologiske responsmodifikatorer , såsom granulocytkolonistimulerende faktor (G CSF), inden for 3 uger før indtræden i programmet; perikon; grapefrugt og grapefrugtjuice; alle traditionelle lægemidler med en anti-cancer indikation)