Ruxolitinib för Chuvash polycytemi
7 maj 2018 uppdaterad av: Washington University School of Medicine
Chuvash polycytemi (CP) är en sällsynt form av medfödd polycytemi som orsakas av mutationer i VHL-genen.
För närvarande finns det inga terapier som har visat sig vara effektiva för CP.
Nyligen genomförda studier har visat att VHL (von Hippel-Lindau tumörsuppressor) reglerar aktiviteten av JAK2 (Janus kinas 2).
I musmodeller vänder hämning av JAK2 CP-fenotypen.
Därför antar utredarna att JAK2-hämning kan ha betydande kliniska fördelar för CP-patienter.
Studieöversikt
Status
Inte längre tillgänglig
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studieengagemang kommer att pågå i 48 veckor. Det blir cirka 11 besök till och med vecka 48. Besöken kan ta upp till 2-3 timmar att slutföra och inträffa var 4:e vecka under de första 24 veckorna, sedan var 12:e vecka fram till vecka 48.
Under varje studiebesök kan någon eller alla av följande procedurer inträffa:
- Lista aktuella mediciner och deltagarnas allmänna hälsa
- Få blodtryck, kroppsvikt, kroppstemperatur, andningsfrekvens och hjärtfrekvens
- Mät mjälte genom undersökning
- Skaffa en mag-MRT för att utvärdera mjälte och eventuella redan existerande eller nya blodproppar
- Ta blodprover för säkerhetstester och för att övervaka njur-/leverfunktionen.
- Frågeformulär för deltagare att fylla i angående symtom relaterade till sjukdom.
- Doseringen av Ruxolitinib kan vid behov ökas efter 4 veckor. Dosen av ruxolitinib kan reduceras beroende på biverkningar.
Studietyp
Utökad åtkomst
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
N/A
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av Chuvash polycytemi
Exklusions kriterier:
- Kan inte förstå eller vill inte underteckna ett informerat samtycke.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 november 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 november 2012
Första postat (Uppskatta)
21 november 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 maj 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 maj 2018
Senast verifierad
1 maj 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- I-RUX-12-03
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .