Ruxolitinib pro Čuvashskou polycytemii
7. května 2018 aktualizováno: Washington University School of Medicine
Čuvashská polycytémie (CP) je vzácná forma vrozené polycytémie způsobená mutacemi genu VHL.
V současné době neexistují žádné terapie, které by se ukázaly jako účinné pro CP.
Nedávné studie prokázaly, že VHL (von Hippel-Lindau tumor supresor) reguluje aktivitu JAK2 (Janus kináza 2).
U myších modelů inhibice JAK2 obrací fenotyp CP.
Vyšetřovatelé proto předpokládají, že inhibice JAK2 může mít významný klinický přínos pro pacienty s CP.
Přehled studie
Postavení
Již není k dispozici
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Zapojení do studie bude trvat 48 týdnů. Během 48. týdne proběhne přibližně 11 návštěv. Návštěvy mohou trvat až 2–3 hodiny a probíhají každé 4 týdny po dobu prvních 24 týdnů, poté každých 12 týdnů až do 48. týdne.
Během každé studijní návštěvy může dojít k některému nebo všem z následujících postupů:
- Uveďte aktuální léky a celkový zdravotní stav účastníka
- Zjistěte krevní tlak, tělesnou hmotnost, tělesnou teplotu, dechovou frekvenci a srdeční frekvenci
- Změřte slezinu vyšetřením
- Proveďte abdominální magnetickou rezonanci, abyste vyhodnotili slezinu a jakékoli již existující nebo nové krevní sraženiny
- Odeberte vzorky krve pro bezpečnostní testy a pro sledování funkce ledvin/jater.
- Dotazníky, které musí účastník vyplnit ohledně symptomů souvisejících s nemocí.
- Dávkování ruxolitinibu lze v případě potřeby po 4 týdnech zvýšit. Dávka ruxolitinibu může být snížena v souvislosti s nežádoucími účinky.
Typ studie
Rozšířený přístup
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza Čuvashské polycytémie
Kritéria vyloučení:
- Nerozumí nebo nechce podepsat informovaný souhlas.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. listopadu 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. listopadu 2012
První zveřejněno (Odhad)
21. listopadu 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. května 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. května 2018
Naposledy ověřeno
1. května 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- I-RUX-12-03
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .