Ruxolitinib pour la polyglobulie tchouvache
7 mai 2018 mis à jour par: Washington University School of Medicine
La polyglobulie tchouvache (PC) est une forme rare de polycythémie congénitale causée par des mutations du gène VHL.
À l'heure actuelle, aucun traitement ne s'est avéré efficace pour la PC.
Des études récentes ont démontré que le VHL (suppresseur de tumeur de von Hippel-Lindau) régule l'activité de JAK2 (Janus kinase 2).
Dans les modèles murins, l'inhibition de JAK2 inverse le phénotype CP.
Par conséquent, les chercheurs émettent l'hypothèse que l'inhibition de JAK2 pourrait avoir des avantages cliniques significatifs pour les patients atteints de PC.
Aperçu de l'étude
Statut
Plus disponible
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La participation à l'étude durera 48 semaines. Il y aura environ 11 visites jusqu'à la semaine 48. Les visites peuvent prendre jusqu'à 2 à 3 heures et ont lieu toutes les 4 semaines pendant les 24 premières semaines, puis toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48.
Au cours de chaque visite d'étude, une ou toutes les procédures suivantes peuvent avoir lieu :
- Énumérer les médicaments actuels et l'état de santé général des participants
- Obtenir la tension artérielle, le poids corporel, la température corporelle, la fréquence respiratoire et la fréquence cardiaque
- Mesurer la rate par examen
- Obtenir une IRM abdominale pour évaluer la rate et tout caillot sanguin préexistant ou nouveau
- Obtenir des échantillons de sang pour des tests de sécurité et pour surveiller la fonction rénale/hépatique.
- Questionnaires à remplir par le participant concernant les symptômes liés à la maladie.
- La posologie du ruxolitinib peut être augmentée après 4 semaines si nécessaire. La dose de ruxolitinib peut être réduite en raison d'effets secondaires.
Type d'étude
Accès étendu
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- ADULTE
- OLDER_ADULT
- ENFANT
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de la polyglobulie tchouvache
Critère d'exclusion:
- Incapacité à comprendre ou refus de signer un formulaire de consentement éclairé.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 novembre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 novembre 2012
Première publication (Estimation)
21 novembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 mai 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 mai 2018
Dernière vérification
1 mai 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- I-RUX-12-03
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