Ruxolitinib para la policitemia de Chuvash
7 de mayo de 2018 actualizado por: Washington University School of Medicine
La policitemia de Chuvash (PC) es una forma rara de policitemia congénita causada por mutaciones en el gen VHL.
Actualmente, no existen terapias que hayan demostrado ser efectivas para la PC.
Estudios recientes han demostrado que VHL (supresor de tumores de von Hippel-Lindau) regula la actividad de JAK2 (Janus kinase 2).
En modelos de ratón, la inhibición de JAK2 invierte el fenotipo CP.
Por lo tanto, los investigadores plantean la hipótesis de que la inhibición de JAK2 puede tener importantes beneficios clínicos para los pacientes con PC.
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La participación en el estudio tendrá una duración de 48 semanas. Habrá aproximadamente 11 visitas hasta la semana 48. Las visitas pueden tardar de 2 a 3 horas en completarse y ocurren cada 4 semanas durante las primeras 24 semanas, luego cada 12 semanas hasta la semana 48.
Durante cada visita del estudio, cualquiera o todos los siguientes procedimientos pueden ocurrir:
- Enumere los medicamentos actuales y la salud general del participante
- Obtenga la presión arterial, el peso corporal, la temperatura corporal, la frecuencia respiratoria y la frecuencia cardíaca
- Medir el bazo por examen
- Obtenga una resonancia magnética abdominal para evaluar el bazo y cualquier coágulo de sangre preexistente o nuevo
- Obtenga muestras de sangre para pruebas de seguridad y para controlar la función renal/hepática.
- Cuestionarios para que los participantes completen sobre los síntomas relacionados con la enfermedad.
- La dosis de ruxolitinib se puede aumentar después de 4 semanas si es necesario. La dosis de ruxolitinib puede reducirse en relación con los efectos secundarios.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de policitemia de Chuvash
Criterio de exclusión:
- No puede comprender o no quiere firmar un formulario de consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de noviembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de noviembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de mayo de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2018
Última verificación
1 de mayo de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- I-RUX-12-03
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .