Ruksolitynib na czerwienicę czuwaską
7 maja 2018 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine
Czerwienica czuwaska (CP) jest rzadką postacią wrodzonej czerwienicy spowodowanej mutacjami w genie VHL.
Obecnie nie ma terapii, które okazały się skuteczne w przypadku CP.
Ostatnie badania wykazały, że VHL (ang. von Hippel-Lindau cancer supresor) reguluje aktywność JAK2 (kinaza janusowa 2).
W modelach mysich hamowanie JAK2 odwraca fenotyp CP.
Dlatego badacze wysuwają hipotezę, że hamowanie JAK2 może przynieść znaczące korzyści kliniczne pacjentom z CP.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Udział w badaniu potrwa 48 tygodni. Do 48 tygodnia będzie około 11 wizyt. Wizyty mogą trwać do 2-3 godzin i odbywać się co 4 tygodnie przez pierwsze 24 tygodnie, a następnie co 12 tygodni do 48 tygodnia.
Podczas każdej wizyty studyjnej może wystąpić jedna lub wszystkie z poniższych procedur:
- Wymień aktualne leki i ogólny stan zdrowia uczestnika
- Zmierz ciśnienie krwi, masę ciała, temperaturę ciała, częstość oddechów i tętno
- Zmierz Śledzionę przez badanie
- Wykonaj rezonans magnetyczny jamy brzusznej, aby ocenić śledzionę i istniejące lub nowe zakrzepy krwi
- Uzyskaj próbki krwi do testów bezpieczeństwa i monitorowania czynności nerek/wątroby.
- Kwestionariusze do wypełnienia przez uczestnika dotyczące objawów związanych z chorobą.
- W razie potrzeby dawkę ruksolitynibu można zwiększyć po 4 tygodniach. Dawkę ruksolitynibu można zmniejszyć w związku z działaniami niepożądanymi.
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- DOROSŁY
- STARSZY_DOROŚLI
- DZIECKO
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie czerwienicy czuwaski
Kryteria wyłączenia:
- Nie mogą zrozumieć lub nie chcą podpisać formularza świadomej zgody.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 listopada 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 listopada 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 listopada 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 maja 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 maja 2018
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- I-RUX-12-03
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .