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Ruxolitinib 治疗 Chuvash 红细胞增多症

2018年5月7日 更新者：Washington University School of Medicine
Chuvash 红细胞增多症 (CP) 是一种罕见的先天性红细胞增多症，由 VHL 基因突变引起。 目前，还没有被证明对 CP 有效的疗法。 最近的研究表明，VHL（von Hippel-Lindau 肿瘤抑制因子）调节 JAK2（Janus 激酶 2）的活性。 在小鼠模型中，抑制 JAK2 可逆转 CP 表型。 因此，研究人员假设 JAK2 抑制可能对 CP 患者具有显着的临床益处。

研究概览

地位

不再可用

条件

干预/治疗

详细说明

研究参与将持续 48 周。 第 48 周将进行大约 11 次访问。 访问可能需要长达 2-3 小时才能完成，并且在前 24 周内每 4 周进行一次，然后每 12 周进行一次，直到第 48 周。

在每次研究访问期间，可能会发生以下任何或所有程序：

  • 列出当前的药物和参与者的一般健康状况
  • 获取血压、体重、体温、呼吸频率和心率
  • 脾脏检查
  • 获得腹部 MRI 以评估脾脏和任何先前存在的或新的血块
  • 获取血液样本用于安全测试和监测肾/肝功能。
  • 参与者需要完成的关于疾病相关症状的问卷调查。
  • 如果需要，可在 4 周后增加 Ruxolitinib 的剂量。 ruxolitinib 的剂量可能会因副作用而减少。

研究类型

扩展访问

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • OLDER_ADULT
  • 孩子

接受健康志愿者

不适用

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 楚瓦什红细胞增多症的诊​​断

排除标准：

  • 无法理解或不愿签署知情同意书。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Washington University School of Medicine

合作者

Incyte Corporation

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2012年11月7日

首先提交符合 QC 标准的

2012年11月15日

首次发布 (估计)

2012年11月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年5月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年5月7日

最后验证

2018年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • I-RUX-12-03

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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医疗条件

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条件

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