Ruxolitinib til Chuvash polycytæmi
7. maj 2018 opdateret af: Washington University School of Medicine
Chuvash polycytæmi (CP) er en sjælden form for medfødt polycytæmi forårsaget af mutationer i VHL-genet.
I øjeblikket er der ingen terapier, der har vist sig effektive til CP.
Nylige undersøgelser har vist, at VHL (von Hippel-Lindau tumor suppressor) regulerer aktiviteten af JAK2 (Janus kinase 2).
I musemodeller reverserer inhibering af JAK2 CP-fænotypen.
Derfor antager efterforskerne, at JAK2-hæmning kan have betydelige kliniske fordele for CP-patienter.
Studieoversigt
Status
Ikke længere tilgængelig
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studieinddragelsen varer i 48 uger. Der vil være cirka 11 besøg til og med uge 48. Besøg kan tage op til 2-3 timer at gennemføre og forekomme hver 4. uge i de første 24 uger, derefter hver 12. uge indtil uge 48.
Under hvert studiebesøg kan en eller flere af følgende procedurer forekomme:
- Liste over aktuelle medicin og deltagernes generelle helbred
- Få blodtryk, kropsvægt, kropstemperatur, åndedrætsfrekvens og hjertefrekvens
- Mål milten ved undersøgelse
- Få en abdominal MR for at evaluere milten og eventuelle allerede eksisterende eller nye blodpropper
- Indhente blodprøver til sikkerhedstest og for at overvåge nyre-/leverfunktion.
- Spørgeskemaer, som deltageren skal udfylde vedrørende symptomer relateret til sygdom.
- Ruxolitinib-dosering kan øges efter 4 uger, hvis det er nødvendigt. Dosis af ruxolitinib kan reduceres i forbindelse med bivirkninger.
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tager imod sunde frivillige
N/A
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af Chuvash polycytæmi
Ekskluderingskriterier:
- Ude af stand til at forstå eller uvillig til at underskrive en informeret samtykkeerklæring.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. november 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. november 2012
Først opslået (Skøn)
21. november 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. maj 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. maj 2018
Sidst verificeret
1. maj 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- I-RUX-12-03
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .