Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök med rituximab och mykofenolatmofetil utan orala steroider för lupus nefrit (RITUXILUP)

31 januari 2018 uppdaterad av: Imperial College London

Fas 3 öppen etikett randomiserad multicenterkontrollerad prövning av rituxmab och mykofenolatmofetil utan orala steroider för behandling av lupus nefrit

Behandlingen av den multisystema autoimmuna sjukdomen systemisk lupus erythematosus (SLE) är fortfarande en utmaning, särskilt när det finns njurpåverkan (lupus nefrit). Under de senaste 60 åren har kortikosteroider varit ryggraden i behandlingen av lupus nefrit men de är förknippade med betydande toxicitet.

Även om randomiserade placebokontrollerade studier av Rituximab vid icke-renal lupus och lupusnefrit inte uppfyllde sina primära effektmått, finns det ackumulerande data som tyder på att B-cellsutarmning med Rituximab kan vara effektiv vid lupussjukdom som är refraktär mot konventionell terapi. Dessutom tyder våra pilotdata på att tillägget av Rituximab till mykofenolatmofetil (MMF) utan orala steroider är minst lika effektivt för att inducera ett njursvar som standardbehandlingen som omfattar MMF och höga doser orala kortikosteroider.

RITUXILUP är en proof of concept, öppen märkt, randomiserad, kontrollerad, multicenterstudie som syftar till att visa huruvida tillägget av Rituximab till MMF-terapi är användbart vid behandling av en ny uppblossning av lupus nefrit och om det har en långvarig steroidbesparande, fördelaktig effekt med samma effekt och större säkerhet än en konventionell regim av MMF och oralt prednisolon. Om den lyckas har denna prövning potential att dramatiskt förändra behandlingen av lupus nefrit.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

SAMMANFATTNING FÖR FÖRSÖKNING

TITEL RITUXILUP - En öppen randomiserad multicenterkontrollerad studie av RITUXImab och mykofenolatmofetil (MMF) utan orala steroider för behandling av LUPus nefrit

MÅL

  1. Är kombinationen av Rituximab, Metylprednisolon och MMF lika effektiv vid behandling av lupusnefrit som Metylprednisolon, orala steroider och MMF?
  2. Ökar utelämnandet av orala steroider säkerheten för behandlingsregimen?

DESIGN Detta är en 1:1 randomiserad, internationell öppen, kontrollerad fas III multicenterstudie

PROVSTORLEK Totalt 252 patienter: 126 patienter i varje arm (i april 2017 beslutade 25 patienter att maximalt rekryteras efter beslut att avsluta studien tidigt)

BEHÖRIGHET Barn (12 år och äldre) och vuxna med lupus nefrit ISN/RPS Klass III A eller A/C, Klass IV-G A eller A/C, Klass IV-S A eller A/C, och/eller Klass V med ett urinprotein/kreatininförhållande (PCR) ≥ 100 mg/mmol.

BEHANDLING

  1. Experimentell grupp - Rituximab, IV metylprednisolon och mykofenolatmofetil
  2. Kontrollgrupp - oral prednisolon, IV metylprednisolon och mykofenolatmofetil.

PRIMÄRT RESULTAT Det primära resultatet är att visa non-inferiority av Rituximab-armen jämfört med kontrollarmen i andelen patienter som uppnår fullständigt njursvar (CR) vid vecka 52 utan behov av steroidrecept.

SEKUNDÄRA RESULTAT

Säkerhetsresultat:

  • Allvarliga infektionsepisoder
  • Allvarliga negativa händelser
  • Bevis på metabola avvikelser, särskilt nystartad diabetes

Sjukdomskontroll över tid:

  • Andel patienter som uppnår partiell respons (PR)
  • Dags att stabilisera CR
  • Dags för PR
  • Andel patienter i PR som uppnår histologisk remission hos dem som har en upprepad biopsi som en del av lokal standard för vård
  • Andel patienter med njure eller extra flare
  • Kumulativ steroidexponering
  • Avvikelse från steroidavsmalningen i steroidarmen och/eller introduktion av steroider i den steroidfria armen
  • Andel patienter som uppnår ett svar enligt definitionen av SLE Responder Index (SRI) vid vecka 52 och årligen därefter enligt definitionen av:

    • en >4 poängs minskning av SELENA-SLEDAI-poängen;
    • ingen ny BILAG A organ domän partitur;
    • inte mer än jag nya BILAG B-poäng;
    • ingen försämring i läkarens globala bedömning (PGA) med >10 %;
    • får inte ha fått behandling utan protokoll.
  • Andel patienter som uppnår ett svar enligt definitionen av den BILAG-baserade Composite Lupus Assessment (BICLA) vid vecka 52 och årligen därefter enligt definitionen av: BILAG-2004 förbättring (BILAG A till B/C/D, BILAG B till C/D och ingen försämring av BILAG, ingen försämring av SLEDAI totalpoäng, ingen försämring i läkarens globala bedömning (PGA) med >10 % och får inte ha fått icke-protokollbehandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Leeds, Storbritannien, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital, The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Leicester, Storbritannien, LE5 4PW
        • Leicester General Hospital, University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 3JN
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
        • Churchill Hospital, Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Stoke-on-Trent, Storbritannien, ST4 6QG
        • Royal Stoke Hospital, University Hospitals of North Midlands NHS Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 71 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

  1. Vuxna i åldrarna 18-75 år och barn i åldrarna 12-17 år.
  2. Aktiv lupusnefrit, enligt definitionen av njurbiopsi inom de föregående 8 veckorna bedömd av International Society of Nephrology/Renal Pathology Society (ISN/RPS) klassificering:

    1. klass III (A eller A/C) med aktiva lesioner i minst 20 % av de viabla glomeruli, eller
    2. klass IV-S (A eller A/C) med aktiva lesioner i minst 20 % av de viabla glomeruli, eller
    3. klass IV-G (A eller A/C) med aktiva lesioner i minst 20 % av de viabla glomeruli och/eller
    4. klass V och
    5. urinprotein-till-kreatinin-förhållande lika med eller större än 100mg/mmol (>1mg/mg) vid randomisering eller när som helst inom 28 dagar före randomisering
  3. Inga kontraindikationer för användning av IV metylprednisolon, MMF, orala steroider eller rituximab eller andra nödvändiga mediciner såsom febernedsättande medel, antihistaminer
  4. Förmåga att ge informerat samtycke
  5. Eftersom MMF är teratogen och på grundval av råd från NHS England (De uppdaterade rekommendationerna (https://www.gov.uk/drug-safety-update/mycophenolate-mofetil-mycophenolic-acid-new-pregnancy-prevention-advice-for) -kvinnor-och-män) för patienter under MMF och efter att de har slutat:

    • Kvinnor som har fertil ålder bör vara villiga att använda 2 former av effektiva preventivmedel under behandlingen och i 6 veckor efter avslutad behandling
    • Män (inklusive de som har genomgått en vasektomi) bör vara villiga att använda kondom under behandlingen och i minst 90 dagar efter avslutad behandling. Detta råd är en försiktighetsåtgärd på grund av dessa produkters genotoxicitet
    • Kvinnliga partner till manliga patienter som behandlas med mykofenolatmofetil bör använda mycket effektiv preventivmedel under behandlingen och i 90 dagar efter den sista dosen

Exklusions kriterier:

  1. Inkurans av > 50 % av glomeruli eller tubulointerstitiell ärrbildning på > 50 % eller cellulära halvmånar i > 50 % av glomeruli
  2. Allvarlig "kritisk" SLE-flamma definierad som:

    1. BILAG 2004 En flare i CNS-systemet
    2. eller någon SLE-manifestation som kräver mer immunsuppression än vad som är tillåtet enligt protokollet enligt läkarens åsikt
  3. Gravid eller ammande. Kvinna som har fertil ålder måste ha två negativa graviditetstestresultat med en känslighet på ≥ 25 mIU/ml: ett från ett serumgraviditetstest dag -8 till dag -10 av screeningen och ett annat från ett uringraviditetstest dag 1 före till randomisering. Om tidslinjen förkortas på grund av klinisk brådska, måste det finnas ett negativt serumgraviditetstest med en känslighet på ≥ 25 mIU/ml inom 1-2 dagar innan studiestart
  4. Patienter som inte vill att deras läkare ska informeras om sitt deltagande i denna studie
  5. Patienter ska inte ta eller behöva underhållssteroider och bör inte ha haft mer än 12 veckors steroider under perioden omedelbart före rekryteringen, oavsett dos
  6. Patienter som hade fått mer än 2,0 g IV metylprednisolon under de senaste 4 veckorna
  7. Tidigare användning inom 12 månader efter screeningbesök av terapeutisk monoklonal antikropp, eller B- eller T-cellsmodulerande "biologisk" användning
  8. Tidigare användning inom 6 månader efter screeningbesöket av intravenöst immunglobulin/plasmabyte ELLER cyklofosfamid
  9. Aktiva infektioner, inklusive men inte begränsat till humant immunbristvirus (HIV) och hepatit B (inklusive tidigare infektion bedömd av positiva antikroppar mot hepatit B) eller hepatit C eller tuberkulos
  10. Mottagande av ett levande försvagat vaccin inom 3 månader från studieregistreringen
  11. Enligt utredarens åsikt, patienter som löper hög risk för infektion (inklusive men inte begränsat till inneboende kateter, dysfagi med aspiration, decubitussår, tidigare aspirationspneumoni eller återkommande allvarlig urinvägsinfektion)
  12. Tidigare historia av invasiva svampinfektioner
  13. Historik om någon cancer
  14. Hos kvinnliga patienter, känd historia av cervikal dysplasi CIN Grad III cervikalt högrisk humant papillomvirus eller onormal cervikal cytologi förutom onormala skivepitelceller av obestämd betydelse (ASCUS) under de senaste 3 åren. Patienten kommer att vara berättigad efter att tillståndet har försvunnit (t.ex. uppföljande HPV-test är negativt eller cervikal abnormitet har behandlats effektivt för >1 år sedan)
  15. Varje samtidig medicinskt tillstånd eller onormalt blod resulterar som enligt utredarens åsikt, eller efter diskussion med CI, sätter deltagaren i riskzonen genom att delta i denna studie.
  16. Samsjukligheter som kräver systemisk kortikosteroidbehandling.
  17. Aktuellt missbruk.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rituximab
Rituximab, metylprednisolon och mykofenolatmofetil
Andra namn:
  • MabThera
Andra namn:
  • Cellcept
  • Myfenax
Aktiv komparator: Oralt prednisolon
Oral prednisolon, metylprednisolon och mykofenolatmofetil
Andra namn:
  • Cellcept
  • Myfenax

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fullständigt njursvar (CR) vid vecka 52 utan att behöva förskriva orala steroider inom 1 år
Tidsram: 1 år
Andelen deltagare som uppnår ett fullständigt njursvar vid vecka 52 utan att behöva förskriva orala steroider inom 1 år, förutom en kur på maximalt 30 mg under maximalt 14 dagar ELLER en intramuskulär eller intraartikulär injektion av steroider
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Allvarliga infektionsepisoder, allvarliga biverkningar och biverkningar
Tidsram: 2 år
4. Metabola avvikelser relaterade till steroidexponering: 5. Kumulativ steroidexponering under 1 och 2 år 6. Introduktion av orala steroider i patienter med B-cellsutarmning 7. Patienter som behöver >10 mg oralt prednisolon vid 1 år och 2 år
2 år
Metaboliska avvikelser relaterade till steroidexponering
Tidsram: 2 år
2 år
Kumulativ steroidexponering över 1 och 2 år
Tidsram: 2 år
2 år
Introduktion av orala steroider i patienter med B-cellsutarmning
Tidsram: 2 år
2 år
Patienter som behöver >10 mg oralt prednisolon vid 1 år och 2 år
Tidsram: 2 år
2 år
Andel patienter som uppnår CR vid 6, 18 och 24 månader
Tidsram: 2 år
2 år
Andel patienter som uppnår PR vid 6,12,8 och 24 månader
Tidsram: 2 år

PR definieras som:

i) eGFR vid baslinjen eller

2 år
Betyder tid till stabil CR och betydlig tid till PR
Tidsram: 2 år
2 år
Andel patienter i PR som uppnår histologisk remission bedömd av frånvaro av proliferativa lesioner och inga nya subendoteliala eller subepiteliala avlagringar
Tidsram: 2 år
2 år
Andel patienter med endast 1 eller färre BILAG 2004 Bs i något icke-renalt organsystem vid 1 år
Tidsram: 2 år
2 år
Andel patienter med njurflamma
Tidsram: 2 år

Flare identifieras av:

i) Proteinuri >50 % ökning ii) OCH över 100 mg/mmol för 2 besök iii) och/eller hos personer med normal njurfunktion och normala urinsediment, ett fall med >20 % i eGFR vid 2 tillfällen Om möjligt bör flare bevisas genom upprepad njurbiopsi.

2 år
Medeltid till njurflamma hos patienter som uppnår CR och PR
Tidsram: 2 år
2 år
Andel patienter som uppnår normala serum C3, C4 och anti-dsDNA antikroppar vid vecka 52
Tidsram: 2 år
2 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Patienter som behöver upprepad dosering med Rituximab
Tidsram: 2 år
2 år
Patienter som kräver tillsats av någon ny cellgift
Tidsram: 2 år
2 år
Patienter med icke-renala BILAG 2004 A-poäng eller flare och tid till A-flare
Tidsram: 2 år
2 år
Förbättring av LupusQoL©, SF-36, EQ5D mellan baslinjen, 1 år, 2, 3 och 4 år
Tidsram: 2 år
2 år
Patienter som uppnår terapeutiska läkemedelsnivåer som ett mått på vidhäftning - bedömt av mykofenolsyra- och hydroxiklorokinnivåer
Tidsram: 2 år
2 år
Samband mellan fullständighet och varaktighet av B-cellsutarmning och uppnående av primär slutpunkt
Tidsram: 2 år
2 år
Patienter med minskade immunglobulinnivåer
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

  • If Rituximab together with MMF is shown to be as good as standard treatment with MMF and oral steroids, it would be the first time in 60 years that patients with lupus nephritis could be spared the burden of long term steroids.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 november 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2013

Första postat (Uppskatta)

23 januari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 februari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 januari 2018

Senast verifierad

1 januari 2018

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera