En fas 1-studie, engångs- och flerdosstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos subkutant administrerad ALN-TTRSC (Revusiran) hos friska frivilliga
4 februari 2016 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
En fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, singel- och multidosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos subkutant administrerad ALN-TTRSC hos friska frivilliga
Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för ALN-TTRSC (revusiran) hos friska frivilliga försökspersoner.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
85
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Leeds, Storbritannien, LS2 9LH
- Clinical Site
-
London, Storbritannien, NW10 7EW
- Clinical Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 55 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Body mass index (BMI) måste vara ≥ 16,5 kg/m2 och ≤ 35,0 kg/m2;
- Kvinnliga försökspersoner måste vara av icke-fertil ålder; t.ex. postmenopausal eller premenopausal med kirurgisk sterilisering;
- Manliga försökspersoner samtycker till att använda lämplig preventivmedel;
- Tillräckligt blodvärde, lever- och njurfunktion;
- Icke-rökare i minst 3 månader;
- Villig att ge skriftligt informerat samtycke och är villiga att följa studiekraven;
- Försökspersonen är född i Japan och har bott utanför Japan i <10 år, och försökspersonens biologiska föräldrar och morföräldrar är helt japanska och födda i Japan (kohorter 19 och 20).
Exklusions kriterier:
- Känd humant immunbristvirus (HIV) positiv status eller känd eller misstänkt systemisk bakteriell, viral, parasitisk eller svampinfektion;
- Försökspersoner med en historia av flera läkemedelsallergier eller intolerans mot SC-injektion;
- Historik av drogmissbruk och/eller alkoholmissbruk;
- Att få ett prövningsmedel inom 3 månader före administrering av studieläkemedlet;
- Anses olämplig för studien av huvudutredaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: ALN-TTRSC (revusiran)
|
Stigande doser av ALN-TTRSC (revusiran) genom subkutan (SC) injektion
|
|
Placebo-jämförare: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
|
Beräknad volym för att matcha aktiv komparator
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andelen försökspersoner som upplever biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och utsättande av studieläkemedel.
Tidsram: Upp till 63 dagar
|
Upp till 63 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Farmakokinetik (PK) för ALN-TTRSC (revusiran) (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL).
Tidsram: Upp till 90 dagar
|
Upp till 90 dagar
|
|
Effekt av ALN-TTRSC (revusiran) på transtyretin (TTR) (Bestämning av % sänkning av TTR till förbehandling/baslinjenivåer).
Tidsram: Upp till 90 dagar
|
Upp till 90 dagar
|
|
Effekt av ALN-TTRSC (revusiran) på vitamin A (Bestämning av % sänkning av vitamin A till förbehandling/baslinjenivåer).
Tidsram: Upp till 90 dagar
|
Upp till 90 dagar
|
|
Effekt av ALN-TTRSC (revusiran) på retinolbindande protein (RBP) (Bestämning av % sänkning av RBP till förbehandling/baslinjenivåer).
Tidsram: Upp till 90 dagar
|
Upp till 90 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 maj 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 mars 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 mars 2013
Första postat (Uppskatta)
20 mars 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
5 februari 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2016
Senast verifierad
1 februari 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALN-TTRSC-001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .